Studio sulla sicurezza e tollerabilità di TOP-N53 per ulcere digitali in pazienti con sclerosi sistemica

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Promotore

Topadur Pharma Deutschland GmbH

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulle ulcere digitali nei pazienti con sclerosi sistemica, una malattia che colpisce la pelle e altri organi. Le ulcere digitali sono ferite dolorose che si formano sulle dita. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato TOP-N53, che viene applicato direttamente sulle ulcere. Questo trattamento è un inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5) che rilascia ossido nitrico, una sostanza che può aiutare a migliorare la circolazione sanguigna e la guarigione delle ferite.

Il trattamento viene somministrato in dosi crescenti per valutare la sicurezza e la tollerabilità. I partecipanti riceveranno il trattamento TOP-N53 o un placebo, applicato direttamente sulle ulcere. Lo studio mira a capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato dai pazienti. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali locali e sistemici, e verranno raccolti dati sul dolore e altri sintomi legati alle ulcere.

Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. La ricerca si svolgerà in più centri e durerà fino al 2025. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza del trattamento e raccogliere informazioni su come le ulcere rispondono al trattamento con TOP-N53.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con l’applicazione del prodotto sperimentale TOP-N53 sulla ferita. Questo prodotto viene applicato direttamente sull’ulcera digitale.

La dose iniziale è di 0 microgrammi (veicolo), seguita da dosi crescenti di 2, 4 e 8 microgrammi di TOP-N53 in una formulazione di idrogel.

2 esposizione al trattamento

Ogni dose viene applicata per un tempo di esposizione di 3 ore. L’ultima dose di 8 microgrammi viene applicata per un tempo di esposizione di 24 ore.

3 valutazione della sicurezza locale

Durante il trattamento, viene effettuata una valutazione clinica della sicurezza locale e della tollerabilità del prodotto applicato sulla ferita.

4 monitoraggio degli eventi avversi

Viene monitorata la frequenza degli eventi avversi locali emergenti dal trattamento, dalla sua iniziazione fino alla visita di follow-up.

5 valutazione del dolore

Il dolore viene valutato utilizzando una scala numerica di valutazione, che va da 0 (‘nessun dolore’) a 10 (‘dolore peggiore immaginabile’).

6 valutazione del prurito

Il prurito viene valutato utilizzando una scala numerica di valutazione, che va da 0 (‘nessun prurito’) a 10 (‘prurito peggiore immaginabile’).

7 valutazione della funzione della mano

La funzione della mano viene misurata valutando il movimento delle dita rispetto al palmo.

8 valutazione finale

Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare eventuali cambiamenti clinici significativi.

Chi può partecipare allo studio?

I partecipanti devono essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni durante lo studio clinico.
Devono essere coperti da un sistema di assicurazione sanitaria o conformi alle leggi nazionali vigenti in materia di ricerca biomedica.
Devono aver firmato un consenso informato scritto, in conformità con le linee guida internazionali e la legislazione locale, prima di partecipare allo studio clinico.
Possono partecipare uomini e donne di età compresa tra 18 e 69 anni, con sclerosi sistemica (SSc), secondo i criteri del 2013 dell’American College of Rheumatology (ACR) e dell’EULAR.
Devono avere almeno un’ulcera digitale attiva, considerata come ulcera principale, causata dalla sclerosi sistemica, con un diametro di almeno 3 mm e coinvolgimento del derma, situata sulla punta delle dita.
Devono soddisfare uno dei seguenti criteri: a. Essere in trattamento stabile con sildenafil orale a 20 mg tre volte al giorno per almeno 2 settimane prima dello screening, oppure b. Non assumere alcun inibitore PDE5 orale (come sildenafil, tadalafil, vardenafil, mirodenafil) o inibitori PDE non selettivi (come teofillina, dipiridamolo) per almeno 4 settimane prima dello screening.
L’esame fisico non deve mostrare malattie, eccetto la sclerosi sistemica, a meno che l’investigatore non consideri un’anomalia irrilevante per l’esito dello studio clinico.
Eventuali farmaci concomitanti, come antagonisti del recettore dell’endotelina, bloccanti dei canali del calcio e antiaggreganti, devono essere stati usati a dosi stabili per almeno 2 settimane prima dello screening, se applicabile.
Le donne in età fertile devono essere permanentemente sterili o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di fallimento inferiore all’1% all’anno) durante lo studio clinico e per almeno 7 settimane dopo l’ultima somministrazione del prodotto in studio.
Un partecipante maschio con una partner femminile in età fertile deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati, come richiesto dalla normativa o dalla pratica locale.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno ulcere digitali causate dalla sclerosi sistemica. Le ulcere digitali sono ferite che si formano sulle dita.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno allergie note ai componenti del prodotto in studio.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lilla	Francia
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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

TOP-N53 è un farmaco sperimentale che rilascia ossido nitrico e agisce come inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5). Viene applicato localmente sotto forma di gel su ulcere digitali nei pazienti con sclerosi sistemica. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco quando viene applicato direttamente sulla ferita.

Malattie in studio:

Ulcera digitale associata a sclerodermia

Ulcere digitali nella sclerosi sistemica – Le ulcere digitali sono ferite aperte che si formano sulle dita delle mani o dei piedi, spesso a causa di una ridotta circolazione sanguigna. Nella sclerosi sistemica, una malattia autoimmune, il sistema immunitario attacca i tessuti del corpo, causando ispessimento e indurimento della pelle e dei vasi sanguigni. Questo può portare a una riduzione del flusso sanguigno alle estremità, favorendo la formazione di ulcere. Le ulcere possono essere dolorose e difficili da guarire, e possono aumentare il rischio di infezioni. La progressione delle ulcere può variare, ma spesso richiede un’attenzione medica continua per prevenire complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:30

ID della sperimentazione:

2024-511861-12-00

Codice del protocollo:

TOP-N53-02

NCT ID:

NCT06954597

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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