Il paziente viene ammesso allo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui un peso corporeo di almeno 40 kg e una diagnosi confermata di anemia falciforme o talassemia beta zero falciforme.

È richiesta la vaccinazione contro Neisseria Meningitidis, H. influenzae tipo B e S. pneumoniae.

Il paziente deve avere una funzione epatica e renale adeguata e, se sta ricevendo terapie per la malattia falciforme, deve essere su una dose stabile da almeno 28 giorni.

Il paziente riceve crovalimab o un placebo. Crovalimab è somministrato come soluzione per iniezione o infusione, per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC).

La somministrazione avviene durante un episodio acuto non complicato di vaso-occlusione (VOE) che richiede il ricovero e il trattamento con analgesici oppioidi parenterali.

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l’incidenza e la gravità degli eventi avversi, determinati secondo i criteri del National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versione 5.0.

Vengono monitorati i cambiamenti rispetto ai valori di base nei segni vitali e nei risultati dei test di laboratorio clinici.

Si osserva l’incidenza e la gravità delle reazioni correlate all’infusione e delle reazioni di ipersensibilità.

Viene misurata la concentrazione sierica di crovalimab nel tempo.

Si analizzano le relazioni tra l’esposizione al farmaco e i parametri di farmacodinamica, efficacia o sicurezza nei pazienti randomizzati a crovalimab.

Si valuta il tempo necessario per il miglioramento dell’episodio acuto non complicato di VOE rispetto al basale.

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 ottobre 2025.

Durante lo studio, si monitora la prevalenza degli anticorpi anti-farmaco (ADAs) al basale e l’incidenza degli ADAs durante lo studio.