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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di obecabtagene autoleucel per pazienti con lupus eritematoso sistemico grave e nefrite lupica attiva

Farmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda il lupus eritematoso sistemico con nefrite lupica attiva, una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore i tessuti del proprio corpo, causando infiammazione in vari organi tra cui i reni. La nefrite lupica è l'infiammazione dei reni causata dal lupus. Lo studio utilizza un trattamento chiamato obecabtagene autoleucel, noto anche come obe-cel o AUTO1, che consiste in cellule del sistema immunitario del paziente stesso, chiamate cellule T, che vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare specifiche cellule immunitarie coinvolte nella malattia, e poi reintrodotte nel corpo del paziente attraverso infusione. Prima di ricevere obe-cel, i pazienti riceveranno un trattamento preparatorio con ciclofosfamide e fludarabina fosfato, farmaci che aiutano a preparare il corpo per il trattamento principale riducendo temporaneamente alcune cellule del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace obe-cel nel migliorare la funzione dei reni e nel ridurre i sintomi della malattia nei pazienti con lupus grave che non hanno risposto ad altri trattamenti. In particolare, si vuole verificare quanti pazienti raggiungono una risposta renale completa sei mesi dopo aver ricevuto l'infusione di obe-cel, senza necessità di farmaci aggiuntivi di salvataggio. La risposta renale completa viene misurata attraverso esami delle urine e del sangue che valutano la quantità di proteine nelle urine e la capacità dei reni di filtrare il sangue.

Durante lo studio, dopo il trattamento preparatorio con ciclofosfamide e fludarabina fosfato, i pazienti riceveranno una singola infusione di obe-cel e verranno seguiti per un periodo fino a ventiquattro mesi. Nel corso di questo periodo verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta del corpo al trattamento, la presenza di cellule T modificate nel sangue, i livelli di anticorpi che causano la malattia, la funzione dei reni, l'attività della malattia e la qualità di vita dei pazienti. Verranno inoltre monitorati attentamente eventuali effetti collaterali del trattamento, inclusa la sindrome da rilascio di citochine e problemi neurologici, che possono verificarsi dopo l'infusione di cellule T modificate.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Prelievo delle cellule

    Il processo inizia con il prelievo delle tue cellule immunitarie (cellule T). Queste cellule verranno prelevate dal tuo sangue attraverso una procedura specifica.

    Le cellule prelevate verranno inviate in laboratorio dove saranno modificate per creare il trattamento obecabtagene autoleucel (chiamato anche obe-cel o AUTO1). Questo processo richiede alcune settimane.

  2. Passaggio 2

    Preparazione con chemioterapia

    Prima di ricevere le cellule modificate, il tuo corpo deve essere preparato con una chemioterapia di linfodeplezione. Questo trattamento serve a ridurre temporaneamente il numero di cellule immunitarie presenti nel tuo organismo, creando spazio per le nuove cellule modificate.

    Riceverai due farmaci chemioterapici: ciclofosfamide e fludarabina fosfato.

    Entrambi i farmaci verranno somministrati attraverso infusione endovenosa (direttamente in vena).

    Questo trattamento preparatorio avviene nel periodo che precede il giorno dell'infusione delle cellule modificate (giorno -6).

  3. Passaggio 3

    Infusione delle cellule modificate

    Riceverai le tue cellule T modificate (obe-cel) attraverso infusione endovenosa.

    Questo momento viene considerato il Giorno 0 dello studio, il punto di riferimento per tutte le visite successive.

    Le cellule modificate sono state create appositamente per riconoscere e attaccare due proteine specifiche (chiamate CD19 e CD22) presenti sulle cellule immunitarie coinvolte nella tua malattia.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio intensivo iniziale

    Dopo l'infusione, verrai monitorato attentamente per i primi 28 giorni.

    Durante questo periodo, verranno effettuati prelievi di sangue in 9 momenti diversi tra il Giorno 1 e il Giorno 28 per verificare la presenza delle cellule modificate nel tuo sangue.

    Verranno controllati i tuoi parametri vitali e verranno eseguiti esami di laboratorio per la sicurezza.

    Al Giorno 1 e al Giorno 28 verranno misurati i livelli delle cellule B (un tipo di cellule immunitarie) nel tuo sangue.

    Al Giorno 28 verranno anche controllati gli autoanticorpi (anticorpi che attaccano il tuo stesso organismo) e i livelli di complemento (proteine del sistema immunitario).

  5. Passaggio 5

    Valutazioni al secondo e terzo mese

    Al Mese 2 verrà effettuato un prelievo di sangue per verificare la presenza delle cellule modificate e misurare i livelli delle cellule B.

    Al Mese 3 verranno ripetuti gli esami per le cellule modificate, le cellule B, gli autoanticorpi e il complemento.

    Durante questi mesi verranno valutati eventuali effetti collaterali e la tua risposta al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dell'efficacia a 6 mesi

    Al Mese 6 verrà effettuata una valutazione importante per misurare l'efficacia del trattamento.

    Verranno controllati il rapporto tra proteine e creatinina nelle urine (chiamato UPCR) e la funzione dei tuoi reni attraverso un valore chiamato velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).

    Verrà verificato se hai raggiunto una risposta renale completa, che significa: UPCR uguale o inferiore a 0,5 mg/mg, eGFR uguale o superiore a 60 mL/min/1,73 m² (o non ridotto di oltre il 20% rispetto all'inizio) e nessun uso di farmaci di emergenza.

