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Studio sulla sicurezza e l'efficacia del budoprutug in pazienti con trombocitopenia immune

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la trombocitopenia immune, una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Quando il numero di piastrine nel sangue è troppo basso, le persone possono avere facilmente lividi o sanguinamenti. Lo studio esamina un farmaco chiamato budoprutug, che è un tipo di anticorpo progettato in laboratorio che agisce su una proteina chiamata CD19 presente su alcune cellule del sistema immunitario. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, cioè attraverso una flebo che viene inserita in una vena.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro il budoprutug e quanto bene sia tollerato dalle persone con trombocitopenia immune, oltre a verificare se possa aiutare ad aumentare il numero di piastrine nel sangue. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco in modo graduale per capire quale sia la dose più appropriata. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati e misureranno come il farmaco si comporta nel corpo, quanto tempo rimane nell'organismo e come influisce sulle cellule del sistema immunitario e sul numero di piastrine.

Lo studio prevede che i partecipanti abbiano già provato almeno un altro trattamento per la loro malattia senza ottenere un controllo sufficiente del numero di piastrine. Durante il periodo di osservazione, verranno effettuati controlli regolari per verificare i cambiamenti nel numero di piastrine e in altre cellule del sangue, oltre a valutare la risposta generale al trattamento. Se i partecipanti stanno già assumendo altri farmaci come cortisonici o altri medicinali per aumentare le piastrine, potrebbero continuare a prenderli durante lo studio, purché la dose rimanga stabile.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con budoprutug

    Il trattamento inizia con la somministrazione di budoprutug, un farmaco sperimentale che viene somministrato attraverso infusione endovenosa (attraverso una vena).

    Il farmaco è una soluzione per infusione che viene somministrata lentamente nel flusso sanguigno.

    Lo studio prevede un aumento graduale della dose per valutare quale dosaggio è più sicuro ed efficace. La dose specifica dipenderà dal gruppo di trattamento a cui si appartiene.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e degli effetti collaterali

    Durante tutto lo studio, verranno monitorati eventuali eventi avversi (effetti collaterali o problemi di salute che si verificano durante il trattamento).

    Verrà valutata la gravità, la durata e il possibile collegamento di questi eventi con il farmaco studiato.

    Particolare attenzione sarà rivolta alle tossicità dose-limitanti, ovvero effetti collaterali gravi che potrebbero richiedere una riduzione della dose del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Controlli del sangue regolari

    Verranno effettuati prelievi di sangue regolari per misurare il numero di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione).

    Verrà monitorato il numero di cellule B CD20+ nel sangue. Le cellule B sono un tipo di globuli bianchi che fanno parte del sistema immunitario.

    Verranno misurati i livelli di immunoglobuline (IgG, IgM e IgA), che sono proteine prodotte dal sistema immunitario per combattere le infezioni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta al trattamento entro la settimana 12

    Entro la settimana 12, verrà valutato se il trattamento ha avuto successo nel migliorare il numero di piastrine.

    Una risposta stabile è definita come un numero di piastrine pari o superiore a 30.000 per microlitro, misurato in almeno 2 occasioni a distanza di almeno 7 giorni nell'arco di 30 giorni.

    Una risposta parziale è definita come un numero di piastrine pari o superiore a 50.000 per microlitro, con le stesse modalità di misurazione.

    Una risposta completa è definita come un numero di piastrine pari o superiore a 100.000 per microlitro, con le stesse modalità di misurazione.

  5. Passaggio 5

    Analisi del farmaco nel sangue

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di budoprutug presente nell'organismo nel tempo.

    Questi esami permettono di valutare come il corpo assorbe, distribuisce ed elimina il farmaco.

    Verranno analizzati parametri come la concentrazione massima del farmaco nel sangue, il tempo necessario per raggiungerla e il tempo di eliminazione dal corpo.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della terapia con corticosteroidi

    Se si sta assumendo corticosteroidi (farmaci antinfiammatori come il metilprednisolone) all'inizio dello studio, la dose deve rimanere stabile durante il trattamento.

