Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Crovalimab per Episodi Vaso-Occlusivi in Pazienti con Anemia Falciforme

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  • F. Hoffmann-La Roche AG

Di cosa tratta questo studio

La ricerca si concentra sulla Anemia Falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli a forma di falce e causando episodi dolorosi noti come episodi vaso-occlusivi. Questi episodi possono richiedere cure mediche urgenti. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato Crovalimab per gestire questi episodi acuti e non complicati. Crovalimab รจ somministrato come soluzione per iniezione o infusione, e il suo effetto viene confrontato con un placebo.

L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza di Crovalimab rispetto al placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento in modo casuale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e agisce nel corpo. Lo studio mira anche a capire come Crovalimab possa influenzare i sintomi e migliorare la condizione dei pazienti con Anemia Falciforme.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Saranno raccolti dati su eventuali reazioni al farmaco e su come il corpo gestisce il farmaco nel tempo. Lo studio si propone di fornire informazioni utili per migliorare la gestione degli episodi vaso-occlusivi nei pazienti con Anemia Falciforme.

1inizio dello studio

Il paziente viene ammesso allo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui un peso corporeo di almeno 40 kg e una diagnosi confermata di anemia falciforme o talassemia beta zero falciforme.

รˆ richiesta la vaccinazione contro Neisseria Meningitidis, H. influenzae tipo B e S. pneumoniae.

Il paziente deve avere una funzione epatica e renale adeguata e, se sta ricevendo terapie per la malattia falciforme, deve essere su una dose stabile da almeno 28 giorni.

2trattamento con <b>crovalimab</b> o placebo

Il paziente riceve crovalimab o un placebo. Crovalimab รจ somministrato come soluzione per iniezione o infusione, per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC).

La somministrazione avviene durante un episodio acuto non complicato di vaso-occlusione (VOE) che richiede il ricovero e il trattamento con analgesici oppioidi parenterali.

3monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l’incidenza e la gravitร  degli eventi avversi, determinati secondo i criteri del National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versione 5.0.

Vengono monitorati i cambiamenti rispetto ai valori di base nei segni vitali e nei risultati dei test di laboratorio clinici.

Si osserva l’incidenza e la gravitร  delle reazioni correlate all’infusione e delle reazioni di ipersensibilitร .

4valutazione dell'efficacia

Viene misurata la concentrazione sierica di crovalimab nel tempo.

Si analizzano le relazioni tra l’esposizione al farmaco e i parametri di farmacodinamica, efficacia o sicurezza nei pazienti randomizzati a crovalimab.

Si valuta il tempo necessario per il miglioramento dell’episodio acuto non complicato di VOE rispetto al basale.

5conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 ottobre 2025.

Durante lo studio, si monitora la prevalenza degli anticorpi anti-farmaco (ADAs) al basale e l’incidenza degli ADAs durante lo studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di anemia falciforme (genotipo HbSS) o talassemia beta zero falciforme (genotipo HbSฮฒ0).
  • รˆ necessaria la vaccinazione contro il Neisseria Meningitidis, e le vaccinazioni contro H. influenzae tipo B e S. pneumoniae.
  • Deve esserci una diagnosi di crisi vaso-occlusiva acuta non complicata che richiede il ricovero in ospedale e il trattamento con analgesici oppioidi somministrati per via parenterale (cioรจ non per bocca).
  • รˆ richiesta una funzione epatica e renale adeguata.
  • I partecipanti che ricevono terapie per l’anemia falciforme devono essere a una dose stabile da almeno 28 giorni.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa รจ una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili.
  • Non possono partecipare persone che non soddisfano altri criteri specifici stabiliti dallo studio.

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
15.11.2022
Italia Italia
Non reclutando
23.03.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
11.03.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
27.09.2021

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Crovalimab รจ un farmaco sperimentale studiato per la gestione degli episodi vaso-occlusivi acuti nei pazienti con anemia falciforme. Questo farmaco รจ progettato per aiutare a ridurre la frequenza e la gravitร  di questi episodi, che possono causare dolore intenso e altre complicazioni. Lo studio mira a valutare la sicurezza, il modo in cui il corpo assorbe e utilizza il farmaco, e la sua efficacia nel trattamento di questa condizione.

Malattie investigate:

Sickle Cell Disease โ€“ รˆ una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia si manifesta con episodi di dolore acuto, chiamati crisi vaso-occlusive, e puรฒ portare a complicazioni come infezioni e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell’infanzia. La progressione della malattia puรฒ influenzare la qualitร  della vita e richiede una gestione continua.

Ultimo aggiornamento: 07.11.2025 00:19

Trial ID:
2022-502546-26-00
Numero di protocollo
BO42452
Trial Phase:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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