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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di budoprutug in pazienti con trombocitopenia immune

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina una condizione chiamata trombocitopenia immune, una malattia in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente le piastrine, che sono piccole cellule del sangue che aiutano a formare i coaguli per fermare il sanguinamento. Quando il numero di piastrine è troppo basso, le persone possono avere lividi facilmente o sanguinare più del normale. Lo studio valuterà un nuovo farmaco chiamato budoprutug che ha anche il nome in codice TNT119.

L'obiettivo di questo studio è determinare quanto sia sicuro il budoprutug e come funziona nelle persone con trombocitopenia immune. I ricercatori vogliono anche scoprire qual è la dose migliore del farmaco e come il corpo lo processa. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco per vedere quale funziona meglio e causa meno effetti collaterali.

Lo studio è diviso in fasi, iniziando con piccoli gruppi di partecipanti che ricevono dosi basse del farmaco, per poi aumentare gradualmente la dose in nuovi gruppi se il farmaco risulta sicuro. I medici monitoreranno attentamente i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali e misureranno regolarmente il numero di piastrine nel sangue per vedere se il farmaco aiuta ad aumentarle. I ricercatori esamineranno anche come il farmaco influisce su altre parti del sistema immunitario e se aiuta a ridurre la necessità di altri farmaci come i corticosteroidi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di screening e valutazioni iniziali

    Durante questa fase, il medico effettuerà diversi esami per verificare se sei idoneo per lo studio. Verranno controllati i tuoi esami del sangue per confermare che il numero delle tue piastrine (le cellule del sangue che aiutano la coagulazione) sia inferiore a 30.000 per microlitro.

    Dovrai ripetere l'esame delle piastrine almeno due volte, con un intervallo di almeno 5 giorni ma non più di 14 giorni tra un controllo e l'altro, per confermare che il numero rimanga basso.

    Il medico controllerà anche altri valori del sangue per assicurarsi che il tuo fegato, i reni e la coagulazione del sangue funzionino adeguatamente. Verranno misurati i tempi di coagulazione e altri parametri per confermare che siano entro limiti accettabili.

    Se stai assumendo corticosteroidi (farmaci antinfiammatori come il cortisone) o agonisti del trombopoietina (farmaci che stimolano la produzione di piastrine), la tua dose deve essere stabile da almeno 14 giorni prima di iniziare il trattamento sperimentale.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento con budoprutug

    Una volta confermata la tua idoneità, inizierai il trattamento con budoprutug, il farmaco sperimentale oggetto dello studio. Il farmaco viene somministrato attraverso una infusione endovenosa, cioè attraverso una flebo inserita in una vena del braccio.

    Lo studio prevede diverse dosi del farmaco, e la dose che riceverai dipenderà dalla fase dello studio in cui entrerai. Il medico determinerà la dose appropriata per il tuo caso specifico.

    Il budoprutug è una soluzione per infusione che viene somministrata lentamente nel tuo sistema circolatorio durante la seduta di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante le prime 12 settimane

    Durante le prime 12 settimane di trattamento, dovrai recarti regolarmente in ospedale per controlli medici approfonditi. Il medico monitorerà attentamente la tua risposta al farmaco e eventuali effetti collaterali.

    Verranno effettuati esami del sangue regolari per controllare il numero delle piastrine nel tempo. Il medico valuterà se il farmaco sta aiutando ad aumentare il numero delle tue piastrine.

    Durante questi controlli, il medico misurerà anche i livelli di particolari cellule del sangue chiamate cellule B CD20+, che sono coinvolte nel sistema immunitario.

    Sarai monitorato per verificare se sviluppi anticorpi contro il farmaco sperimentale, il che potrebbe influenzare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta al trattamento

    Entro la settimana 12, il medico valuterà quanto bene stai rispondendo al trattamento. Esistono tre tipi di risposta che verranno misurati in base al numero delle tue piastrine.

