Lo studio clinico si concentra sullipertensione arteriosa polmonare (PAH), una condizione in cui la pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni è più alta del normale. Questo può causare difficoltà respiratorie, affaticamento e altri sintomi. La ricerca è rivolta a bambini di età compresa tra 6 e meno di 18 anni che soffrono di questa malattia. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco Riociguat, prodotto da Bayer, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite o granuli per sospensione orale.
Riociguat è un farmaco che aiuta a rilassare e allargare i vasi sanguigni nei polmoni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione arteriosa polmonare. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi personalizzate del farmaco per un periodo massimo di 24 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. I bambini coinvolti nello studio continueranno a ricevere le cure standard per la PAH, che possono includere altri farmaci specifici per la loro condizione.
Lo studio prevede il monitoraggio degli effetti collaterali e la registrazione dei segni vitali dei partecipanti. Verranno effettuate anche analisi per comprendere come il corpo dei bambini assorbe e utilizza il farmaco. Inoltre, verranno valutati parametri come la distanza percorsa in sei minuti di camminata e la qualità della vita attraverso questionari. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, migliorando al contempo i sintomi della PAH nei giovani pazienti.
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