    Verrà valutato se è possibile interrompere l'uso di corticosteroidi durante lo studio grazie all'effetto del farmaco sperimentale.

    La dose di corticosteroidi non deve superare 1 mg per chilogrammo di peso corporeo di metilprednisolone o equivalente nelle 2 settimane precedenti l'inizio del trattamento.

  7. Passaggio 7

    Controllo della risposta immunitaria al farmaco

    Verranno effettuati esami per verificare se l'organismo sviluppa anticorpi anti-farmaco (proteine che il sistema immunitario potrebbe produrre contro budoprutug).

    Questi controlli vengono eseguiti in diversi momenti durante lo studio per valutare la risposta immunitaria al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere più di 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Avere un numero di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) inferiore a 30.000 per microlitro nonostante almeno un trattamento precedente. Il numero di piastrine deve essere confermato in 2 occasioni separate da almeno 5 giorni, ma non più di 14 giorni
  • Avere valori degli esami della coagulazione del sangue entro limiti accettabili: tempo di tromboplastina parziale inferiore a 1,5 volte il limite massimo normale, tempo di protrombina inferiore a 1,5 volte il limite massimo normale, rapporto internazionale normalizzato inferiore a 1,5
  • Avere bilirubina totale (sostanza prodotta dalla degradazione dei globuli rossi) inferiore a 1,5 volte il limite massimo normale, a meno che non sia dovuta alla sindrome di Gilbert
  • Avere una funzionalità del sangue, del fegato e dei reni adeguata
  • Se in trattamento con corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) o agonisti della trombopoietina (farmaci che stimolano la produzione di piastrine), la dose deve essere stabile con variazioni inferiori al 20% nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco dello studio. Il trattamento con corticosteroidi non deve superare 1 mg per kg di metilprednisolone o equivalente nelle 2 settimane precedenti
  • Avere una diagnosi di trombocitopenia immune primaria, cioè una forma della malattia non causata da altre condizioni mediche

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Le informazioni sui criteri di esclusione specifici per questo studio non sono disponibili nei dati forniti.
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio clinico per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili.
  • Questi criteri possono includere altre malattie presenti, farmaci assunti, o condizioni particolari che potrebbero interferire con lo studio.
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Farmaci in studio

Budoprutug (conosciuto anche come TNT119) è un medicinale sperimentale studiato per il trattamento della trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario del corpo attacca per errore le piastrine nel sangue, causando una loro riduzione. Questo medicinale viene somministrato in dosi crescenti durante lo studio per valutare quanto sia sicuro e quanto bene venga tollerato dai pazienti, oltre a verificare come funzioni nel corpo e se possa aiutare a migliorare la condizione dei pazienti con questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Budoprutug – Budoprutug è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 1b/2a per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine del sangue. Il medicinale viene somministrato per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare in pazienti affetti da questa malattia autoimmune. Lo studio è progettato per determinare le dosi ottimali del farmaco e comprendere come viene elaborato dall'organismo, con l'obiettivo di aiutare i pazienti a mantenere livelli adeguati di piastrine nel sangue.

Malattie studiate

Piastrinopenia immune – Si tratta di una malattia del sangue in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule importanti per la coagulazione del sangue. Quando il numero di piastrine nel sangue diventa troppo basso, possono verificarsi sanguinamenti spontanei o lividi che appaiono facilmente sulla pelle. La malattia può manifestarsi improvvisamente o svilupparsi gradualmente nel tempo. Alcune persone con questa condizione non presentano sintomi evidenti, mentre altre possono avere sanguinamenti dal naso, dalle gengive o notare piccole macchie rosse sulla pelle. La gravità dei sintomi dipende da quanto è basso il numero di piastrine nel sangue. Questa condizione può colpire sia bambini che adulti e viene considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-519745-30-01Codice del protocolloTNT119-ITP-201Partecipanti previsti24 personePromotoreClimb Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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