    Una risposta stabile significa che il numero delle tue piastrine raggiunge almeno 30.000 per microlitro. Una risposta parziale significa che raggiunge almeno 50.000 per microlitro. Una risposta completa significa che raggiunge almeno 100.000 per microlitro.

    Per essere considerata valida, la risposta deve essere confermata in almeno due occasioni distanziate di almeno 7 giorni, all'interno di un periodo di 30 giorni.

    Il medico controllerà anche i livelli di diverse immunoglobuline (IgG, IgM, e IgA) nel tuo sangue, che sono proteine importanti per il sistema immunitario.

  5. Passaggio 5

    Gestione dei farmaci concomitanti

    Se stavi assumendo corticosteroidi prima di iniziare lo studio, il medico valuterà se è possibile ridurre gradualmente o interrompere questi farmaci in base alla tua risposta al budoprutug.

    Qualsiasi cambiamento nei tuoi farmaci abituali verrà gestito con attenzione dal team medico, che ti fornirà istruzioni specifiche su come modificare le dosi.

    È importante che tu continui a prendere tutti i farmaci esattamente come prescritto dal medico dello studio, anche se non noti cambiamenti immediati nella tua condizione.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio degli effetti collaterali e sicurezza

    Durante tutto il corso del trattamento, il team medico monitorerà attentamente qualsiasi effetto collaterale che potresti sperimentare. Questi vengono chiamati eventi avversi emergenti dal trattamento.

    Ti verrà chiesto di riferire qualsiasi sintomo nuovo o peggioramento di sintomi esistenti. Il medico registrerà la gravità, la durata e la relazione di questi sintomi con il farmaco sperimentale.

    Se dovessi sperimentare effetti collaterali gravi, il medico potrebbe decidere di interrompere temporaneamente o definitivamente il trattamento per garantire la tua sicurezza.

  7. Passaggio 7

    Analisi farmacologiche

    Durante il trattamento, verranno prelevati campioni di sangue aggiuntivi per studiare come il tuo corpo elabora il farmaco budoprutug. Questo processo è chiamato farmacocinetica.

    Gli scienziati analizzeranno quanto tempo il farmaco rimane nel tuo sistema, quanto velocemente viene eliminato dal corpo, e come si distribuisce nei diversi tessuti.

    Queste informazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere meglio come ottimizzare la dose e la frequenza di somministrazione del farmaco per futuri pazienti.

  8. Passaggio 8

    Follow-up e valutazioni finali

    Anche dopo aver completato il trattamento attivo, dovrai continuare a recarti in ospedale per controlli di follow-up. Durante queste visite, il medico continuerà a monitorare la tua salute e l'andamento del numero delle piastrine.

    Verranno effettuati esami del sangue per verificare se gli effetti benefici del trattamento persistono nel tempo e per assicurarsi che non si sviluppino effetti tardivi.

    Il team medico continuerà a raccogliere informazioni sulla tua salute generale e su qualsiasi cambiamento nella tua condizione di trombocitopenia immune.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età superiore a 18 anni al momento del consenso informato
  • Conta delle piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) inferiore a 30.000 per microlitro nonostante almeno un precedente tentativo di trattamento adeguato. La conta delle piastrine deve essere confermata in due occasioni separate da almeno 5 giorni ma non più di 14 giorni
  • Risultati degli esami del sangue che misurano la coagulazione entro i limiti accettabili: il tempo di tromboplastina parziale (test che misura quanto tempo impiega il sangue a coagulare) deve essere inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale
  • Il tempo di protrombina (altro test di coagulazione del sangue) deve essere inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale
  • La bilirubina totale (sostanza prodotta dalla rottura dei globuli rossi) deve essere inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale, a meno che non sia dovuta alla sindrome di Gilbert (condizione benigna che causa livelli leggermente elevati di bilirubina)
  • Il rapporto internazionale normalizzato (test che misura la capacità del sangue di coagulare) deve essere inferiore a 1,5 durante lo screening
  • Funzione adeguata del sangue, del fegato e dei reni
  • Se in trattamento con corticosteroidi (farmaci antinfiammatori come il cortisone) o agonisti della trombopoietina (farmaci che stimolano la produzione di piastrine), la dose deve essere stabile con variazioni inferiori al 20% nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio
  • Il trattamento con corticosteroidi non deve superare 1 mg per chilogrammo di peso corporeo di metilprednisolone (tipo di corticosteroide) o equivalente per 2 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
  • Diagnosi di trombocitopenia immune primitiva (condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le proprie piastrine)

