Studio sulla Sicurezza ed Effetti di BIIB122 nei Pazienti con Malattia di Parkinson Associata a LRRK2

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Malattia di Parkinson, una condizione che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come tremori, rigiditร  e difficoltร  nel movimento. In particolare, lo studio si rivolge a una forma specifica della malattia associata a una mutazione genetica chiamata LRRK2. Il trattamento in esame รจ un farmaco sperimentale chiamato BIIB122, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di BIIB122 nei partecipanti con questa forma di Parkinson.

Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile obiettivi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e riceveranno il trattamento per un periodo di 12 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce su specifici marcatori biologici nel sangue e nelle urine.

Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come BIIB122 possa influenzare la Malattia di Parkinson associata a LRRK2. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuovi trattamenti per le persone affette da questa condizione. La ricerca รจ prevista per concludersi nel 2028, con l’inizio del reclutamento dei partecipanti nel 2024.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

Viene confermata la diagnosi di malattia di Parkinson associata alla mutazione LRRK2 attraverso test genetici.

2 fase di randomizzazione

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverร  il farmaco BIIB122 e l’altro un placebo.

Il farmaco BIIB122 รจ somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

3 periodo in doppio cieco

Durante un periodo di 12 settimane, il paziente assume il trattamento assegnato (BIIB122 o placebo) secondo le istruzioni fornite.

Il dosaggio e la frequenza di somministrazione sono stabiliti dal protocollo dello studio.

4 monitoraggio della sicurezza

Viene monitorata l’incidenza di eventi avversi durante il periodo di trattamento.

Il paziente partecipa a visite regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento.

5 valutazione degli effetti

Alla fine delle 12 settimane, vengono misurati i cambiamenti nei biomarcatori specifici nel sangue e nelle urine.

Questi dati aiutano a valutare gli effetti del farmaco BIIB122 rispetto al placebo.

6 conclusione dello studio

Il paziente completa lo studio e riceve informazioni sui risultati preliminari, se disponibili.

Viene fornita assistenza per il passaggio a eventuali trattamenti successivi, se necessario.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere affetti dalla malattia di Parkinson.
  • Avere un’etร  compresa tra 30 e 80 anni se si รจ portatori di una mutazione eterozigote patogena del gene LRRK2. Se si รจ portatori di una mutazione omozigote patogena del gene LRRK2, avere almeno 30 anni.
    • Eterozigote significa avere una copia del gene mutato e una normale.
    • Omozigote significa avere due copie del gene mutato.
  • Avere una diagnosi clinica di malattia di Parkinson che soddisfi i criteri diagnostici della Societร  dei Disturbi del Movimento.
    • La Societร  dei Disturbi del Movimento รจ un’organizzazione che stabilisce linee guida per diagnosticare i disturbi del movimento come il Parkinson.
  • Avere risultati di test genetici che confermano la presenza di una variante patogena del gene LRRK2.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Parkinson.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Uiirirohowawxdmikcvel Settknsqcxlenmcier Atj Kiel Germania
Ukcanuzcxsgargoxkbqov Tkaxwpbxp Ajg Tubinga Germania
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Reclutando
07.05.2025
Spagna Spagna
Reclutando
05.03.2025

Sedi dello studio

BIIB122 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Parkinson associata a LRRK2. Questo farmaco รจ in fase di valutazione per capire quanto sia sicuro e ben tollerato dai pazienti. L’obiettivo รจ vedere come il farmaco agisce nel corpo e se puรฒ aiutare a gestire i sintomi della malattia di Parkinson legata a LRRK2.

Malattie indagate:

Malattia di Parkinson โ€“ รˆ un disturbo neurologico progressivo che colpisce il movimento. I sintomi iniziali possono includere tremori, rigiditร  muscolare e lentezza nei movimenti. Con il tempo, i sintomi possono peggiorare, influenzando l’equilibrio e la coordinazione. La malattia รจ causata dalla degenerazione delle cellule nervose nel cervello che producono dopamina. Oltre ai sintomi motori, possono manifestarsi anche problemi cognitivi e cambiamenti dell’umore. La progressione varia da persona a persona, ma tende a peggiorare gradualmente nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 09:46

ID dello studio:
2024-513384-15-00
Codice del protocollo:
DNLI-C-0009
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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