Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamento

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Fludarabina e Treosulfano per il trapianto di cellule staminali in pazienti con leucemia mieloide acuta di età 40-65 anni

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame prevede l'uso di una combinazione di farmaci chiamata Fludarabina e treosulfan. Questi farmaci vengono somministrati come parte di un regime di preparazione per il trapianto di cellule staminali allogeniche, un tipo di trapianto di midollo osseo che utilizza cellule staminali da un donatore compatibile.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo regime di preparazione nei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta che sono in remissione completa. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Fludarabina e treosulfan prima di sottoporsi al trapianto di cellule staminali. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Il percorso dello studio prevede diverse fasi, iniziando con la somministrazione dei farmaci, seguita dal trapianto di cellule staminali. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la loro risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con Leucemia Mieloide Acuta e a fornire dati preziosi sulla sicurezza e l'efficacia di questo approccio terapeutico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Una volta che il paziente è stato accettato nello studio, il trattamento inizia con la somministrazione di fludarabina e treosulfano. Questi farmaci vengono somministrati tramite infusione, un metodo che permette ai farmaci di entrare direttamente nel flusso sanguigno.

    La fludarabina viene somministrata come soluzione da diluire per iniezione o infusione. Il dosaggio e la frequenza specifici saranno determinati dal personale medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di treosulfano

    Il treosulfano viene somministrato come polvere per soluzione per infusione. La dose standard è di 14 grammi, ma il personale medico fornirà istruzioni specifiche su come e quando verrà somministrato.

    Questo trattamento è parte del regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali allogeniche.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con ciclosporina

    Dopo il regime di condizionamento, il paziente riceverà ciclosporina per via parenterale. Questo farmaco aiuta a prevenire il rigetto del trapianto.

    La somministrazione e il dosaggio saranno monitorati attentamente dal personale medico.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di immunoglobulina antitimocitaria

    Il paziente riceverà immunoglobulina antitimocitaria (di coniglio) tramite infusione. Questo trattamento aiuta a ridurre il rischio di rigetto del trapianto.

    Il dosaggio e la durata del trattamento saranno determinati dal personale medico.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Dopo il completamento del trattamento, il paziente sarà sottoposto a un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Il personale medico effettuerà controlli periodici per monitorare la salute generale del paziente e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra i 40 e i 65 anni.
  • Diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) in prima remissione completa (CR/CRi/MLFS). La remissione completa significa che non ci sono segni evidenti di cancro nel corpo.
  • Idoneità per un trapianto allogenico di cellule staminali (allo-SCT) da un donatore compatibile. Questo significa che il donatore deve avere un tipo di tessuto simile al paziente, determinato da un test genetico specifico.
  • Funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina e enzimi epatici (ALT/AST) non superiori a 2 volte il limite normale.
  • Funzione renale adeguata, con una clearance della creatinina di almeno 50 ml/min. La clearance della creatinina è un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.
  • Stato di salute generale secondo l'Indice di Performance ECOG inferiore a 2. Questo indice valuta quanto la malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti e le visite previste dal protocollo dello studio.
  • Consenso informato scritto e firmato. Questo significa che il paziente ha ricevuto tutte le informazioni sullo studio e ha accettato di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 40 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se non sei in remissione completa della leucemia mieloide acuta (AML). La remissione completa significa che non ci sono segni evidenti della malattia nel corpo.
  • Non puoi partecipare se fai parte di una popolazione vulnerabile. Questo significa persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate per se stesse.
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Fludarabina

    è un farmaco che viene utilizzato per aiutare a preparare il corpo per un trapianto di cellule staminali. Funziona sopprimendo il sistema immunitario, il che aiuta a prevenire il rigetto delle nuove cellule staminali che verranno introdotte nel corpo. Questo farmaco è importante per garantire che il trapianto abbia maggiori possibilità di successo.

  • Treosulfano

    è un altro farmaco utilizzato nel processo di preparazione per un trapianto di cellule staminali. Agisce distruggendo le cellule del midollo osseo, creando spazio per le nuove cellule staminali che verranno trapiantate. Questo aiuta a garantire che le nuove cellule possano crescere e funzionare correttamente nel corpo del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Fludarabina

    La Fludarabina è somministrata per via endovenosa, il che significa che viene iniettata direttamente in una vena. Attualmente, è utilizzata in medicina come parte di un regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali allogeniche nei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (AML). La sua principale indicazione terapeutica è aiutare a preparare il corpo per il trapianto, riducendo le cellule cancerose. A livello molecolare, la Fludarabina agisce interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e dividersi. È classificata come un agente antineoplastico, che è un tipo di farmaco che combatte il cancro.

  • Treosulfano

    Il Treosulfano viene somministrato per via endovenosa, simile alla Fludarabina, e viene utilizzato in combinazione con essa per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (AML) nei pazienti che si sottopongono a trapianto di cellule staminali. La sua funzione principale è quella di distruggere le cellule cancerose e preparare il corpo per il trapianto. A livello molecolare, il Treosulfano agisce come un agente alchilante, che danneggia il DNA delle cellule cancerose, impedendo loro di replicarsi. È classificato come un agente chemioterapico, utilizzato per trattare vari tipi di cancro.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La LMA può manifestarsi in diverse forme, a seconda delle mutazioni genetiche presenti nelle cellule leucemiche. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento tempestivo per gestire l'accumulo di cellule anormali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-520326-11-00Partecipanti previsti82 personePromotoreAzienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.