Lo studio si concentra sulla prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite acuta (GVHD), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule ematopoietiche, spesso utilizzato per trattare malattie del sangue come la leucemia e il linfoma. La GVHD si verifica quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Questo studio esamina l’uso di Alpha-1 Antitrypsin (AAT), una proteina umana, per prevenire questa condizione.

Il trattamento prevede l’infusione di Respreeza, una polvere e solvente per soluzione, contenente l’inibitore della proteasi alfa1 umana, somministrato per via endovenosa. Inoltre, viene utilizzata una soluzione di albumina somministrata per via endovenosa. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di AAT nel prevenire la GVHD acuta nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con AAT o un placebo. L’obiettivo principale è determinare se AAT può ridurre l’incidenza della GVHD acuta entro 180 giorni dal trapianto. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel prevenire la GVHD. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l’inizio del reclutamento previsto nel 2019.