Questo studio clinico esamina una forma specifica della malattia di Parkinson che si verifica nelle persone che hanno una particolare alterazione genetica chiamata mutazione GBA1. La malattia di Parkinson รจ una condizione che colpisce il sistema nervoso e causa problemi di movimento come tremore, rigiditร muscolare e difficoltร di equilibrio. Le persone con mutazioni GBA1 hanno spesso una forma piรน grave di questa malattia perchรฉ il loro corpo non produce abbastanza di un enzima importante chiamato glucocerebrosidasi. Il trattamento sperimentale utilizzato in questo studio si chiama LY3884961 ed รจ progettato per aiutare il corpo a produrre piรน glucocerebrosidasi.
Lo scopo di questo studio รจ valutare quanto sia sicuro il farmaco LY3884961 e come funziona nelle persone con malattia di Parkinson e mutazione GBA1. Il medicinale viene somministrato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale attraverso una procedura chiamata iniezione suboccipitale, che viene eseguita alla base del cranio. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali e misureranno i livelli di varie sostanze nel sangue e nel liquido spinale per capire come il corpo risponde al trattamento.
Lo studio รจ diviso in due fasi e testerร due diverse quantitร del farmaco per determinare quale dose funziona meglio. I partecipanti riceveranno controlli medici regolari durante tutto il periodo di studio, durante i quali i medici valuteranno i loro sintomi di Parkinson e monitoreranno la loro salute generale. I ricercatori esamineranno anche come il sistema immunitario del corpo reagisce al trattamento e se ci sono cambiamenti nei livelli degli enzimi importanti per il funzionamento delle cellule nervose.
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