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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Crovalimab ed Eculizumab in Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) Trattati con Inibitori del Complemento

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, portando a una loro distruzione prematura. Il trattamento in studio coinvolge due farmaci: eculizumab e crovalimab. Eculizumab è già utilizzato per trattare la PNH, mentre crovalimab è un nuovo farmaco che viene confrontato con eculizumab per valutarne la sicurezza e l'efficacia.

Lo scopo dello studio è confrontare la sicurezza e la tollerabilità di crovalimab rispetto a eculizumab nei pazienti con PNH che sono già in trattamento con inibitori del complemento, una classe di farmaci che aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Alcuni riceveranno anche un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in più centri e durerà diversi mesi. I partecipanti saranno sottoposti a infusioni o iniezioni dei farmaci e saranno seguiti regolarmente per controllare la loro salute e il progresso del trattamento. L'obiettivo è determinare quale farmaco sia più sicuro ed efficace per i pazienti con PNH. I risultati aiuteranno a migliorare le opzioni di trattamento per questa malattia rara.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, come un peso corporeo di almeno 40 kg e una diagnosi documentata di emoglobinuria parossistica notturna (PNH).

    Il paziente deve avere un conteggio delle piastrine di almeno 30.000/mm³ senza supporto trasfusionale nei 7 giorni precedenti il test di laboratorio.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con eculizumab

    I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato almeno 24 settimane di trattamento con eculizumab prima del giorno 1 dello studio.

    Il trattamento con eculizumab viene somministrato per via intravenosa.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione e trattamento

    I pazienti vengono assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento: uno riceve crovalimab e l'altro continua con eculizumab.

    Crovalimab può essere somministrato per via intravenosa (IV) o sottocutanea (SC).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati eventi avversi, segni vitali e risultati dei test di laboratorio.

    Viene valutata la concentrazione sierica di crovalimab o eculizumab e la presenza di anticorpi anti-farmaco.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di trattamento, viene valutata l'efficacia del trattamento in base a vari parametri, come la stabilizzazione dell'emoglobina e la riduzione dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH).

    Viene misurata la soddisfazione del trattamento e la preferenza del paziente per crovalimab rispetto a eculizumab.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere un peso corporeo di almeno 40 kg al momento della valutazione iniziale.
  • Il paziente deve avere una diagnosi documentata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), confermata da un esame specifico chiamato citometria a flusso ad alta sensibilità sui globuli bianchi.
  • Il paziente deve avere un conteggio delle piastrine di almeno 30.000 per millimetro cubo al momento della valutazione iniziale, senza aver ricevuto trasfusioni nei 7 giorni precedenti il test di laboratorio.
  • Per i pazienti nei gruppi randomizzati (Gruppo A e B), devono avere almeno 18 anni e devono aver ricevuto un trattamento documentato con eculizumab secondo il dosaggio approvato per la PNH, completando almeno 24 settimane di trattamento prima del primo giorno dello studio.
  • Per i pazienti nei gruppi randomizzati (Gruppo A e B), il livello di lattato deidrogenasi (LDH) deve essere inferiore o uguale a 1,5 volte il limite superiore della norma al momento della valutazione iniziale.
  • Per i pazienti nel gruppo non randomizzato (Gruppo C), devono avere meno di 18 anni e attualmente essere trattati con eculizumab, oppure essere trattati con ravulizumab, oppure ricevere eculizumab a dosi superiori a quelle approvate, oppure avere una nota polimorfismo C5 con emolisi scarsamente controllata da eculizumab o ravulizumab. Nota: in Francia e nella Repubblica Ceca, i pazienti sotto i 18 anni non sono idonei a partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili non selezionate per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Crovalimab

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco agisce come inibitore del complemento, un sistema del corpo che può causare la distruzione dei globuli rossi nei pazienti con PNH. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di crovalimab rispetto ad altri trattamenti esistenti.

  • Eculizumab

    è un farmaco già approvato e utilizzato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Funziona bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che può attaccare e distruggere i globuli rossi nei pazienti con PNH. Questo studio confronta eculizumab con un nuovo farmaco per vedere quale sia più sicuro ed efficace.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Crovalimab

    Crovalimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità rispetto a eculizumab, un altro inibitore del complemento. Crovalimab agisce bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che è iperattiva nei pazienti con PNH, riducendo così la distruzione dei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

  • Eculizumab

    Eculizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, già approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). È utilizzato per ridurre la distruzione dei globuli rossi nei pazienti con PNH, migliorando i sintomi e la qualità della vita. Eculizumab agisce inibendo una parte del sistema immunitario chiamata complemento, prevenendo così l'attacco ai globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da un difetto genetico nelle cellule staminali del midollo osseo, che porta alla produzione di globuli rossi vulnerabili all'attacco del sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, difficoltà respiratorie e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono essere intermittenti o cronici. La PNH può anche portare a complicazioni come trombosi e insufficienza del midollo osseo. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e delle complicazioni associate.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506526-37-00Codice del protocolloBO42161Partecipanti previsti161 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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