Studio sulla Sicurezza ed Effetti di BIIB122 nei Pazienti con Malattia di Parkinson Associata a LRRK2

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Malattia di Parkinson, una condizione che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come tremori, rigidità e difficoltà nel movimento. In particolare, lo studio si rivolge a una forma specifica della malattia associata a una mutazione genetica chiamata LRRK2. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato BIIB122, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB122 nei partecipanti con questa forma di Parkinson.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e riceveranno il trattamento per un periodo di 12 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce su specifici marcatori biologici nel sangue e nelle urine.

Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come BIIB122 possa influenzare la Malattia di Parkinson associata a LRRK2. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuovi trattamenti per le persone affette da questa condizione. La ricerca è prevista per concludersi nel 2028, con l’inizio del reclutamento dei partecipanti nel 2024.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

Viene confermata la diagnosi di malattia di Parkinson associata alla mutazione LRRK2 attraverso test genetici.

2 fase di randomizzazione

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco BIIB122 e l’altro un placebo.

Il farmaco BIIB122 è somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

3 periodo in doppio cieco

Durante un periodo di 12 settimane, il paziente assume il trattamento assegnato (BIIB122 o placebo) secondo le istruzioni fornite.

Il dosaggio e la frequenza di somministrazione sono stabiliti dal protocollo dello studio.

4 monitoraggio della sicurezza

Viene monitorata l’incidenza di eventi avversi durante il periodo di trattamento.

Il paziente partecipa a visite regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

5 valutazione degli effetti

Alla fine delle 12 settimane, vengono misurati i cambiamenti nei biomarcatori specifici nel sangue e nelle urine.

Questi dati aiutano a valutare gli effetti del farmaco BIIB122 rispetto al placebo.

6 conclusione dello studio

Il paziente completa lo studio e riceve informazioni sui risultati preliminari, se disponibili.

Viene fornita assistenza per il passaggio a eventuali trattamenti successivi, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere affetti dalla malattia di Parkinson.
  • Avere un’età compresa tra 30 e 80 anni se si è portatori di una mutazione eterozigote patogena del gene LRRK2. Se si è portatori di una mutazione omozigote patogena del gene LRRK2, avere almeno 30 anni.
    • Eterozigote significa avere una copia del gene mutato e una normale.
    • Omozigote significa avere due copie del gene mutato.
  • Avere una diagnosi clinica di malattia di Parkinson che soddisfi i criteri diagnostici della Società dei Disturbi del Movimento.
    • La Società dei Disturbi del Movimento è un’organizzazione che stabilisce linee guida per diagnosticare i disturbi del movimento come il Parkinson.
  • Avere risultati di test genetici che confermano la presenza di una variante patogena del gene LRRK2.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Parkinson.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
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Hievldiy Uldifhcfdrxs Gzdhyad Dg Cjrylxwci Sant Cugat del Vallès Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Reclutando
07.05.2025
Spagna Spagna
Reclutando
05.03.2025

Sedi della sperimentazione

BIIB122 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Parkinson associata a LRRK2. Questo farmaco è in fase di valutazione per capire quanto sia sicuro e ben tollerato dai pazienti. L’obiettivo è vedere come il farmaco agisce nel corpo e se può aiutare a gestire i sintomi della malattia di Parkinson legata a LRRK2.

Malattie in studio:

Malattia di Parkinson – È un disturbo neurologico progressivo che colpisce il movimento. I sintomi iniziali possono includere tremori, rigidità muscolare e lentezza nei movimenti. Con il tempo, i sintomi possono peggiorare, influenzando l’equilibrio e la coordinazione. La malattia è causata dalla degenerazione delle cellule nervose nel cervello che producono dopamina. Oltre ai sintomi motori, possono manifestarsi anche problemi cognitivi e cambiamenti dell’umore. La progressione varia da persona a persona, ma tende a peggiorare gradualmente nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 10:14

ID della sperimentazione:
2024-513384-15-00
Codice del protocollo:
DNLI-C-0009
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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