La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di una combinazione di tre farmaci: Vanzacaftor, Tezacaftor e Deutivacaftor. Questi farmaci sono somministrati insieme in una compressa rivestita con film e sono progettati per migliorare la funzione polmonare e la qualità della vita nei pazienti affetti da fibrosi cistica.
Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicuro e tollerabile l’uso a lungo termine di questa combinazione di farmaci. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 96 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati controlli regolari per valutare la loro salute generale, inclusi esami del sangue, elettrocardiogrammi (ECG) e misurazioni dei segni vitali.
Lo studio è aperto a soggetti di età pari o superiore a un anno con fibrosi cistica. I partecipanti continueranno a seguire il loro regime di trattamento standard per la fibrosi cistica durante lo studio. L’obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con questa malattia. Un placebo potrebbe essere utilizzato in alcune parti dello studio per confrontare i risultati con quelli del trattamento attivo.











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