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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di TOP-N53 per ulcere digitali in pazienti con sclerosi sistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulle ulcere digitali nei pazienti con sclerosi sistemica, una malattia che colpisce la pelle e altri organi. Le ulcere digitali sono ferite dolorose che si formano sulle dita. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato TOP-N53, che viene applicato direttamente sulle ulcere. Questo trattamento è un inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5) che rilascia ossido nitrico, una sostanza che può aiutare a migliorare la circolazione sanguigna e la guarigione delle ferite.

Il trattamento viene somministrato in dosi crescenti per valutare la sicurezza e la tollerabilità. I partecipanti riceveranno il trattamento TOP-N53 o un placebo, applicato direttamente sulle ulcere. Lo studio mira a capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato dai pazienti. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali locali e sistemici, e verranno raccolti dati sul dolore e altri sintomi legati alle ulcere.

Lo studio è di tipo "open-label", il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. La ricerca si svolgerà in più centri e durerà fino al 2025. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza del trattamento e raccogliere informazioni su come le ulcere rispondono al trattamento con TOP-N53.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'applicazione del prodotto sperimentale TOP-N53 sulla ferita. Questo prodotto viene applicato direttamente sull'ulcera digitale.

    La dose iniziale è di 0 microgrammi (veicolo), seguita da dosi crescenti di 2, 4 e 8 microgrammi di TOP-N53 in una formulazione di idrogel.

  2. Passaggio 2

    Esposizione al trattamento

    Ogni dose viene applicata per un tempo di esposizione di 3 ore. L'ultima dose di 8 microgrammi viene applicata per un tempo di esposizione di 24 ore.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza locale

    Durante il trattamento, viene effettuata una valutazione clinica della sicurezza locale e della tollerabilità del prodotto applicato sulla ferita.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Viene monitorata la frequenza degli eventi avversi locali emergenti dal trattamento, dalla sua iniziazione fino alla visita di follow-up.

  5. Passaggio 5

    Valutazione del dolore

    Il dolore viene valutato utilizzando una scala numerica di valutazione, che va da 0 ('nessun dolore') a 10 ('dolore peggiore immaginabile').

  6. Passaggio 6

    Valutazione del prurito

    Il prurito viene valutato utilizzando una scala numerica di valutazione, che va da 0 ('nessun prurito') a 10 ('prurito peggiore immaginabile').

  7. Passaggio 7

    Valutazione della funzione della mano

    La funzione della mano viene misurata valutando il movimento delle dita rispetto al palmo.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare eventuali cambiamenti clinici significativi.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • I partecipanti devono essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni durante lo studio clinico.
  • Devono essere coperti da un sistema di assicurazione sanitaria o conformi alle leggi nazionali vigenti in materia di ricerca biomedica.
  • Devono aver firmato un consenso informato scritto, in conformità con le linee guida internazionali e la legislazione locale, prima di partecipare allo studio clinico.
  • Possono partecipare uomini e donne di età compresa tra 18 e 69 anni, con sclerosi sistemica (SSc), secondo i criteri del 2013 dell'American College of Rheumatology (ACR) e dell'EULAR.
  • Devono avere almeno un'ulcera digitale attiva, considerata come ulcera principale, causata dalla sclerosi sistemica, con un diametro di almeno 3 mm e coinvolgimento del derma, situata sulla punta delle dita.
  • Devono soddisfare uno dei seguenti criteri: a. Essere in trattamento stabile con sildenafil orale a 20 mg tre volte al giorno per almeno 2 settimane prima dello screening, oppure b. Non assumere alcun inibitore PDE5 orale (come sildenafil, tadalafil, vardenafil, mirodenafil) o inibitori PDE non selettivi (come teofillina, dipiridamolo) per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • L'esame fisico non deve mostrare malattie, eccetto la sclerosi sistemica, a meno che l'investigatore non consideri un'anomalia irrilevante per l'esito dello studio clinico.
  • Eventuali farmaci concomitanti, come antagonisti del recettore dell'endotelina, bloccanti dei canali del calcio e antiaggreganti, devono essere stati usati a dosi stabili per almeno 2 settimane prima dello screening, se applicabile.
  • Le donne in età fertile devono essere permanentemente sterili o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno) durante lo studio clinico e per almeno 7 settimane dopo l'ultima somministrazione del prodotto in studio.
  • Un partecipante maschio con una partner femminile in età fertile deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati, come richiesto dalla normativa o dalla pratica locale.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno ulcere digitali causate dalla sclerosi sistemica. Le ulcere digitali sono ferite che si formano sulle dita.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie note ai componenti del prodotto in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

TOP-N53 è un farmaco sperimentale che rilascia ossido nitrico e agisce come inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5). Viene applicato localmente sotto forma di gel su ulcere digitali nei pazienti con sclerosi sistemica. L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco quando viene applicato direttamente sulla ferita.

Che cosa si sa già del trattamento

TOP-N53 – Questo farmaco viene somministrato per via topica sotto forma di idrogel direttamente sulle ferite. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 2a per valutare la sicurezza e la tollerabilità in pazienti con ulcere digitali causate dalla sclerosi sistemica. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento delle ulcere digitali ischemiche. Il meccanismo d'azione coinvolge il rilascio di ossido nitrico, che agisce come inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5), aiutando a migliorare la circolazione sanguigna e la guarigione delle ferite. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della PDE5.

Malattie studiate

Ulcere digitali nella sclerosi sistemica – Le ulcere digitali sono ferite aperte che si formano sulle dita delle mani o dei piedi, spesso a causa di una ridotta circolazione sanguigna. Nella sclerosi sistemica, una malattia autoimmune, il sistema immunitario attacca i tessuti del corpo, causando ispessimento e indurimento della pelle e dei vasi sanguigni. Questo può portare a una riduzione del flusso sanguigno alle estremità, favorendo la formazione di ulcere. Le ulcere possono essere dolorose e difficili da guarire, e possono aumentare il rischio di infezioni. La progressione delle ulcere può variare, ma spesso richiede un'attenzione medica continua per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-511861-12-00Codice del protocolloTOP-N53-02Partecipanti previsti15 personePromotoreTopadur Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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