La ricerca riguarda una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria, che provoca un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo, portando a problemi renali. Lo studio esamina un trattamento chiamato DCR-PHXC, una soluzione per iniezione sottocutanea, per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da questa condizione.
Il trattamento con DCR-PHXC mira a ridurre i livelli di ossalato nel corpo, aiutando a proteggere i reni e migliorare la funzione renale. Lo studio si concentra principalmente su pazienti con una forma specifica della malattia, nota come PH1. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella funzione renale e altri effetti del trattamento.
Lo scopo principale dello studio รจ osservare come il trattamento influisce sulla velocitร di filtrazione glomerulare stimata, un indicatore della salute renale. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per raccogliere dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri clinici, come esami del sangue e delle urine. Lo studio include anche un gruppo di controllo che riceverร un placebo per confrontare i risultati. Questo approccio aiuterร a determinare l’efficacia del DCR-PHXC nel trattamento dell’Iperossaluria Primaria.
Francia 
Germania 
Italia 
Norvegia 
Paesi Bassi 
Spagna