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 80 anni
  • Non puoi partecipare se sei incinta, stai allattando o stai pianificando una gravidanza durante lo studio
  • Non puoi partecipare se hai una conta piastrinica (numero di cellule che aiutano la coagulazione del sangue) superiore a 30.000 per microlitro
  • Non puoi partecipare se hai ricevuto trattamenti per la trombocitopenia immune nelle ultime 4 settimane
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario (le difese naturali del corpo)
  • Non puoi partecipare se hai avuto episodi di sanguinamento grave negli ultimi 6 mesi
  • Non puoi partecipare se hai altre malattie del sangue oltre alla trombocitopenia immune
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento
  • Non puoi partecipare se hai malattie del fegato o dei reni significative
  • Non puoi partecipare se hai una storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Non puoi partecipare se hai malattie cardiache non controllate
  • Non puoi partecipare se hai ricevuto vaccini vivi nelle ultime 4 settimane
  • Non puoi partecipare se hai allergie note ai componenti del farmaco sperimentale
  • Non puoi partecipare se stai partecipando ad altri studi clinici
  • Non puoi partecipare se hai problemi di abuso di sostanze o alcol
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Farmaci in studio

Budoprutug (TNT119) è un nuovo farmaco sperimentale studiato per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP). Questo medicinale è progettato per aiutare ad aumentare il numero di piastrine nel sangue dei pazienti affetti da questa condizione. La trombocitopenia immune è una malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono le cellule del sangue responsabili della coagulazione. Budoprutug lavora in modo diverso rispetto ai trattamenti tradizionali, cercando di correggere il problema alla radice piuttosto che semplicemente sopprimere il sistema immunitario. In questo studio, i ricercatori stanno testando diverse dosi del farmaco per determinare quale sia la più sicura ed efficace per i pazienti con ITP.

Che cosa si sa già del trattamento

Budoprutug (TNT119) – Budoprutug è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) che si trova attualmente in fase di sviluppo clinico per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario distrugge erroneamente le piastrine del sangue causando sanguinamenti. Il meccanismo d'azione specifico di budoprutug agisce a livello molecolare interferendo con i processi che portano alla distruzione delle piastrine, aiutando potenzialmente a ripristinare i normali livelli di piastrine nel sangue. Questo medicinale appartiene alla categoria degli agenti immunomodulatori e viene attualmente studiato in studi clinici per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare nei pazienti con trombocitopenia immune refrattaria ad altri trattamenti.

Malattie studiate

Trombocitopenia Immune – La trombocitopenia immune è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente le proprie piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. In questa condizione, gli anticorpi prodotti dal sistema immunitario distruggono le piastrine circolanti nel sangue, causando una significativa riduzione del loro numero. La malattia può svilupparsi improvvisamente o gradualmente nel tempo. I pazienti spesso presentano sintomi come facilità alla formazione di lividi, piccole macchie rosse sulla pelle chiamate petecchie, e sanguinamenti spontanei dalle gengive o dal naso. La progressione della malattia può variare da persona a persona, con alcuni individui che sperimentano episodi acuti seguiti da periodi di remissione, mentre altri possono avere una forma cronica persistente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-519745-30-00Codice del protocolloTNT119-ITP-201Partecipanti previsti24 personePromotoreClimb Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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