NNC6019-0001 è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM). Questo medicinale viene studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da questa rara condizione cardiaca. Il farmaco mira a trattare sia la forma ereditaria (hATTR) che quella wild-type (wtATTR) dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina.

Questo studio è di tipo “open-label”, il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del trattamento somministrato. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per un periodo prolungato di 156 settimane (circa 3 anni) nei pazienti partecipanti.

Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) – Una malattia cardiaca rara caratterizzata dall’accumulo di proteine chiamate transtiretina nel tessuto cardiaco. La condizione può presentarsi in due forme: ereditaria (hATTR) o wild-type (wtATTR). Questa malattia causa un progressivo ispessimento delle pareti del cuore, rendendo più difficile per il muscolo cardiaco pompare il sangue efficacemente. Il deposito di proteine anomale nel cuore progredisce lentamente nel tempo, causando un graduale peggioramento della funzione cardiaca. La condizione può portare a sintomi come affaticamento, difficoltà respiratorie e ridotta capacità di svolgere attività fisiche. I sintomi tendono a svilupparsi gradualmente nel corso di diversi anni.