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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Tezacaftor, Deutivacaftor e Vanzacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica di Età Pari o Superiore a 1 Anno

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di una combinazione di tre farmaci: Vanzacaftor, Tezacaftor e deutivacaftor. Questi farmaci sono somministrati insieme in una compressa rivestita con film e sono progettati per migliorare la funzione polmonare e la qualità della vita nei pazienti affetti da fibrosi cistica.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicuro e tollerabile l'uso a lungo termine di questa combinazione di farmaci. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 96 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati controlli regolari per valutare la loro salute generale, inclusi esami del sangue, elettrocardiogrammi (ECG) e misurazioni dei segni vitali.

Lo studio è aperto a soggetti di età pari o superiore a un anno con fibrosi cistica. I partecipanti continueranno a seguire il loro regime di trattamento standard per la fibrosi cistica durante lo studio. L'obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con questa malattia. Un placebo potrebbe essere utilizzato in alcune parti dello studio per confrontare i risultati con quelli del trattamento attivo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio firmando un modulo di consenso informato. Se il partecipante è un minore, il rappresentante legale firma il modulo e il partecipante firma un modulo di assenso.

    Il partecipante deve aver completato il trattamento con il farmaco nello studio precedente o aver avuto interruzioni del farmaco senza abbandonare prematuramente lo studio precedente.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con farmaci

    Il partecipante assume una combinazione di tre farmaci: vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor. Questi farmaci sono somministrati sotto forma di compresse rivestite con film.

    La somministrazione avviene per via orale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine vengono valutate attraverso il monitoraggio di eventi avversi, valori di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e ossimetria del polso.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso cambiamenti assoluti in vari parametri, come la concentrazione di cloruro nel sudore (SwCl), la funzione polmonare (ppFEV1), il numero di esacerbazioni polmonari e ospedalizzazioni correlate alla fibrosi cistica.

    Vengono inoltre monitorati cambiamenti nel punteggio di qualità della vita correlato alla fibrosi cistica (CFQ-R RD), indice di massa corporea (BMI) e punteggi z per età, peso e altezza.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 ottobre 2025, a meno che non vengano apportate modifiche al piano dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente, o il suo rappresentante legale autorizzato, deve firmare e datare un modulo di consenso informato. Il paziente deve firmare un modulo di assenso.
  • Il rappresentante legale o il tutore deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo e deve essere in grado di garantire che il paziente seguirà e completerà lo studio come previsto.
  • Non deve aver ritirato il consenso dallo studio precedente.
  • Deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: aver completato il trattamento con il farmaco nello studio precedente e/o aver avuto interruzioni del farmaco nello studio precedente, ma non aver interrotto prematuramente il farmaco, e aver completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento dello studio precedente.
  • Deve essere disposto a mantenere un regime di trattamento stabile per la fibrosi cistica fino al completamento della partecipazione allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non avere la Fibrosi Cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non rientrare nella fascia di età richiesta per lo studio.
  • Non essere in grado di seguire le istruzioni dello studio o partecipare a tutte le visite necessarie.
  • Avere condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio.
  • Essere in gravidanza o allattare durante il periodo dello studio.
  • Partecipare contemporaneamente a un altro studio clinico.
  • Avere una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Vanzacaftor

    è un farmaco utilizzato per trattare la fibrosi cistica. Aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti affetti da questa malattia, contribuendo a migliorare la respirazione e ridurre i sintomi.

  • Tezacaftor

    è un altro farmaco impiegato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona in combinazione con altri farmaci per aiutare a correggere il difetto genetico che causa la malattia, migliorando la funzione polmonare.

  • Deutivacaftor

    è un farmaco che fa parte di una terapia combinata per la fibrosi cistica. Lavora insieme ad altri farmaci per migliorare la funzione delle proteine difettose, aiutando a gestire i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a un anno. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione delle proteine CFTR, migliorando la loro funzione e riducendo i sintomi della malattia. Questo farmaco appartiene alla classe dei modulatori CFTR, che sono progettati per correggere il difetto di base nella fibrosi cistica.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – È una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Si caratterizza per la produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e causare infezioni polmonari ricorrenti. Nel sistema digestivo, il muco può bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l'intestino e ostacolando l'assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono tosse persistente, infezioni polmonari frequenti, difficoltà respiratorie e problemi di crescita. La gestione della malattia richiede un monitoraggio costante per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-503081-74-00Codice del protocolloVX22-121-106Partecipanti previsti140 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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