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Studio sulla sicurezza ed efficacia dell'Alpha-1 Antitripsina per la prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite in pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite acuta (GVHD), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule ematopoietiche, spesso utilizzato per trattare malattie del sangue come la leucemia e il linfoma. La GVHD si verifica quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Questo studio esamina l'uso di Alpha-1 Antitrypsin (AAT), una proteina umana, per prevenire questa condizione.

Il trattamento prevede l'infusione di Respreeza, una polvere e solvente per soluzione, contenente l'inibitore della proteasi alfa1 umana, somministrato per via endovenosa. Inoltre, viene utilizzata una soluzione di albumina somministrata per via endovenosa. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di AAT nel prevenire la GVHD acuta nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con AAT o un placebo. L'obiettivo principale è determinare se AAT può ridurre l'incidenza della GVHD acuta entro 180 giorni dal trapianto. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel prevenire la GVHD. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l'inizio del reclutamento previsto nel 2019.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia la fase di preparazione per il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT).

    Viene somministrato un regime di condizionamento mieloablativo, che prepara il corpo a ricevere il trapianto.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Viene somministrato l'inibitore dell'alfa1-proteinasi umano per via endovenosa.

    Il farmaco è noto come Respreeza 1,000 mg in polvere e solvente per soluzione per infusione.

    L'obiettivo principale è prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite acuta (GVHD) dopo il trapianto.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio post-trapianto

    Il tempo fino alla comparsa della GVHD di grado II-IV o alla morte viene monitorato per 180 giorni dopo il trapianto.

    Viene valutata la proporzione di soggetti con infezioni gravi e GVHD in vari organi fino a 180 giorni dopo il trapianto.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta complessiva alla GVHD di grado II-IV viene valutata circa 4 settimane dopo l'inizio dei trattamenti con steroidi sistemici durante un periodo di trattamento di 8 settimane.

    Viene monitorata la sopravvivenza libera da recidiva della GVHD fino a 365 e 730 giorni dopo il trapianto.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 6 maggio 2027.

    I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con AAT.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile.
  • Età pari o superiore a 12 anni. Per i partecipanti in Germania, l'età deve essere pari o superiore a 18 anni.
  • Partecipanti che stanno per sottoporsi a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT). Questo è un trattamento per alcune malattie del sangue.
  • Le malattie del sangue includono leucemia (un tipo di cancro del sangue), linfoma (un altro tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico), mieloma multiplo (un cancro delle cellule del midollo osseo), sindrome mielodisplastica (un gruppo di malattie in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente) e neoplasie mieloproliferative (malattie in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue).
  • È previsto un regime di condizionamento mieloablativo. Questo è un trattamento intensivo che prepara il corpo a ricevere il trapianto di cellule staminali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Alpha-1 Antitrypsin (AAT) è un farmaco studiato per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) nei pazienti che ricevono un trapianto di cellule ematopoietiche. Questo farmaco viene somministrato per valutare se può ridurre l'incidenza e la gravità della GVHD, migliorando così i risultati del trapianto.

Che cosa si sa già del trattamento

Alpha-1 Antitripsina – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite acuta nei pazienti che ricevono un trapianto di cellule ematopoietiche. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 2/3 per valutarne la sicurezza e l'efficacia in questo contesto. L'Alpha-1 Antitripsina agisce a livello molecolare inibendo le proteasi, riducendo così l'infiammazione e il danno tissutale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle proteasi.

Malattie studiate

Malattia acuta da rigetto contro l'ospite – È una condizione che si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questa malattia può colpire vari organi, ma comunemente interessa la pelle, il fegato e l'apparato gastrointestinale. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, diarrea e danni al fegato. La gravità della malattia è classificata in gradi, da lieve a grave, e può progredire rapidamente. La gestione della malattia è complessa e richiede un monitoraggio attento. La malattia è considerata rara e può avere un impatto significativo sulla qualità della vita del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-511164-92-00Codice del protocolloCSL964_2001Partecipanti previsti265 personePromotoreCSL Behring LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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