Pozelimab è un farmaco sperimentale utilizzato in combinazione con cemdisiran per trattare i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco agisce come inibitore del complemento, aiutando a ridurre la distruzione dei globuli rossi e migliorare i sintomi della malattia.

Cemdisiran è un altro farmaco sperimentale che viene somministrato insieme a pozelimab per il trattamento della PNH. Funziona anch’esso come inibitore del complemento, contribuendo a prevenire l’emolisi, ovvero la rottura dei globuli rossi, e a migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Ravulizumab è un farmaco approvato che viene utilizzato come confronto nel trial clinico. È un inibitore del complemento che aiuta a ridurre l’emolisi nei pazienti con PNH, migliorando i sintomi e riducendo la necessità di trasfusioni di sangue.

Eculizumab è un altro farmaco approvato utilizzato come confronto nel trial. Come ravulizumab, è un inibitore del complemento che aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi nei pazienti con PNH, contribuendo a gestire i sintomi della malattia e a ridurre la necessità di trasfusioni.

Emoglobinuria parossistica notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue in cui i globuli rossi vengono distrutti prematuramente. Questo processo di distruzione è noto come emolisi e può portare a sintomi come stanchezza, pallore e urine scure. La malattia è causata da una mutazione genetica che colpisce le cellule staminali del midollo osseo, portando alla produzione di globuli rossi anormali. Questi globuli rossi sono più vulnerabili all’attacco del sistema immunitario, in particolare da parte del complemento, una parte del sistema immunitario. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano episodi di emolisi più frequenti o gravi. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dell’emolisi e sul miglioramento della qualità della vita del paziente.