Durante questa fase, il medico effettuerà diversi esami per verificare se sei idoneo per lo studio. Verranno controllati i tuoi esami del sangue per confermare che il numero delle tue piastrine (le cellule del sangue che aiutano la coagulazione) sia inferiore a 30.000 per microlitro.

Dovrai ripetere l’esame delle piastrine almeno due volte, con un intervallo di almeno 5 giorni ma non più di 14 giorni tra un controllo e l’altro, per confermare che il numero rimanga basso.

Il medico controllerà anche altri valori del sangue per assicurarsi che il tuo fegato, i reni e la coagulazione del sangue funzionino adeguatamente. Verranno misurati i tempi di coagulazione e altri parametri per confermare che siano entro limiti accettabili.

Se stai assumendo corticosteroidi (farmaci antinfiammatori come il cortisone) o agonisti del trombopoietina (farmaci che stimolano la produzione di piastrine), la tua dose deve essere stabile da almeno 14 giorni prima di iniziare il trattamento sperimentale.

Una volta confermata la tua idoneità, inizierai il trattamento con budoprutug, il farmaco sperimentale oggetto dello studio. Il farmaco viene somministrato attraverso una infusione endovenosa, cioè attraverso una flebo inserita in una vena del braccio.

Lo studio prevede diverse dosi del farmaco, e la dose che riceverai dipenderà dalla fase dello studio in cui entrerai. Il medico determinerà la dose appropriata per il tuo caso specifico.

Il budoprutug è una soluzione per infusione che viene somministrata lentamente nel tuo sistema circolatorio durante la seduta di trattamento.

Durante le prime 12 settimane di trattamento, dovrai recarti regolarmente in ospedale per controlli medici approfonditi. Il medico monitorerà attentamente la tua risposta al farmaco e eventuali effetti collaterali.

Verranno effettuati esami del sangue regolari per controllare il numero delle piastrine nel tempo. Il medico valuterà se il farmaco sta aiutando ad aumentare il numero delle tue piastrine.

Durante questi controlli, il medico misurerà anche i livelli di particolari cellule del sangue chiamate cellule B CD20+, che sono coinvolte nel sistema immunitario.

Sarai monitorato per verificare se sviluppi anticorpi contro il farmaco sperimentale, il che potrebbe influenzare l’efficacia del trattamento.

Entro la settimana 12, il medico valuterà quanto bene stai rispondendo al trattamento. Esistono tre tipi di risposta che verranno misurati in base al numero delle tue piastrine.

Una risposta stabile significa che il numero delle tue piastrine raggiunge almeno 30.000 per microlitro. Una risposta parziale significa che raggiunge almeno 50.000 per microlitro. Una risposta completa significa che raggiunge almeno 100.000 per microlitro.

Per essere considerata valida, la risposta deve essere confermata in almeno due occasioni distanziate di almeno 7 giorni, all’interno di un periodo di 30 giorni.

Il medico controllerà anche i livelli di diverse immunoglobuline (IgG, IgM, e IgA) nel tuo sangue, che sono proteine importanti per il sistema immunitario.

Se stavi assumendo corticosteroidi prima di iniziare lo studio, il medico valuterà se è possibile ridurre gradualmente o interrompere questi farmaci in base alla tua risposta al budoprutug.

Qualsiasi cambiamento nei tuoi farmaci abituali verrà gestito con attenzione dal team medico, che ti fornirà istruzioni specifiche su come modificare le dosi.

È importante che tu continui a prendere tutti i farmaci esattamente come prescritto dal medico dello studio, anche se non noti cambiamenti immediati nella tua condizione.

Durante tutto il corso del trattamento, il team medico monitorerà attentamente qualsiasi effetto collaterale che potresti sperimentare. Questi vengono chiamati eventi avversi emergenti dal trattamento.

Ti verrà chiesto di riferire qualsiasi sintomo nuovo o peggioramento di sintomi esistenti. Il medico registrerà la gravità, la durata e la relazione di questi sintomi con il farmaco sperimentale.

Se dovessi sperimentare effetti collaterali gravi, il medico potrebbe decidere di interrompere temporaneamente o definitivamente il trattamento per garantire la tua sicurezza.

Durante il trattamento, verranno prelevati campioni di sangue aggiuntivi per studiare come il tuo corpo elabora il farmaco budoprutug. Questo processo è chiamato farmacocinetica.

Gli scienziati analizzeranno quanto tempo il farmaco rimane nel tuo sistema, quanto velocemente viene eliminato dal corpo, e come si distribuisce nei diversi tessuti.

Queste informazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere meglio come ottimizzare la dose e la frequenza di somministrazione del farmaco per futuri pazienti.

Anche dopo aver completato il trattamento attivo, dovrai continuare a recarti in ospedale per controlli di follow-up. Durante queste visite, il medico continuerà a monitorare la tua salute e l’andamento del numero delle piastrine.

Verranno effettuati esami del sangue per verificare se gli effetti benefici del trattamento persistono nel tempo e per assicurarsi che non si sviluppino effetti tardivi.

Il team medico continuerà a raccogliere informazioni sulla tua salute generale e su qualsiasi cambiamento nella tua condizione di trombocitopenia immune.