La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che non hanno una specifica mutazione genetica chiamata F508del. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento combinato composto da tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

Il trattamento viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, note come Kaftrio e Kalydeco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, con l’obiettivo di monitorare eventuali effetti collaterali e valutare come il trattamento influisce sulla loro salute generale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in due parti, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, analisi di laboratorio e altri test per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. L’obiettivo finale è migliorare la qualità della vita delle persone affette da fibrosi cistica.