Lo studio clinico si concentra sul trattamento del glioma del nervo ottico, una condizione che colpisce il percorso visivo nel cervello. Questo tipo di tumore può influenzare la vista e si verifica spesso nei bambini e nei giovani adulti. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E), noto anche come CHF6467, somministrato sotto forma di collirio. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nel migliorare la funzione visiva nei pazienti affetti da questo tipo di tumore, con o senza la presenza di neurofibromatosi di tipo 1.

Il farmaco CHF6467 viene confrontato con un placebo per determinare la sua efficacia. I partecipanti allo studio riceveranno dosi multiple del collirio e saranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nella loro capacità visiva. Lo studio è progettato per includere bambini e giovani adulti di età compresa tra 3 e 40 anni, che hanno già una diagnosi di danno visivo causato dal glioma del nervo ottico. La condizione dei partecipanti deve essere stabile, come confermato da due esami MRI cerebrali effettuati almeno sei mesi prima dell’inizio dello studio.

Lo studio mira a raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e a verificare se il Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E) può migliorare la vista nei pazienti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire il glioma del nervo ottico e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. La durata prevista dello studio è fino a maggio 2026.