Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di NNC6019-0001 in pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM)

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia che causa insufficienza cardiaca. La ricerca valuterà un farmaco chiamato coramitug (noto anche come NNC6019-0001), che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Durante lo studio, i pazienti riceveranno anche altri medicinali di supporto come paracetamolo, cetirizina e soluzioni di elettroliti.

Lo studio ha lo scopo di verificare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con coramitug nei pazienti che hanno già partecipato a uno studio precedente con lo stesso farmaco. Il trattamento continuerà per 156 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente il farmaco attraverso infusione.

Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a diversi esami, tra cui ecocardiografia e test di capacità di camminata. Verrà anche utilizzato un mezzo di contrasto chiamato acido gadoterico per alcuni esami di imaging. I pazienti dovranno continuare le loro usuali terapie cardiovascolari durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia dopo aver completato lo studio precedente NN6019-4940 e non oltre 12 settimane dalla visita finale.

    È necessario mantenere dosi stabili di terapia cardiovascolare nelle 6 settimane precedenti all'arruolamento.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento principale

    Il trattamento con il farmaco NNC6019-0001 viene somministrato per via endovenosa.

    La durata totale del trattamento è di 156 settimane (circa 3 anni).

    Durante questo periodo verranno monitorate eventuali reazioni avverse al farmaco.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Fino alla settimana 104 (2 anni) verranno effettuate le seguenti valutazioni:

    - Test del cammino dei 6 minuti per valutare la capacità di movimento

    - Analisi del sangue per misurare i livelli di NT-proBNP e troponina I

    - Risonanza magnetica cardiaca per misurare il volume extracellulare del miocardio

    - Compilazione del questionario sulla qualità della vita KCCQ

    - Ecocardiogramma per valutare la funzione cardiaca

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà dopo 156 settimane di trattamento.

    La data stimata di conclusione dello studio è maggio 2028.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve fornire il proprio consenso informato prima di qualsiasi attività legata allo studio. Le attività dello studio includono tutte le procedure necessarie per determinare l'idoneità alla partecipazione.
  • Il paziente deve aver completato lo studio NN6019-4940 e aver partecipato all'ultima visita di studio (settimana 64; visita 16), non oltre 12 settimane dopo la visita 16. Il paziente non deve aver interrotto definitivamente il trattamento durante lo studio precedente.
  • Il paziente deve seguire una terapia cardiovascolare con dosaggi stabili nelle 6 settimane precedenti alla visita di arruolamento.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Il paziente deve essere un adulto (età superiore ai 18 anni).
  • Il paziente deve essere affetto da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una condizione che colpisce il muscolo cardiaco.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Persone che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con insufficienza epatica grave (problemi gravi al fegato)
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti con malattie cardiovascolari acute (problemi cardiaci gravi in fase attiva)
  • Persone con infezioni gravi in corso
  • Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico importante negli ultimi 3 mesi
  • Persone con disturbi della coagulazione (problemi di sangue) non controllati
  • Pazienti con malattie psichiatriche gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Persone che fanno uso di farmaci non compatibili con il trattamento dello studio
  • Pazienti con insufficienza renale grave (gravi problemi ai reni)
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

NNC6019-0001 è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM). Questo medicinale viene studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da questa rara condizione cardiaca. Il farmaco mira a trattare sia la forma ereditaria (hATTR) che quella wild-type (wtATTR) dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina.

Questo studio è di tipo "open-label", il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del trattamento somministrato. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per un periodo prolungato di 156 settimane (circa 3 anni) nei pazienti partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

NNC6019-0001 - Questo farmaco sperimentale è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una rara malattia cardiaca progressiva. Il medicinale è oggetto di uno studio di estensione a lungo termine per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei pazienti con forme ereditarie (hATTR) e wild-type (wtATTR) della malattia. La sperimentazione clinica mira a monitorare gli effetti del trattamento per un periodo fino a 156 settimane, concentrandosi principalmente sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco nei pazienti affetti da questa condizione cardiaca. Il farmaco rappresenta un potenziale nuovo approccio terapeutico per questa grave patologia cardiaca per la quale le opzioni di trattamento sono attualmente limitate.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina - Una malattia cardiaca rara caratterizzata dall'accumulo di proteine chiamate transtiretina nel tessuto cardiaco. La condizione può presentarsi in due forme: ereditaria (hATTR) o wild-type (wtATTR). Questa malattia causa un progressivo ispessimento delle pareti del cuore, rendendo più difficile per il muscolo cardiaco pompare il sangue efficacemente. Il deposito di proteine anomale nel cuore progredisce lentamente nel tempo, causando un graduale peggioramento della funzione cardiaca. La condizione può portare a sintomi come affaticamento, difficoltà respiratorie e ridotta capacità di svolgere attività fisiche. I sintomi tendono a svilupparsi gradualmente nel corso di diversi anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502605-15-00Codice del protocolloNN6019-7565Partecipanti previsti89 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.