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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Nedosiran in Pazienti con Iperossaluria Primaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria, che provoca un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo, portando a problemi renali. Lo studio esamina un trattamento chiamato DCR-PHXC, una soluzione per iniezione sottocutanea, per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da questa condizione.

Il trattamento con DCR-PHXC mira a ridurre i livelli di ossalato nel corpo, aiutando a proteggere i reni e migliorare la funzione renale. Lo studio si concentra principalmente su pazienti con una forma specifica della malattia, nota come PH1. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella funzione renale e altri effetti del trattamento.

Lo scopo principale dello studio è osservare come il trattamento influisce sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata, un indicatore della salute renale. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per raccogliere dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri clinici, come esami del sangue e delle urine. Lo studio include anche un gruppo di controllo che riceverà un placebo per confrontare i risultati. Questo approccio aiuterà a determinare l'efficacia del DCR-PHXC nel trattamento dell'Iperossaluria Primaria.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato con successo uno studio precedente di DCR-PHXC o se è il fratello di un partecipante che ha completato uno studio precedente.

    L'iscrizione deve avvenire entro 25-75 giorni dall'ultima dose dello studio precedente per ridurre al minimo l'intervallo tra le somministrazioni.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco nedosiran viene somministrato come soluzione per iniezione per uso sottocutaneo.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e monitorate durante tutto il periodo di partecipazione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza a lungo termine del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio di eventi avversi e cambiamenti nei parametri vitali, esami fisici e test di laboratorio.

    Vengono effettuati controlli regolari per valutare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata misurando il tasso di declino della funzione renale, espresso come tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR).

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei livelli di ossalato urinario e altri parametri clinici.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento fino al 2031.

    Al termine dello studio, i risultati saranno analizzati per determinare l'impatto del trattamento sulla condizione del partecipante.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • I partecipanti possono essere di qualsiasi età, a partire dalla nascita.
  • È necessaria una diagnosi documentata di Iperossaluria Primaria (PH), confermata tramite un test genetico.
  • Il partecipante deve aver completato con successo uno studio precedente di Dicerna Pharmaceuticals, Inc. sul DCR-PHXC, oppure essere il fratello o la sorella di un partecipante che ha completato con successo uno studio simile o ha partecipato per 24 settimane allo studio DCR-PHXC-204.
  • Per i fratelli, devono avere meno di 18 anni e soddisfare tutti gli altri criteri di idoneità, incluso il test genetico.
  • Devono avere due valori di ossalato urinario di 24 ore pari o superiori a 0,7 mmol (aggiustati per 1,73 m² di superficie corporea) durante lo screening, oppure per i fratelli di età compresa tra 0 e 5 anni, un rapporto medio di ossalato urinario-creatinina superiore a 2 volte il 95° percentile per età.
  • I partecipanti che effettuano raccolte di urina di 24 ore devono avere una variazione inferiore al 20% tra i due valori di escrezione di creatinina urinaria ottenuti durante il periodo di screening.
  • Il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) durante lo screening deve essere pari o superiore a 30 mL/min, normalizzato per 1,73 m² di superficie corporea. Per i neonati di età inferiore a 12 mesi, la creatinina nel sangue deve essere inferiore al 97,5° percentile di una popolazione sana.
  • Il peso corporeo deve essere pari o superiore a 12,75 kg per i fratelli pediatrici.
  • I partecipanti maschi con una partner femminile in età fertile devono accettare di usare contraccettivi durante il periodo di trattamento e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose del trattamento, e devono astenersi dal donare sperma durante questo periodo.
  • Le partecipanti femmine devono non essere in gravidanza, non allattare e soddisfare una delle seguenti condizioni: non essere in età fertile o, se lo sono, accettare di seguire le linee guida contraccettive durante il periodo di trattamento e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Il partecipante, o il genitore o tutore legale se il partecipante è minorenne, deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.
  • Gli adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni devono essere in grado di fornire il consenso scritto per la partecipazione.
  • Per i bambini di età inferiore a 12 anni, il consenso sarà basato sulle normative locali.
  • Nei Paesi Bassi, i bambini di età compresa tra 0 e 5 anni devono avere PH1 per essere idonei all'iscrizione. I pazienti pediatrici con PH2 o PH3 non sono idonei, poiché l'efficacia del DCR-PHXC non è ancora stata stabilita per questi tipi di PH.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

DCR-PHXC è una soluzione iniettabile utilizzata per trattare i pazienti con iperossaluria primaria. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine. Nello specifico, il farmaco mira a migliorare la funzione renale nei pazienti, misurata attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR).

Che cosa si sa già del trattamento

DCR-PHXC – È un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della iperossaluria primaria. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. L'indicazione terapeutica principale è il miglioramento della funzione renale nei pazienti con iperossaluria primaria, misurata attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR). A livello molecolare, DCR-PHXC agisce riducendo la produzione di ossalato, una sostanza che può accumularsi nei reni e causare danni. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti di interferenza dell'RNA, che mirano a ridurre l'espressione di specifici geni coinvolti nella malattia.

Malattie studiate

Iperossaluria Primaria – L'iperossaluria primaria è una malattia genetica rara caratterizzata da un'eccessiva produzione di ossalato, una sostanza chimica che può formare cristalli e calcoli nei reni e nelle vie urinarie. Questa condizione è causata da un difetto enzimatico che impedisce al corpo di metabolizzare correttamente l'ossalato. Nel tempo, l'accumulo di ossalato può portare a danni renali e alla formazione di calcoli renali ricorrenti. I sintomi possono includere dolore addominale, sangue nelle urine e infezioni urinarie frequenti. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sviluppano insufficienza renale cronica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512260-54-00Codice del protocolloDCR-PHXC-301Partecipanti previsti75 personePromotoreDicerna Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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