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Studio sulla sicurezza ed efficacia del crinecerfont in adulti con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Questa condizione può portare a uno squilibrio ormonale che richiede un trattamento continuo. Il farmaco in studio è chiamato crinecerfont (con il codice NBI-74788), somministrato in capsule, e viene confrontato con un placebo per valutarne la sicurezza e l'efficacia.

Lo scopo principale dello studio è vedere se il crinecerfont può ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi, un tipo di farmaco spesso usato per gestire questa condizione, mantenendo sotto controllo gli androgeni surrenalici, che sono ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali. Inoltre, si vuole verificare se il crinecerfont può ridurre i livelli di steroidi surrenalici dopo un periodo iniziale di trattamento di quattro settimane. Lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il crinecerfont o un placebo per un certo periodo di tempo. L'obiettivo è monitorare i cambiamenti nei livelli ormonali e nella dose di glucocorticoidi necessaria. Lo studio prevede anche una fase in cui tutti i partecipanti riceveranno il crinecerfont per valutare ulteriormente i suoi effetti. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la diagnosi medica di iperplasia surrenalica congenita classica.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento iniziale

    Viene somministrato crinecerfont alla dose di 100 mg due volte al giorno (bid) oppure un placebo, per via orale.

    Questa fase dura 4 settimane e mira a ridurre i livelli di steroidi surrenalici.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 4 settimane

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nei livelli di androstenedione nel siero.

  4. Passaggio 4

    Fase di trattamento continuato

    Il trattamento con crinecerfont o placebo continua per un totale di 24 settimane.

    L'obiettivo è ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo il controllo degli androgeni surrenalici.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 24 settimane

    Viene valutata la percentuale di cambiamento rispetto al basale nella dose giornaliera di glucocorticoidi.

    Si verifica se la dose giornaliera di glucocorticoidi è stata ridotta a livelli fisiologici.

  6. Passaggio 6

    Trattamento open-label

    Dopo la fase in doppio cieco, i partecipanti possono ricevere crinecerfont in un regime di trattamento open-label.

    Viene valutata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

  7. Passaggio 7

    Valutazioni finali

    Vengono effettuate valutazioni finali per misurare i cambiamenti nel peso, nella massa grassa e nell'indice HOMA-IR.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto, cioè devono accettare di partecipare al trial dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Essere una donna o un uomo di almeno 18 anni di età.
  • Avere una diagnosi medica confermata di deficit classico di 21-idrossilasi, una condizione che riguarda le ghiandole surrenali.
  • Essere in un regime di dosaggio stabile di glucocorticoidi, che sono farmaci usati per trattare la condizione, da almeno 1 mese prima della fase di screening.
  • Se trattati con fludrocortisone, un altro tipo di farmaco, la dose deve essere stabile da almeno 1 mese prima della fase di screening. Inoltre, l'attività della renina plasmatica (PRA), un esame del sangue, non deve superare il limite massimo normale con l'assunzione abituale di sodio del partecipante. Se la PRA è superiore al limite, la pressione arteriosa sistolica deve essere superiore a 100 mmHg, senza ipotensione ortostatica, e i livelli di sodio e potassio nel sangue devono essere normali.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile con partner maschi fertili devono accettare di usare metodi contraccettivi in modo coerente dal momento dello screening fino alla visita finale dello studio o 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Una donna che non è in età fertile deve soddisfare uno dei seguenti criteri.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Iperplasia Surrenalica Congenita Classica (CAH).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio o che hanno allergie note ai componenti del farmaco.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Crinecerfont: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica negli adulti. L'obiettivo principale è ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo il controllo degli androgeni surrenalici. Crinecerfont viene somministrato per valutare la sua efficacia nel ridurre i livelli di steroidi surrenalici e migliorare i sintomi clinici associati a dosaggi elevati di glucocorticoidi. Inoltre, il farmaco viene studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Crinecerfont – Crinecerfont è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in compresse, e viene assunto due volte al giorno. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica (CAH). Questo farmaco è progettato per ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo il controllo degli androgeni surrenali e per abbassare i livelli di steroidi surrenali. Crinecerfont agisce a livello molecolare modulando i recettori coinvolti nella produzione di ormoni surrenali. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori ormonali.

Malattie studiate

Iperplasia Surrenalica Congenita Classica (CAH) – È una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni essenziali come il cortisolo e l'aldosterone. Nella CAH classica, un difetto enzimatico porta a una produzione insufficiente di questi ormoni e a un eccesso di androgeni, ormoni sessuali maschili. Questo squilibrio ormonale può causare una crescita anomala e uno sviluppo sessuale precoce nei bambini. Nei neonati, può manifestarsi con genitali ambigui o ipoglicemia. La malattia richiede un monitoraggio continuo per gestire i livelli ormonali e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509171-16-00Codice del protocolloNBI-74788-CAH3003Partecipanti previsti182 personePromotoreNeurocrine Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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