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Studio sulla sicurezza ed efficacia di KER-050 e ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi e anemia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare anemia e altri sintomi. Lo studio esamina l'uso di KER-050, un farmaco in fase di sperimentazione, da solo o in combinazione con ruxolitinib, un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. Ruxolitinib è disponibile in compresse da 5 mg, 10 mg e 20 mg, mentre KER-050 è somministrato come soluzione iniettabile.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di KER-050 da solo o insieme a ruxolitinib in persone con mielofibrosi. La ricerca si svolge in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose più sicura e tollerabile di KER-050, mentre la seconda fase esamina ulteriormente la sicurezza della dose scelta. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi della mielofibrosi. Saranno effettuati esami del sangue e altre valutazioni per monitorare la risposta al trattamento. Lo studio include anche un'estensione a lungo termine per valutare la sicurezza del trattamento continuato con KER-050 con o senza ruxolitinib.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con KER-050 da solo o in combinazione con ruxolitinib per la mielofibrosi.

    La mielofibrosi è una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto fibroso, riducendo la produzione di cellule del sangue.

  2. Passaggio 2

    Fase di aumento della dose

    Il paziente riceve dosi crescenti di KER-050 per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

    Se il paziente è già in trattamento con ruxolitinib, continuerà a riceverlo in combinazione con KER-050.

  3. Passaggio 3

    Fase di espansione della dose

    Il paziente continua a ricevere la dose stabilita nella fase precedente per ulteriori valutazioni di sicurezza e tollerabilità.

    Questa fase mira a confermare la dose ottimale per il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Estensione a lungo termine

    Il paziente può continuare a ricevere KER-050 con o senza ruxolitinib per valutare la sicurezza a lungo termine.

    Questa fase permette di monitorare gli effetti del trattamento nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Trattamento con ruxolitinib

    Il paziente può ricevere ruxolitinib in compresse da 5 mg, 10 mg o 20 mg per via orale.

    La frequenza e la durata del trattamento dipendono dalla risposta individuale e dalla tollerabilità.

  6. Passaggio 6

    Trattamento con elritercept

    Il paziente può ricevere elritercept come soluzione per iniezione sottocutanea.

    Questo trattamento è somministrato in base alle necessità specifiche del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere un punteggio di prestazione dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 2. Questo punteggio valuta quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 12 mesi secondo la valutazione del medico.
  • Avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) secondo i criteri stabiliti da organizzazioni mediche riconosciute.
  • Avere anemia, che significa avere un basso livello di emoglobina nel sangue. Questo può essere dimostrato da trasfusioni di sangue o da misurazioni specifiche dell'emoglobina.
  • Per alcuni gruppi di partecipanti, è necessario aver ricevuto un trattamento con inibitori JAK e averlo interrotto per motivi specifici, come la mancanza di efficacia o intolleranza al trattamento.
  • Per altri gruppi, è necessario essere in trattamento con ruxolitinib per almeno 8 settimane e avere una dose stabile per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci come descritto nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la mielofibrosi. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che causa la formazione di tessuto cicatriziale.
  • Non possono partecipare persone che non hanno anemia. L'anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire le istruzioni dello studio o a partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

  • KER-050

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità sia come monoterapia che in combinazione con un altro farmaco. L'obiettivo è capire come il corpo reagisce a diverse dosi di KER-050 e determinare la dose più sicura ed efficace per i pazienti con anemia associata alla mielofibrosi.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. In questo studio, viene combinato con KER-050 per vedere se insieme possono migliorare i sintomi della malattia. Ruxolitinib aiuta a ridurre l'infiammazione e i sintomi della mielofibrosi, e la combinazione con KER-050 potrebbe offrire ulteriori benefici ai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

KER-050 – KER-050 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della mielofibrosi. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia, sia come monoterapia che in combinazione con ruxolitinib. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della mielofibrosi primaria, post-trombocitemia essenziale e post-policitemia vera, specialmente nei pazienti con anemia. Il meccanismo d'azione di KER-050 coinvolge la modulazione di specifiche vie molecolari per migliorare la produzione di cellule del sangue. Appartiene alla classificazione farmacologica degli agenti ematologici.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una produzione anomala di cellule del sangue. Questo processo può causare anemia, ingrossamento della milza e sintomi come affaticamento e dolore osseo. La malattia può essere primaria o svilupparsi a seguito di altre condizioni come la trombocitemia essenziale o la policitemia vera. Con il tempo, la mielofibrosi può peggiorare, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue e a complicazioni come l'aumento del rischio di infezioni o sanguinamenti. I pazienti possono anche sperimentare sintomi sistemici come febbre, sudorazione notturna e perdita di peso.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507468-38-00Codice del protocolloKER050-MF-301Partecipanti previsti112 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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