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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica Senza Genotipo F508del

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che non hanno una specifica mutazione genetica chiamata F508del. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento combinato composto da tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

Il trattamento viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, note come Kaftrio e Kalydeco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, con l'obiettivo di monitorare eventuali effetti collaterali e valutare come il trattamento influisce sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in due parti, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e altri test per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. L'obiettivo finale è migliorare la qualità della vita delle persone affette da fibrosi cistica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio firmando un modulo di consenso informato. Questo documento conferma la comprensione e l'accettazione delle procedure e dei requisiti dello studio.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con farmaci

    Il paziente riceve il trattamento con tezacaftor, elexacaftor, ivacaftor sotto forma di compresse rivestite con film. Questi farmaci sono somministrati per via orale.

    Le compresse di Kaftrio (75 mg/50 mg/100 mg) e Kalydeco (150 mg) sono assunte secondo il piano di trattamento stabilito. La frequenza e la durata dell'assunzione sono determinate dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento sono valutate attraverso il monitoraggio di eventi avversi, valori di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e ossimetria del polso.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a visite programmate per valutare i cambiamenti rispetto al basale in vari parametri, come il volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1), il cloruro nel sudore, il punteggio del dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R), l'indice di massa corporea (BMI) e il peso.

    Il numero di esacerbazioni polmonari è registrato per valutare l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 6 aprile 2027. Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante (o il suo rappresentante legale autorizzato) deve firmare e datare un modulo di consenso informato. Se necessario, deve anche firmare un modulo di assenso, che è un documento che i minori firmano per mostrare che capiscono e accettano di partecipare allo studio.
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive (se applicabili) e altre procedure dello studio. Per i partecipanti di età inferiore ai 18 anni, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti del protocollo e assicurarsi che il partecipante rispetti e completi lo studio come pianificato.
  • Non deve aver ritirato il consenso dallo studio precedente.
  • Per la Parte A: deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: ha completato il trattamento con il farmaco nello studio precedente oppure ha avuto interruzioni del farmaco nello studio precedente, ma ha completato le visite fino all'ultima visita programmata del Periodo di Trattamento dello studio precedente.
  • Per la Parte B: deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: ha completato il trattamento con il farmaco nella Parte A oppure ha avuto interruzioni del farmaco nella Parte A, ma ha completato le visite fino all'ultima visita programmata del Periodo di Trattamento della Parte A.
  • Deve essere disposto a mantenere un regime di trattamento stabile per la fibrosi cistica (esclusi i modulatori CFTR, che sono farmaci specifici per la fibrosi cistica) fino al completamento della partecipazione allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 2 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere i farmaci dello studio in modo sicuro.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Elexacaftor

    Elexacaftor è un farmaco utilizzato per trattare la fibrosi cistica. Aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con questa malattia, facilitando il trasporto di cloruro attraverso le cellule.

  • Tezacaftor

    Tezacaftor è un altro farmaco impiegato nel trattamento della fibrosi cistica. Funziona in combinazione con altri farmaci per migliorare la funzione delle proteine CFTR, che sono difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

  • Ivacaftor

    Ivacaftor è un farmaco che aiuta a migliorare la funzione delle proteine CFTR nei pazienti con fibrosi cistica. Questo farmaco aiuta a mantenere aperti i canali di cloruro, migliorando la respirazione e riducendo i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con fibrosi cistica che presentano genotipi CFTR non F508del. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione della proteina CFTR, migliorando la sua funzione e stabilità sulla superficie cellulare. Questo farmaco appartiene alla classe dei modulatori CFTR, che aiutano a correggere il difetto di base nella fibrosi cistica.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà nella digestione e nell'assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia può anche influenzare altri organi, come il fegato e l'intestino. È una condizione rara e viene diagnosticata principalmente durante l'infanzia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515637-14-00Codice del protocolloVX21-445-125Partecipanti previsti323 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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