La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che non hanno una specifica mutazione genetica chiamata F508del. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร a lungo termine di un trattamento combinato composto da tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica.
Il trattamento viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, note come Kaftrio e Kalydeco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, con l’obiettivo di monitorare eventuali effetti collaterali e valutare come il trattamento influisce sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.
Lo studio si svolgerร in due parti, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e altri test per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. L’obiettivo finale รจ migliorare la qualitร della vita delle persone affette da fibrosi cistica.
1inizio dello studio
Il paziente inizia lo studio firmando un modulo di consenso informato. Questo documento conferma la comprensione e l’accettazione delle procedure e dei requisiti dello studio.
2trattamento con farmaci
Il paziente riceve il trattamento con tezacaftor, elexacaftor, ivacaftor sotto forma di compresse rivestite con film. Questi farmaci sono somministrati per via orale.
Le compresse di Kaftrio (75 mg/50 mg/100 mg) e Kalydeco (150 mg) sono assunte secondo il piano di trattamento stabilito. La frequenza e la durata dell’assunzione sono determinate dal protocollo dello studio.
3monitoraggio della sicurezza
Durante lo studio, la sicurezza e la tollerabilitร del trattamento sono valutate attraverso il monitoraggio di eventi avversi, valori di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e ossimetria del polso.
4valutazioni periodiche
Il paziente partecipa a visite programmate per valutare i cambiamenti rispetto al basale in vari parametri, come il volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1), il cloruro nel sudore, il punteggio del dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R), l’indice di massa corporea (BMI) e il peso.
Il numero di esacerbazioni polmonari รจ registrato per valutare l’efficacia del trattamento.
5conclusione dello studio
Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 6 aprile 2027. Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.
Chi puรฒ partecipare allo studio?
Il partecipante (o il suo rappresentante legale autorizzato) deve firmare e datare un modulo di consenso informato. Se necessario, deve anche firmare un modulo di assenso, che รจ un documento che i minori firmano per mostrare che capiscono e accettano di partecipare allo studio.
Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive (se applicabili) e altre procedure dello studio. Per i partecipanti di etร inferiore ai 18 anni, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti del protocollo e assicurarsi che il partecipante rispetti e completi lo studio come pianificato.
Non deve aver ritirato il consenso dallo studio precedente.
Per la Parte A: deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: ha completato il trattamento con il farmaco nello studio precedente oppure ha avuto interruzioni del farmaco nello studio precedente, ma ha completato le visite fino all’ultima visita programmata del Periodo di Trattamento dello studio precedente.
Per la Parte B: deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: ha completato il trattamento con il farmaco nella Parte A oppure ha avuto interruzioni del farmaco nella Parte A, ma ha completato le visite fino all’ultima visita programmata del Periodo di Trattamento della Parte A.
Deve essere disposto a mantenere un regime di trattamento stabile per la fibrosi cistica (esclusi i modulatori CFTR, che sono farmaci specifici per la fibrosi cistica) fino al completamento della partecipazione allo studio.
Chi non puรฒ partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
Non possono partecipare bambini di etร inferiore a 2 anni.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che non possono assumere i farmaci dello studio in modo sicuro.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno giร partecipando a un altro studio clinico.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci dello studio.
Elexacaftor: Elexacaftor รจ un farmaco utilizzato per trattare la fibrosi cistica. Aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con questa malattia, facilitando il trasporto di cloruro attraverso le cellule.
Tezacaftor: Tezacaftor รจ un altro farmaco impiegato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona in combinazione con altri farmaci per migliorare la funzione delle proteine CFTR, che sono difettose nei pazienti con fibrosi cistica.
Ivacaftor: Ivacaftor รจ un farmaco che aiuta a migliorare la funzione delle proteine CFTR nei pazienti con fibrosi cistica. Questo farmaco aiuta a mantenere aperti i canali di cloruro, migliorando la respirazione e riducendo i sintomi della malattia.
Fibrosi Cistica โ La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. ร caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che puรฒ ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari ricorrenti e difficoltร nella digestione e nell’assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia puรฒ anche influenzare altri organi, come il fegato e l’intestino. ร una condizione rara e viene diagnosticata principalmente durante l’infanzia.
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