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Studio sulla Sicurezza ed Effetti di BIIB122 nei Pazienti con Malattia di Parkinson Associata a LRRK2

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Malattia di Parkinson, una condizione che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come tremori, rigidità e difficoltà nel movimento. In particolare, lo studio si rivolge a una forma specifica della malattia associata a una mutazione genetica chiamata LRRK2. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato BIIB122, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB122 nei partecipanti con questa forma di Parkinson.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e riceveranno il trattamento per un periodo di 12 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce su specifici marcatori biologici nel sangue e nelle urine.

Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come BIIB122 possa influenzare la Malattia di Parkinson associata a LRRK2. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuovi trattamenti per le persone affette da questa condizione. La ricerca è prevista per concludersi nel 2028, con l'inizio del reclutamento dei partecipanti nel 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene confermata la diagnosi di malattia di Parkinson associata alla mutazione LRRK2 attraverso test genetici.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco BIIB122 e l'altro un placebo.

    Il farmaco BIIB122 è somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

  3. Passaggio 3

    Periodo in doppio cieco

    Durante un periodo di 12 settimane, il paziente assume il trattamento assegnato (BIIB122 o placebo) secondo le istruzioni fornite.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione sono stabiliti dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Viene monitorata l'incidenza di eventi avversi durante il periodo di trattamento.

    Il paziente partecipa a visite regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli effetti

    Alla fine delle 12 settimane, vengono misurati i cambiamenti nei biomarcatori specifici nel sangue e nelle urine.

    Questi dati aiutano a valutare gli effetti del farmaco BIIB122 rispetto al placebo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Il paziente completa lo studio e riceve informazioni sui risultati preliminari, se disponibili.

    Viene fornita assistenza per il passaggio a eventuali trattamenti successivi, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere affetti dalla malattia di Parkinson.
  • Avere un'età compresa tra 30 e 80 anni se si è portatori di una mutazione eterozigote patogena del gene LRRK2. Se si è portatori di una mutazione omozigote patogena del gene LRRK2, avere almeno 30 anni.
    • Eterozigote significa avere una copia del gene mutato e una normale.
    • Omozigote significa avere due copie del gene mutato.
    • Avere una diagnosi clinica di malattia di Parkinson che soddisfi i criteri diagnostici della Società dei Disturbi del Movimento.
      • La Società dei Disturbi del Movimento è un'organizzazione che stabilisce linee guida per diagnosticare i disturbi del movimento come il Parkinson.
      • Avere risultati di test genetici che confermano la presenza di una variante patogena del gene LRRK2.
      • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Parkinson.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

BIIB122 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Parkinson associata a LRRK2. Questo farmaco è in fase di valutazione per capire quanto sia sicuro e ben tollerato dai pazienti. L'obiettivo è vedere come il farmaco agisce nel corpo e se può aiutare a gestire i sintomi della malattia di Parkinson legata a LRRK2.

Che cosa si sa già del trattamento

BIIB122 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato in uno studio clinico per valutare la sua sicurezza e gli effetti farmacodinamici nei pazienti con malattia di Parkinson associata a LRRK2. Attualmente, BIIB122 è in fase di sperimentazione clinica di fase 2a e non è ancora approvato per l'uso generale. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il trattamento della malattia di Parkinson, in particolare nei casi legati alla mutazione LRRK2. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'inibizione di una proteina specifica che si ritiene contribuisca alla progressione della malattia. BIIB122 è classificato come un inibitore della chinasi, una classe di farmaci che agisce bloccando l'attività di specifici enzimi.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson – È un disturbo neurologico progressivo che colpisce il movimento. I sintomi iniziali possono includere tremori, rigidità muscolare e lentezza nei movimenti. Con il tempo, i sintomi possono peggiorare, influenzando l'equilibrio e la coordinazione. La malattia è causata dalla degenerazione delle cellule nervose nel cervello che producono dopamina. Oltre ai sintomi motori, possono manifestarsi anche problemi cognitivi e cambiamenti dell'umore. La progressione varia da persona a persona, ma tende a peggiorare gradualmente nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513384-15-00Codice del protocolloDNLI-C-0009Partecipanti previsti50 personePromotoreDenali Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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