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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di VRDN-003 in Pazienti con Malattia dell'Occhio Tiroideo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla malattia dell'occhio tiroideo (TED), una condizione che può causare gonfiore e infiammazione degli occhi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato VRDN-003, un inibitore del recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R) con estensione della durata d'azione. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè iniezioni nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo.

Lo scopo dello studio è valutare se VRDN-003 è sicuro e ben tollerato, cioè se il corpo reagisce in modo accettabile al farmaco, quando viene somministrato ogni 4 o 8 settimane a persone con malattia dell'occhio tiroideo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella condizione degli occhi, come il gonfiore, per un periodo di tempo che può arrivare fino a 52 settimane.

Oltre al farmaco VRDN-003, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e sui cambiamenti nel gonfiore degli occhi dopo 24 settimane e fino a 52 settimane dall'inizio del trattamento. Questo aiuterà a capire meglio come il farmaco può essere utilizzato per trattare la malattia dell'occhio tiroideo in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    All'inizio dello studio, viene confermata l'idoneità a partecipare. È necessario avere un'età compresa tra 18 e 75 anni e una diagnosi di malattia dell'occhio tiroideo (TED).

    Le partecipanti di sesso femminile devono effettuare un test di gravidanza con esito negativo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco VRDN-003 viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè iniezioni nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo.

    Le iniezioni vengono effettuate ogni 4 settimane o ogni 8 settimane, a seconda del gruppo di studio assegnato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, viene monitorata la sicurezza del trattamento. Questo include l'osservazione di eventuali eventi avversi che possono verificarsi dopo l'inizio del trattamento con VRDN-003.

    Il monitoraggio della sicurezza continua fino alla settimana 24 e successivamente fino alla settimana 52.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei cambiamenti

    Alla settimana 24, vengono valutati i cambiamenti nel rigonfiamento degli occhi rispetto alle misurazioni effettuate prima della prima dose.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con VRDN-003.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Uomini e donne adulti, di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere una diagnosi clinica di malattia dell'occhio tiroideo (TED) di qualsiasi durata e, secondo l'opinione del medico, poter beneficiare del trattamento con VRDN-003.
  • Accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci come specificato nel protocollo dello studio.
  • Le partecipanti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza negativo alla prima visita dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono quelle in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un intervento chirurgico agli occhi negli ultimi 6 mesi.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario, a meno che non siano stati approvati dai medici dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni grave.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

VRDN-003 è un farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia dell'occhio tiroideo (TED). Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sotto la pelle, nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo. L'obiettivo principale di questo studio è verificare se VRDN-003 è sicuro e ben tollerato, il che significa che si sta cercando di capire se il corpo dei partecipanti reagisce in modo accettabile al farmaco. Le iniezioni vengono somministrate ogni 4 o 8 settimane, a seconda del gruppo di studio a cui appartiene il partecipante. Questo trattamento mira a ridurre i sintomi della TED, migliorando la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

VRDN-003 – VRDN-003 è un farmaco somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè iniezioni nello strato di grasso tra la pelle e il muscolo, ogni 4 o 8 settimane. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con malattia dell'occhio tiroideo (TED). Questo farmaco è indicato principalmente per il trattamento della TED, una condizione che colpisce gli occhi e può causare gonfiore e infiammazione. A livello molecolare, VRDN-003 agisce modulando specifici processi biologici per ridurre l'infiammazione e il gonfiore associati alla TED. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori immunitari, che aiutano a regolare la risposta del sistema immunitario.

Malattie studiate

Oftalmopatia tiroidea – È una malattia autoimmune che colpisce i tessuti intorno agli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves. La condizione provoca infiammazione e gonfiore dei muscoli e dei tessuti oculari, portando a sintomi come occhi sporgenti, visione doppia e irritazione oculare. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sperimentare un aumento della pressione oculare e una riduzione della mobilità oculare. In alcuni casi, la palpebra superiore può retrarsi, esponendo più del normale la superficie dell'occhio. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento seguiti da stabilizzazione. La gestione della condizione si concentra spesso sulla riduzione dell'infiammazione e sul miglioramento della funzione oculare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-519417-57-00Codice del protocolloVRDN-003-303Partecipanti previsti322 personePromotoreViridian Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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