Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica Senza Genotipo F508del

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Di cosa tratta questo studio?

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che non hanno una specifica mutazione genetica chiamata F508del. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento combinato composto da tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

Il trattamento viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, note come Kaftrio e Kalydeco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, con l’obiettivo di monitorare eventuali effetti collaterali e valutare come il trattamento influisce sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in due parti, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e altri test per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. L’obiettivo finale è migliorare la qualità della vita delle persone affette da fibrosi cistica.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio firmando un modulo di consenso informato. Questo documento conferma la comprensione e l’accettazione delle procedure e dei requisiti dello studio.

2 trattamento con farmaci

Il paziente riceve il trattamento con tezacaftor, elexacaftor, ivacaftor sotto forma di compresse rivestite con film. Questi farmaci sono somministrati per via orale.

Le compresse di Kaftrio (75 mg/50 mg/100 mg) e Kalydeco (150 mg) sono assunte secondo il piano di trattamento stabilito. La frequenza e la durata dell’assunzione sono determinate dal protocollo dello studio.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento sono valutate attraverso il monitoraggio di eventi avversi, valori di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e ossimetria del polso.

4 valutazioni periodiche

Il paziente partecipa a visite programmate per valutare i cambiamenti rispetto al basale in vari parametri, come il volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1), il cloruro nel sudore, il punteggio del dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R), l’indice di massa corporea (BMI) e il peso.

Il numero di esacerbazioni polmonari è registrato per valutare l’efficacia del trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 6 aprile 2027. Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante (o il suo rappresentante legale autorizzato) deve firmare e datare un modulo di consenso informato. Se necessario, deve anche firmare un modulo di assenso, che è un documento che i minori firmano per mostrare che capiscono e accettano di partecipare allo studio.
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive (se applicabili) e altre procedure dello studio. Per i partecipanti di età inferiore ai 18 anni, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti del protocollo e assicurarsi che il partecipante rispetti e completi lo studio come pianificato.
  • Non deve aver ritirato il consenso dallo studio precedente.
  • Per la Parte A: deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: ha completato il trattamento con il farmaco nello studio precedente oppure ha avuto interruzioni del farmaco nello studio precedente, ma ha completato le visite fino all’ultima visita programmata del Periodo di Trattamento dello studio precedente.
  • Per la Parte B: deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: ha completato il trattamento con il farmaco nella Parte A oppure ha avuto interruzioni del farmaco nella Parte A, ma ha completato le visite fino all’ultima visita programmata del Periodo di Trattamento della Parte A.
  • Deve essere disposto a mantenere un regime di trattamento stabile per la fibrosi cistica (esclusi i modulatori CFTR, che sono farmaci specifici per la fibrosi cistica) fino al completamento della partecipazione allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 2 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere i farmaci dello studio in modo sicuro.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Pneumological Study Center Munich West Monaco di Baviera Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche Ancona Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Francia
Fondation Ildys Francia
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil Francia
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours Chambray-lès-Tours Francia
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Hevi Huabixsj Paesi Bassi
Anxcaku Uktguxutmy Hgzykkjl Edegem Belgio
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Ue Lanuyq Lovanio Belgio
Uv Beoswwf Jette Belgio
Hamjhni Ejfdoe Anderlecht Belgio
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Hgmjatvv Dm Jdtzu Dg Ld Flcxaviz Jerez de la Frontera Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
11.04.2023
Belgio Belgio
Non reclutando
03.01.2023
Francia Francia
Non reclutando
23.11.2022
Germania Germania
Non reclutando
16.12.2022
Italia Italia
Non reclutando
14.02.2023
Norvegia Norvegia
Non reclutando
20.06.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
12.01.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
14.06.2023
Portogallo Portogallo
Non reclutando
10.04.2023
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
24.04.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
07.12.2022
Svezia Svezia
Non reclutando
12.05.2023
Ungheria Ungheria
Non reclutando
27.06.2023

Sedi della sperimentazione

Elexacaftor: Elexacaftor è un farmaco utilizzato per trattare la fibrosi cistica. Aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con questa malattia, facilitando il trasporto di cloruro attraverso le cellule.

Tezacaftor: Tezacaftor è un altro farmaco impiegato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona in combinazione con altri farmaci per migliorare la funzione delle proteine CFTR, che sono difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

Ivacaftor: Ivacaftor è un farmaco che aiuta a migliorare la funzione delle proteine CFTR nei pazienti con fibrosi cistica. Questo farmaco aiuta a mantenere aperti i canali di cloruro, migliorando la respirazione e riducendo i sintomi della malattia.

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà nella digestione e nell’assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia può anche influenzare altri organi, come il fegato e l’intestino. È una condizione rara e viene diagnosticata principalmente durante l’infanzia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:24

ID della sperimentazione:
2024-515637-14-00
Codice del protocollo:
VX21-445-125
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

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