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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Efgartigimod Alfa in Pazienti Adulti con Trombocitopenia Immune Primaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su una malattia chiamata Porpora Trombocitopenica Immune Primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo puรฒ portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato efgartigimod alfa, noto anche con il codice ARGX-113. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce riducendo l’attacco del sistema immunitario alle piastrine.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di efgartigimod alfa nei pazienti adulti con questa malattia. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e i ricercatori monitoreranno la loro salute per vedere come il trattamento influisce sulla malattia e se ci sono effetti collaterali. Durante lo studio, i pazienti riceveranno iniezioni del farmaco e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta al trattamento.

Lo studio รจ progettato per essere a lungo termine, il che significa che i partecipanti saranno seguiti per un periodo esteso per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. Questo aiuterร  a determinare se efgartigimod alfa รจ un’opzione sicura e utile per le persone con Porpora Trombocitopenica Immune Primaria.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco efgartigimod alfa, noto anche come ARGX-113. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione.

La somministrazione avviene per via sottocutanea, il che significa che l’iniezione viene effettuata sotto la pelle.

2 periodo di trattamento di 52 settimane

Il trattamento si estende per un periodo iniziale di 52 settimane. Durante questo periodo, l’obiettivo รจ valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.

I pazienti devono partecipare a visite regolari per monitorare i segni vitali, effettuare elettrocardiogrammi (ECG) e valutazioni di laboratorio per garantire la sicurezza del trattamento.

3 monitoraggio della conta piastrinica

Durante il periodo di trattamento, la conta delle piastrine viene monitorata regolarmente. L’obiettivo รจ mantenere una conta piastrinica di almeno 50×10^9/L in diverse occasioni.

Il tempo necessario per raggiungere una risposta, definita come due conte piastriniche consecutive di almeno 50×10^9/L, viene registrato.

4 valutazione degli eventi avversi

Gli eventi avversi, inclusi quelli di particolare interesse e quelli gravi, vengono registrati per valutare la sicurezza del trattamento.

La frequenza e la gravitร  di questi eventi sono monitorate attentamente.

5 valutazione della qualitร  della vita

La qualitร  della vita dei partecipanti viene valutata utilizzando questionari specifici, come il Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale e il Short Form-36.

Queste valutazioni aiutano a comprendere l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana dei pazienti.

6 possibilitร  di auto-somministrazione

I partecipanti possono essere addestrati per l’auto-somministrazione del farmaco a casa, se ritenuto appropriato.

Il numero di visite di formazione necessarie per acquisire competenza nell’auto-somministrazione viene registrato.

7 periodo di trattamento aggiuntivo di 52 settimane

Se il farmaco non รจ ancora disponibile in commercio, i partecipanti possono continuare il trattamento per un ulteriore periodo di 52 settimane.

Durante questo periodo, vengono applicati gli stessi criteri di monitoraggio e valutazione del periodo iniziale.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto informato, che include il consenso all’uso e alla divulgazione delle informazioni sanitarie legate alla ricerca. Essere disposti e in grado di seguire le procedure del protocollo dello studio, comprese le visite richieste.
  • Essere stati iscritti nello studio ARGX-113-2004 e aver completato il periodo di studio di 24 settimane. Nota: Se un partecipante ha avuto un evento avverso grave (SAE) durante lo studio ARGX-113-2004, la sua idoneitร  sarร  valutata dal ricercatore. La decisione di iscrivere il partecipante sarร  valutata caso per caso.
  • Accettare di utilizzare misure contraccettive in linea con le normative locali. Le partecipanti di sesso femminile in etร  fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo all’inizio dello studio prima di ricevere il farmaco in studio (IMP).
  • Per i partecipanti che desiderano continuare a ricevere efgartigimod per un ulteriore periodo di trattamento di 52 settimane (applicabile solo se efgartigimod non รจ ancora disponibile in commercio per i pazienti con trombocitopenia immune primaria o disponibile tramite un altro programma), devono soddisfare i seguenti criteri:
  • Comprendere i requisiti del periodo di trattamento aggiuntivo di 52 settimane dello studio, fornire il consenso scritto informato e seguire le procedure del protocollo dello studio, comprese le visite richieste.
  • Aver completato un periodo di trattamento di 52 settimane.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Trombocitopenia Immune Primaria. Questo รจ un disturbo in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per questo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltร  a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
11.05.2022
Grecia Grecia
Non reclutando
17.05.2022
Italia Italia
Non reclutando
24.05.2022
Norvegia Norvegia
Non reclutando
01.08.2023
Portogallo Portogallo
Non reclutando
27.04.2022
Romania Romania
Non reclutando
26.05.2022

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Efgartigimod (ARGX-113) PH20 Subcutaneous รจ un farmaco studiato per il trattamento della trombocitopenia immune primaria negli adulti. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e l’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sua sicurezza e tollerabilitร  nei pazienti. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per aiutare a ridurre la distruzione delle piastrine, che sono le cellule del sangue responsabili della coagulazione.

Malattie indagate:

Porpora trombocitopenica immune primaria โ€“ รˆ una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine nel sangue, causando un aumento del rischio di sanguinamento e lividi. I sintomi possono includere sanguinamento delle gengive, epistassi, eccessiva formazione di lividi e, in casi gravi, emorragie interne. La malattia puรฒ manifestarsi improvvisamente o svilupparsi gradualmente e puรฒ variare da lieve a grave. La causa esatta non รจ completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sul mantenimento di un numero adeguato di piastrine.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 09:15

ID dello studio:
2024-513147-90-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2005
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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