    Verranno valutati vari aspetti della tua malattia attraverso questionari e scale di valutazione.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio trimestrale fino a 12 mesi

    Dal Mese 6 al Mese 12 verranno effettuate visite ogni 3 mesi.

    A ogni visita verranno controllati: la presenza delle cellule modificate nel sangue, i livelli delle cellule B, gli autoanticorpi, il complemento e il profilo antifosfolipidi.

    Verranno valutati continuamente eventuali effetti collaterali e la risposta della tua malattia al trattamento.

    Verranno compilati questionari sulla qualità della vita e sulla fatica.

  8. Passaggio 8

    Monitoraggio semestrale fino a 24 mesi

    Dal Mese 12 al Mese 24 le visite avverranno ogni 6 mesi.

    Verranno ripetuti gli stessi controlli del periodo precedente: cellule modificate, cellule B, autoanticorpi, complemento e profilo antifosfolipidi.

    Continuerà la valutazione della sicurezza del trattamento e della risposta della tua malattia.

    Verranno monitorati eventuali riacutizzazioni della malattia e la durata della risposta al trattamento.

  9. Passaggio 9

    Valutazioni durante tutto lo studio

    Durante tutti i 24 mesi dello studio verranno monitorati attentamente eventuali effetti collaterali, in particolare la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la sindrome neurologica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS).

    Verranno registrati tipo, frequenza, gravità e durata di tutti gli eventi avversi.

    Verrà valutata la necessità di ospedalizzazione o cure intensive per gestire eventuali effetti legati al trattamento.

    Non ti verrà richiesto di assumere farmaci di emergenza per la tua malattia, a meno che non sia strettamente necessario per la tua sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi di lupus eritematoso sistemico (una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore i tessuti sani del corpo) che soddisfa i criteri di classificazione stabiliti nel 2019 dalle organizzazioni mediche europee e americane.
  • Il paziente deve risultare positivo per almeno uno dei seguenti autoanticorpi (proteine prodotte dal sistema immunitario che attaccano per errore il proprio corpo): anticorpi antinucleo con un valore di almeno 1:80, oppure anticorpi anti-dsDNA o anticorpi anti-Smith.
  • Il paziente deve avere un lupus eritematoso sistemico grave e attivo, il che significa che la malattia è in una fase seria e sta causando sintomi al momento.
  • Il paziente deve avere una nefrite lupica grave e attiva (infiammazione dei reni causata dal lupus che è seria e sta danneggiando i reni in questo momento).
  • Il paziente deve avere un lupus eritematoso sistemico refrattario, il che significa che la malattia non ha risposto bene ai trattamenti precedenti.
  • Possono partecipare sia pazienti di sesso maschile che femminile.
  • Possono partecipare pazienti adulti.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico.
  • Per partecipare allo studio, è necessario soddisfare i requisiti generali di ammissione che verranno valutati dal medico responsabile della ricerca.
  • Lo studio riguarda pazienti con lupus eritematoso sistemico (una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore i propri tessuti) con nefrite lupica attiva (infiammazione dei reni causata dal lupus).
  • Possono partecipare sia uomini che donne adulti.
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Farmaci in studio

Obecabtagene autoleucel è una terapia cellulare personalizzata che viene creata utilizzando le proprie cellule immunitarie del paziente. Queste cellule vengono prelevate dal sangue del paziente, modificate in laboratorio per aiutarle a riconoscere e combattere la malattia, e poi reinfuse nel corpo del paziente. Questo trattamento è stato sviluppato specificamente per aiutare le persone con lupus eritematoso sistemico grave che non hanno risposto ad altri trattamenti e che presentano un'infiammazione attiva dei reni.

Che cosa si sa già del trattamento

Obecabtagene Autoleucel (Obe-cel) – Si tratta di una terapia cellulare sperimentale somministrata tramite infusione endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di Fase II per il trattamento del lupus eritematoso sistemico grave e refrattario con nefrite lupica attiva. Questo medicinale appartiene alla categoria delle terapie con cellule CAR-T, che vengono prelevate dal paziente stesso, modificate geneticamente in laboratorio per riconoscere e attaccare specifiche cellule del sistema immunitario responsabili della malattia, e poi reinfuse nel corpo del paziente. Il meccanismo d'azione si basa sulla capacità di queste cellule modificate di eliminare selettivamente i linfociti B che causano l'infiammazione e il danno renale caratteristici della malattia, con l'obiettivo di indurre una risposta renale completa senza la necessità di ulteriori farmaci di salvataggio.

Malattie studiate

Lupus eritematoso sistemico con nefrite lupica attiva – Il lupus eritematoso sistemico è una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani dell'organismo. La nefrite lupica rappresenta una complicanza grave che colpisce i reni, causando infiammazione dei glomeruli renali. Questa condizione si manifesta quando gli anticorpi e i complessi immunitari si depositano nei reni, compromettendone la funzionalità. I pazienti possono presentare proteine nelle urine, riduzione della funzione renale e gonfiore. La malattia può progredire con fasi di riacutizzazione e remissione. Nel tempo, senza un adeguato controllo, può verificarsi un deterioramento progressivo della funzione renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519941-32-00Codice del protocolloAUTO1-SL2Partecipanti previsti35 personePromotoreAutolus Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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