Questo studio riguarda la trombocitopenia immune, una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Quando il numero di piastrine nel sangue è troppo basso, le persone possono avere facilmente lividi o sanguinamenti. Lo studio esamina un farmaco chiamato budoprutug, che è un tipo di anticorpo progettato in laboratorio che agisce su una proteina chiamata CD19 presente su alcune cellule del sistema immunitario. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, cioè attraverso una flebo che viene inserita in una vena.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro il budoprutug e quanto bene sia tollerato dalle persone con trombocitopenia immune, oltre a verificare se possa aiutare ad aumentare il numero di piastrine nel sangue. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco in modo graduale per capire quale sia la dose più appropriata. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati e misureranno come il farmaco si comporta nel corpo, quanto tempo rimane nell’organismo e come influisce sulle cellule del sistema immunitario e sul numero di piastrine.

Lo studio prevede che i partecipanti abbiano già provato almeno un altro trattamento per la loro malattia senza ottenere un controllo sufficiente del numero di piastrine. Durante il periodo di osservazione, verranno effettuati controlli regolari per verificare i cambiamenti nel numero di piastrine e in altre cellule del sangue, oltre a valutare la risposta generale al trattamento. Se i partecipanti stanno già assumendo altri farmaci come cortisonici o altri medicinali per aumentare le piastrine, potrebbero continuare a prenderli durante lo studio, purché la dose rimanga stabile.