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Studio sulla sicurezza ed efficacia di RTX001 (terapia con macrofagi autologhi) in pazienti con cirrosi epatica scompensata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con cirrosi epatica che hanno sviluppato complicazioni. La cirrosi epatica è una malattia cronica del fegato in cui il tessuto epatico normale viene sostituito da tessuto cicatriziale, compromettendo il funzionamento dell'organo. Il trattamento in studio, chiamato RTX001, è una terapia innovativa che utilizza macrofagi (un tipo di cellule del sistema immunitario) prelevati dal paziente stesso e successivamente reinfusi.

Il trattamento prevede l'utilizzo di RTX001 in combinazione con filgrastim, un farmaco che stimola la produzione di cellule del sangue. La terapia viene somministrata attraverso infusione endovenosa. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo trattamento nei pazienti con cirrosi epatica scompensata, una condizione in cui la malattia ha causato gravi complicazioni come accumulo di liquidi nell'addome, alterazioni della coscienza o sanguinamenti.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e l'efficacia della terapia. I medici controlleranno regolarmente le condizioni del fegato e la comparsa di eventuali complicazioni legate alla malattia. Il monitoraggio includerà esami del sangue e altre valutazioni per verificare come il paziente risponde al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Durante la prima visita, verrà confermata la diagnosi di cirrosi epatica attraverso esami clinici e radiologici

    Verrà verificato che il punteggio MELD (un indicatore della funzione epatica) sia compreso tra 12 e 20

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trattamento

    Verrà effettuato un test dell'alcol nel sangue (PEth) che deve risultare inferiore a 200 ng/ml

    Si verificherà che non ci siano controindicazioni all'uso del filgrastim o alla procedura di leucaferesi

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Riceverai il farmaco RTX001 attraverso infusione endovenosa

    Durante l'infusione sarai monitorato per eventuali reazioni

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio

    Verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento

    Saranno monitorate eventuali complicazioni come ascite (accumulo di liquidi nell'addome), encefalopatia epatica (alterazioni cerebrali) o emorragia delle varici (sanguinamento interno)

    Il monitoraggio continuerà fino ad agosto 2028

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato

  • Diagnosi di cirrosi epatica confermata da almeno uno dei seguenti:

    • Caratteristiche cliniche e radiologiche
    • Elastografia transitoria (Fibroscan) >15 kPa
    • Precedente biopsia epatica
  • Malattia epatica causata da steatosi epatica, incluse MASLD o Met-ALD o ALD (malattia epatica alcolica)

  • Ricovero ospedaliero recente (entro 6 settimane dalla dimissione) per un evento di scompenso epatico maggiore, come:

    • Ascite
    • Encefalopatia epatica
    • Sanguinamento delle varici
    • Sindrome epatorenale
    • Peritonite batterica spontanea
  • Per i pazienti ambulatoriali: ascite refrattaria che richiede drenaggio periodico almeno ogni 8 settimane
  • Test dell'alcol PEth inferiore a 200 ng/ml
  • Punteggio MELD tra 12 e 20 rilevato entro due settimane dall'evento di scompenso
  • Nessuna controindicazione nota al filgrastim o alla procedura di leucaferesi
  • Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi secondo le normative locali
  • Capacità e volontà di fornire il consenso informato scritto
  • Disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Partecipanti con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci o sostanze simili al farmaco in studio
  • Persone con malattie del fegato severe oltre alla cirrosi epatica
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Persone con problemi cardiaci significativi (come infarto recente o insufficienza cardiaca grave)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con funzionalità renale gravemente compromessa (problemi gravi ai reni)
  • Persone che hanno fatto uso di farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con tumori maligni attivi o storia recente di cancro
  • Persone con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti con dipendenza da alcol o droghe attiva
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

RTX001 è una terapia cellulare innovativa che utilizza macrofagi autologhi. Questo significa che le cellule immunitarie chiamate macrofagi vengono prelevate dal paziente stesso, vengono modificate in laboratorio e poi reinfuse nel paziente. Questa terapia è studiata per il trattamento della cirrosi epatica scompensata, una condizione in cui il fegato non riesce più a svolgere le sue normali funzioni. I macrofagi modificati potrebbero aiutare a ridurre l'infiammazione nel fegato e potenzialmente migliorare la funzione epatica nei pazienti con cirrosi avanzata.

Che cosa si sa già del trattamento

RTX001 - Si tratta di una terapia cellulare innovativa basata su macrofagi autologhi, somministrata attraverso infusione, attualmente in fase di sperimentazione clinica (Fase 1/2) per il trattamento della cirrosi epatica scompensata. Questa terapia utilizza macrofagi prelevati dal paziente stesso e modificati in laboratorio, classificandosi come prodotto di terapia cellulare avanzata. Il meccanismo d'azione si basa sulla capacità dei macrofagi modificati di promuovere la rigenerazione del tessuto epatico e ridurre l'infiammazione nel fegato cirrotico, rappresentando un approccio promettente per i pazienti con cirrosi epatica in fase di scompenso. Lo studio clinico EMERALD sta valutando la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento innovativo nei pazienti selezionati.

Malattie studiate

Cirrosi epatica - La cirrosi epatica è una condizione cronica caratterizzata dalla progressiva cicatrizzazione del tessuto epatico. Si verifica quando il fegato subisce danni ripetuti nel tempo e le cellule epatiche vengono sostituite da tessuto cicatriziale fibroso. Questo processo altera la normale struttura del fegato e compromette le sue funzioni vitali. La cirrosi può causare ipertensione portale, che è un aumento della pressione nella vena porta che trasporta il sangue al fegato. Man mano che la condizione progredisce, possono svilupparsi complicanze come l'accumulo di liquidi nell'addome (ascite) e varici esofagee. La malattia può anche influenzare la capacità del fegato di filtrare le tossine dal sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-516288-10-00Codice del protocolloRTX001-002Partecipanti previsti24 personePromotoreResolution Therapeutics Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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