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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia di Combinazione Pozelimab e Cemdisiran in Pazienti Adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna Non Trattati di Recente

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), una malattia rara che colpisce i globuli rossi, causando la loro distruzione prematura. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di una terapia combinata con pozelimab e cemdisiran in pazienti adulti con PNH che non hanno ricevuto di recente trattamenti con inibitori del complemento. Pozelimab è un farmaco somministrato tramite iniezione, mentre cemdisiran è un'altra soluzione iniettabile. Entrambi i farmaci lavorano insieme per ridurre la distruzione dei globuli rossi.

Lo studio confronta l'effetto della combinazione di pozelimab e cemdisiran con altri trattamenti esistenti, come ravulizumab e eculizumab, che sono soluzioni per infusione. L'obiettivo principale è osservare come questi trattamenti influenzano la emolisi, ovvero la rottura dei globuli rossi, misurata attraverso i livelli di un enzima chiamato lattato deidrogenasi (LDH). I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 26 settimane per monitorare i cambiamenti nei livelli di LDH e la necessità di trasfusioni di sangue.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti assegnati e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta alla terapia. L'efficacia del trattamento sarà misurata attraverso vari parametri, tra cui la stabilizzazione dell'emoglobina e la riduzione della necessità di trasfusioni. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare la gestione della PNH e a valutare se la combinazione di pozelimab e cemdisiran può offrire un'alternativa efficace ai trattamenti attuali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: coorte A o coorte B.

    La coorte A riceve il trattamento combinato di pozelimab e cemdisiran confrontato con ravulizumab.

    La coorte B riceve il trattamento combinato di pozelimab e cemdisiran confrontato con eculizumab.

  2. Passaggio 2

    Trattamento

    Il trattamento dura 26 settimane.

    I farmaci vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa.

    La frequenza e il dosaggio specifici sono determinati dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare i livelli di lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue.

    Il monitoraggio include anche la valutazione della necessità di trasfusioni di sangue.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti

    Gli effetti del trattamento vengono valutati in base alla riduzione dell'emolisi, misurata attraverso i livelli di LDH.

    Viene valutata anche la capacità di evitare trasfusioni di sangue.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 26 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati vengono confrontati tra i due gruppi di trattamento per valutare le differenze.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una diagnosi di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) confermata tramite un test specifico chiamato citometria a flusso ad alta sensibilità.
  • Avere la malattia attiva, cioè presentare uno o più segni o sintomi legati alla PNH.
  • Avere un livello di LDH (lattato deidrogenasi) pari o superiore a 2 volte il limite normale durante la visita di screening. LDH è un enzima che può indicare la distruzione dei globuli rossi.
  • Essere disposti e in grado di partecipare alle visite in clinica o da remoto e seguire le procedure dello studio, incluso completare la serie completa di vaccinazioni contro il meningococco come richiesto dal protocollo.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno ricevuto di recente una terapia con inibitori del complemento. Gli inibitori del complemento sono farmaci che aiutano a controllare una parte del sistema immunitario.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi attiva di emoglobinuria parossistica notturna (PNH). La PNH è una condizione del sangue che può causare la distruzione dei globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con capacità decisionali limitate.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Pozelimab

    è un farmaco sperimentale utilizzato in combinazione con cemdisiran per trattare i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco agisce come inibitore del complemento, aiutando a ridurre la distruzione dei globuli rossi e migliorare i sintomi della malattia.

  • Cemdisiran

    è un altro farmaco sperimentale che viene somministrato insieme a pozelimab per il trattamento della PNH. Funziona anch'esso come inibitore del complemento, contribuendo a prevenire l'emolisi, ovvero la rottura dei globuli rossi, e a migliorare la qualità della vita dei pazienti.

  • Ravulizumab

    è un farmaco approvato che viene utilizzato come confronto nel trial clinico. È un inibitore del complemento che aiuta a ridurre l'emolisi nei pazienti con PNH, migliorando i sintomi e riducendo la necessità di trasfusioni di sangue.

  • Eculizumab

    è un altro farmaco approvato utilizzato come confronto nel trial. Come ravulizumab, è un inibitore del complemento che aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi nei pazienti con PNH, contribuendo a gestire i sintomi della malattia e a ridurre la necessità di trasfusioni.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pozelimab

    Pozelimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). È un inibitore del complemento, progettato per ridurre l'emolisi nei pazienti affetti da PNH. Agisce bloccando la proteina C5 del sistema del complemento, prevenendo così la distruzione dei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

  • Cemdisiran

    Cemdisiran è un farmaco somministrato per via sottocutanea, in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). È un RNA interferente che mira a ridurre la produzione della proteina C5, contribuendo a diminuire l'emolisi nei pazienti con PNH. Funziona a livello molecolare inibendo la sintesi della proteina C5, essenziale nel processo di attivazione del complemento. Fa parte della classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Emoglobinuria parossistica notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue in cui i globuli rossi vengono distrutti prematuramente. Questo processo di distruzione è noto come emolisi e può portare a sintomi come stanchezza, pallore e urine scure. La malattia è causata da una mutazione genetica che colpisce le cellule staminali del midollo osseo, portando alla produzione di globuli rossi anormali. Questi globuli rossi sono più vulnerabili all'attacco del sistema immunitario, in particolare da parte del complemento, una parte del sistema immunitario. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano episodi di emolisi più frequenti o gravi. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dell'emolisi e sul miglioramento della qualità della vita del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509657-31-00Codice del protocolloR3918-PNH-2021Partecipanti previsti190 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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