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Studio sulla sicurezza ed efficacia di brexucabtagene autoleucel in bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta o linfoma non-Hodgkin recidivante/refrattario.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori B recidivante/refrattaria e il Linfoma Non-Hodgkin a cellule B recidivante/refrattario. Queste sono condizioni in cui le cellule del sangue o del sistema linfatico crescono in modo incontrollato, anche dopo trattamenti precedenti. Il trattamento in esame è un tipo di terapia cellulare chiamata brexucabtagene autoleucel, noto anche con il nome in codice KTE-X19. Questo trattamento utilizza cellule T modificate del paziente stesso per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata CD19.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di KTE-X19 nei bambini e adolescenti affetti da queste malattie. La terapia viene somministrata attraverso un'infusione endovenosa, un metodo in cui il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per osservare come rispondono e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima si concentra sulla sicurezza del trattamento, mentre la seconda valuta quanto bene il trattamento funziona nel ridurre o eliminare le cellule tumorali.

Il trattamento con KTE-X19 mira a stimolare il sistema immunitario del paziente per combattere le cellule tumorali. Le cellule T modificate sono progettate per attivarsi e moltiplicarsi quando incontrano le cellule tumorali, rilasciando sostanze che aiutano a distruggere queste cellule. Questo approccio innovativo potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti con queste forme di cancro che non hanno risposto ad altri trattamenti. Lo studio continuerà fino al 2026, con l'obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Tecartus, che contiene la sostanza attiva brexucabtagene autoleucel.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: valutazione della sicurezza

    Durante la fase 1, l'obiettivo principale è valutare la sicurezza del trattamento con KTE-X19.

    Viene monitorata l'incidenza di eventi avversi, definiti come tossicità limitanti la dose.

  3. Passaggio 3

    Fase 2: valutazione dell'efficacia

    Nella fase 2, l'obiettivo principale per i partecipanti con leucemia linfoblastica acuta (ALL) è valutare l'efficacia del trattamento, misurata attraverso il tasso di remissione completa.

    Per i partecipanti con linfoma non Hodgkin (NHL), l'obiettivo è stimare l'efficacia del trattamento misurata attraverso il tasso di risposta obiettiva.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante tutto il periodo di studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Vengono eseguite valutazioni per determinare la durata della remissione, la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da progressione.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 30 aprile 2026.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento con KTE-X19.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere meno di 18 anni e pesare almeno 6 kg.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di leucemia linfoblastica acuta B-precursore recidivante o refrattaria (r/r ALL) o linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivante o refrattario (r/r NHL).
  • Il paziente deve aver ricevuto una terapia adeguata in precedenza, che includa almeno un anticorpo monoclonale anti-CD20 e un regime chemioterapico contenente antracicline.
  • Il paziente deve avere una funzione renale, epatica, polmonare e cardiaca adeguata. Questo significa che i reni, il fegato, i polmoni e il cuore devono funzionare bene.
  • Il paziente deve avere un livello di ossigeno nel sangue superiore al 92% quando respira aria normale.
  • Il paziente deve avere una buona condizione fisica generale, con un punteggio di almeno 80 su una scala di valutazione chiamata Lansky (per i pazienti sotto i 16 anni) o Karnofsky (per i pazienti di 16 anni o più).
  • Il paziente deve avere una malattia definita come almeno una delle seguenti condizioni: presenza di cellule tumorali nel midollo osseo superiore al 5% o malattia residua minima rilevabile.
  • Se il paziente ha una malattia Ph+ (Philadelphia positiva), può partecipare se non tollera la terapia con inibitori della tirosina chinasi (TKI) o se la malattia è recidivante o refrattaria nonostante il trattamento con almeno due diversi TKI.
  • Il paziente deve essere a una certa distanza temporale da un trapianto di cellule staminali: almeno 6 settimane da un trapianto autologo e almeno 3 mesi da un trapianto allogenico.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Allergie note ai componenti del trattamento sperimentale.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Condizioni mediche che potrebbero aumentare il rischio di effetti collaterali gravi.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Farmaci in studio

KTE-X19 è un trattamento sperimentale utilizzato in questo studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta a precursori B o linfoma non Hodgkin a cellule B, entrambi in fase di recidiva o refrattari. Questo trattamento mira a migliorare la risposta del sistema immunitario del paziente contro le cellule tumorali, cercando di ottenere una remissione completa o una risposta parziale nei partecipanti allo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

KTE-X19 – KTE-X19 è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a precursori B recidivante/refrattaria e del linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivante/refrattario nei pazienti pediatrici e adolescenti. Questo farmaco è in fase 1/2 di sperimentazione per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di queste forme di cancro resistenti alle terapie convenzionali. Il meccanismo d'azione di KTE-X19 coinvolge la modifica genetica delle cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci noti come terapie cellulari CAR-T.

Malattie studiate

  • Leucemia linfoblastica acuta a precursori B recidivante/refrattaria (r/r ALL)

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si verifica quando le cellule immature si moltiplicano rapidamente e in modo incontrollato nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento o lividi facili e infezioni frequenti. La malattia è definita recidivante quando ritorna dopo il trattamento e refrattaria quando non risponde al trattamento iniziale. La progressione può variare, con periodi di remissione seguiti da ricadute.

  • Linfoma non Hodgkin a cellule B recidivante/refrattario (r/r NHL)

    È un tipo di cancro che origina nei linfociti B, che fanno parte del sistema immunitario. Questo linfoma si sviluppa nei linfonodi e può diffondersi ad altre parti del corpo. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso. La malattia è considerata recidivante quando ritorna dopo il trattamento e refrattaria quando non risponde al trattamento iniziale. La progressione può essere lenta o rapida, a seconda del sottotipo specifico di linfoma.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-509440-97-00Codice del protocolloKTE-C19-104Partecipanti previsti95 personePromotoreKite Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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