Crovalimab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco agisce come inibitore del complemento, un sistema del corpo che può causare la distruzione dei globuli rossi nei pazienti con PNH. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di crovalimab rispetto ad altri trattamenti esistenti.

Eculizumab è un farmaco già approvato e utilizzato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Funziona bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che può attaccare e distruggere i globuli rossi nei pazienti con PNH. Questo studio confronta eculizumab con un nuovo farmaco per vedere quale sia più sicuro ed efficace.

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da un difetto genetico nelle cellule staminali del midollo osseo, che porta alla produzione di globuli rossi vulnerabili all’attacco del sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, difficoltà respiratorie e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono essere intermittenti o cronici. La PNH può anche portare a complicazioni come trombosi e insufficienza del midollo osseo. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e delle complicazioni associate.