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Studio sulla sicurezza ed efficacia di belantamab mafodotin in pazienti adulti con porpora trombocitopenica immune primaria trattati in precedenza con altre terapie standard

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Porpora Trombocitopenica Immune Primaria (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato belantamab mafodotin, sviluppato da GlaxoSmithKline. Questo farmaco viene somministrato come polvere per soluzione iniettabile e viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di belantamab mafodotin in pazienti adulti con ITP che sono stati precedentemente trattati con altri farmaci standard, come gli agonisti del recettore della trombopoietina o il rituximab, dopo una terapia iniziale con corticosteroidi. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a determinare il tasso di risposta completa o parziale al trattamento dopo sei mesi e a monitorare la presenza di eventuali eventi avversi. Inoltre, verranno valutati altri aspetti come il tempo necessario per ottenere una risposta e la durata della risposta stessa. I partecipanti saranno anche sottoposti a esami oculistici per monitorare eventuali cambiamenti nella vista. Questo studio rappresenta un'opportunità per esplorare nuove opzioni di trattamento per le persone affette da ITP che non hanno risposto adeguatamente alle terapie esistenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver completato tutte le procedure di screening e aver fornito il consenso informato, inizia il trattamento con il farmaco sperimentale belantamab mafodotin.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa. Questo significa che il farmaco viene iniettato direttamente in una vena.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco belantamab mafodotin è fornito sotto forma di polvere per soluzione iniettabile. La polvere viene sciolta in un liquido per essere somministrata.

    La frequenza e la durata della somministrazione del farmaco saranno determinate dal personale medico in base al protocollo del trial.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, verranno effettuati regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Saranno eseguiti esami del sangue e altri test per valutare la salute generale e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento sarà valutata a intervalli regolari, ad esempio a 2, 6 e 12 mesi.

    Gli obiettivi principali includono il tasso di risposta completa e parziale a 6 mesi di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del farmaco.

    Il personale medico discuterà i risultati e i prossimi passi, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

23 criteri

  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni.
  • Condizione di Trombocitopenia Immune Primaria con un conteggio delle piastrine inferiore a 30x109/L.
  • Aver ricevuto una terapia di prima linea con corticosteroidi (farmaci che riducono l'infiammazione).
  • Aver ricevuto una terapia di seconda linea con TPO-RA (agonisti del recettore della trombopoietina) e/o rituximab e non aver ottenuto o mantenuto una risposta.
  • Funzione adeguata degli organi, come dimostrato da esami di laboratorio specifici:
  • Conta assoluta dei neutrofili ≥1.5x109/L; non è permesso l'uso di fattori stimolanti le colonie granulocitarie negli ultimi 14 giorni.
  • Emoglobina ≥8.0 g/dL; non sono permesse trasfusioni negli ultimi 14 giorni. È permesso l'uso di eritropoietina.
  • Bilirubina totale ≤1.5 volte il limite superiore della norma (ULN); è accettabile una bilirubina isolata >1.5xULN se la bilirubina diretta è <35%.
  • Alanina aminotransferasi (ALT) ≤2.5 volte il ULN.
  • Filtrazione glomerulare stimata ≥30 mL/min/1.73 m2.
  • Le partecipanti di sesso femminile devono seguire le normative locali sull'uso di contraccettivi e non devono essere in gravidanza o allattamento. Devono inoltre soddisfare una delle seguenti condizioni:
  • Non essere in età fertile, definita come:
  • Avere almeno 45 anni e non avere avuto mestruazioni per più di un anno.
  • Essere in menopausa da meno di 2 anni senza storia di isterectomia o ooforectomia, con un valore di ormone follicolo-stimolante in range post-menopausale.
  • Aver subito un'isterectomia, ooforectomia bilaterale o legatura delle tube, confermata da documentazione medica.
  • Essere in età fertile e utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di fallimento <1% all'anno) durante il periodo di intervento e per 4 mesi dopo l'ultima dose di belantamab mafodotin.
  • Devono avere un test di gravidanza sierico altamente sensibile negativo entro 72 ore dalla somministrazione della prima dose e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trial e per 4 mesi dopo l'ultima dose.
  • I partecipanti di sesso maschile devono seguire le normative locali sull'uso di contraccettivi e accettare di:
  • Non donare sperma e:
  • Essere astinenti da rapporti eterosessuali come stile di vita preferito e abituale, oppure
  • Utilizzare un preservativo maschile, anche se hanno subito una vasectomia di successo, e la partner femminile deve utilizzare un metodo contraccettivo aggiuntivo altamente efficace.
  • Stato di performance secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2, che indica la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • I partecipanti devono essere in grado di comprendere le procedure del trial e accettare di partecipare fornendo il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia del sistema immunitario oltre alla Trombocitopenia Immune Primaria.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave del cuore, dei polmoni, del fegato o dei reni.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di organi.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 12 mesi.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale che potrebbe interferire con la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Belantamab mafodotin è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcune malattie del sangue. In questo studio clinico, viene testato per la sua efficacia e sicurezza nei pazienti adulti con trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo farmaco è stato precedentemente utilizzato in pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti, come agonisti del recettore della trombopoietina o rituximab, dopo una terapia iniziale con corticosteroidi. L'obiettivo è vedere se belantamab mafodotin può aiutare a migliorare la conta delle piastrine e ridurre i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Belantamab mafodotin – Belantamab mafodotin è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per trattare la trombocitopenia immune primaria in pazienti adulti che hanno già ricevuto trattamenti con agonisti del recettore della trombopoietina e/o rituximab dopo una terapia iniziale con corticosteroidi. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase II per valutarne l'efficacia clinica. Questo farmaco agisce a livello molecolare legandosi a specifiche proteine sulle cellule bersaglio, portando alla loro distruzione. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali coniugati.

Malattie studiate

Porpora Trombocitopenica Immune Primaria – La Porpora Trombocitopenica Immune Primaria è una malattia autoimmune caratterizzata da una riduzione del numero di piastrine nel sangue, che sono cellule essenziali per la coagulazione. Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine, portando a una loro distruzione prematura. I sintomi possono includere lividi facili, sanguinamento delle gengive, eccessivo sanguinamento mestruale e petecchie, che sono piccole macchie rosse sulla pelle. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano episodi acuti e altri che sviluppano una condizione cronica. La gravità dei sintomi può fluttuare nel tempo, con periodi di miglioramento e peggioramento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509131-12-01Codice del protocolloEAE140Partecipanti previsti14 personePromotoreHellenic Society Of Hematology

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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