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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di DNL593 in pazienti con demenza frontotemporale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato DNL593 in persone sane e in persone affette da demenza frontotemporale. La demenza frontotemporale è una malattia che colpisce il cervello, causando cambiamenti nel comportamento e nel linguaggio. Il trattamento DNL593 viene somministrato come soluzione per iniezione e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo reagisce a DNL593 e se ci sono effetti collaterali. Lo studio è diviso in diverse fasi: nella prima fase, verrà somministrata una singola dose a persone sane per valutare la sicurezza iniziale. Nelle fasi successive, verranno somministrate dosi multiple a persone con demenza frontotemporale per un periodo fino a 18 mesi, per osservare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami del sangue e altri test per valutare come il corpo assorbe e utilizza DNL593. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio il potenziale del trattamento per migliorare la qualità della vita delle persone con demenza frontotemporale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    Dopo l'accettazione nel trial, inizia la partecipazione attiva. Verrà fornita una spiegazione dettagliata del processo e delle aspettative.

    Verranno effettuati esami iniziali per stabilire i valori di riferimento della salute, come esami del sangue, misurazioni dei segni vitali e valutazioni fisiche e neurologiche.

  2. Passaggio 2

    Fase A: dose singola

    Nella fase A, i partecipanti sani ricevono una dose singola di DNL593 o un placebo tramite iniezione endovenosa.

    Verranno monitorati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase B: dosi multiple

    Nella fase B, i partecipanti con demenza frontotemporale ricevono dosi multiple di DNL593 o un placebo.

    Il trattamento avviene tramite iniezione endovenosa e viene monitorato per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

  4. Passaggio 4

    Fase C: estensione aperta

    Nella fase C, i partecipanti che hanno completato la fase B possono continuare a ricevere DNL593 per un massimo di 18 mesi.

    Questa fase è aperta, il che significa che tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo e vengono monitorati per la sicurezza e la tollerabilità.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il trial, verranno effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e valutare la risposta al trattamento.

    Saranno eseguiti esami del sangue, misurazioni dei segni vitali e valutazioni fisiche e neurologiche per garantire la sicurezza.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trial

    Alla fine del trial, verranno effettuate valutazioni finali per confrontare i risultati con i valori di riferimento iniziali.

    I risultati del trial contribuiranno a comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia di DNL593.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Parte A: Donne che non possono avere figli (sterilizzate chirurgicamente o in menopausa) o uomini, di età compresa tra 18 e 55 anni.
  • Parte A: Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 32 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza.
  • Parte A: Se un uomo partecipa al rapporto sessuale con una donna che può avere figli, entrambi devono usare metodi contraccettivi molto efficaci.
  • Parte B: Donne che non possono avere figli (sterilizzate chirurgicamente o in menopausa) o uomini, di età compresa tra 18 e 80 anni. Le donne che possono avere figli ma usano metodi contraccettivi molto efficaci e poco dipendenti dall'utente sono ammesse.
  • Parte B: Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 32 kg/m².
  • Parte B: Avere un punteggio globale di degenerazione lobare frontotemporale del Clinical Dementia Rating® più il National Alzheimer's Coordinating Center di almeno 0,5. Questo è un punteggio che aiuta a valutare la gravità della demenza.
  • Parte B: Avere una mutazione del gene granulina (GRN) confermata tramite test genetici o documenti storici disponibili per la revisione da parte del ricercatore.
  • Parte B: Se un uomo partecipa al rapporto sessuale con una donna che può avere figli, entrambi devono usare metodi contraccettivi molto efficaci.
  • Parte C: Tutti i partecipanti che hanno completato la Parte B di questo studio sono idonei per un'estensione di 18 mesi se non hanno effetti collaterali clinicamente significativi non risolti, dove continuare il dosaggio potrebbe rappresentare un rischio per la sicurezza del partecipante.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Demenza Frontotemporale (FTD).
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua sicurezza durante lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di dipendenza da alcol o droghe.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave che potrebbe influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

DNL593 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della demenza frontotemporale, una malattia che colpisce il cervello e può causare problemi di memoria, comportamento e linguaggio. Questo farmaco è progettato per essere somministrato in dosi singole o multiple, e l'obiettivo principale dello studio è capire se è sicuro e ben tollerato sia in persone sane che in pazienti con demenza frontotemporale. Durante il trial, i ricercatori osservano come il corpo reagisce al farmaco e come esso potrebbe influenzare i sintomi della malattia nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

DNL593 – DNL593 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della demenza frontotemporale (FTD). Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza e la tollerabilità sia in partecipanti sani che in quelli affetti da FTD. DNL593 agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi biologici associati alla malattia, anche se i dettagli esatti del suo meccanismo d'azione non sono ancora completamente compresi. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori neurologici, e il suo sviluppo è focalizzato sul miglioramento delle funzioni cognitive e comportamentali nei pazienti con FTD.

Malattie studiate

Demenza Frontotemporale (FTD) – La Demenza Frontotemporale è una malattia neurodegenerativa che colpisce principalmente i lobi frontali e temporali del cervello. Questa condizione porta a cambiamenti significativi nella personalità, nel comportamento e nelle capacità linguistiche. I sintomi iniziano spesso con alterazioni del comportamento sociale e della personalità, come apatia o comportamenti inappropriati. Con il progredire della malattia, possono manifestarsi difficoltà nel linguaggio, come problemi di parola o comprensione. La progressione della FTD può variare, ma generalmente porta a un declino cognitivo e funzionale nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-508697-28-00Codice del protocolloDNLI-H-0001Partecipanti previsti69 personePromotoreDenali Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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