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Studio sulla sicurezza e fattibilità della terapia con cellule CART 19/22 T e CART45RA-NKG2D per la leucemia linfoblastica acuta refrattaria/recidivante in bambini, adolescenti e giovani adulti

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti che hanno una forma di leucemia che non risponde ai trattamenti standard o che è tornata dopo il trattamento. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la fattibilità di una nuova terapia cellulare chiamata CART 19/22 T CELLS e CART45RA-NKG2D cells. Queste terapie utilizzano cellule del sistema immunitario modificate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose.

La terapia CART 19/22 T CELLS è destinata a pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B, mentre la terapia CART45RA-NKG2D cells è per quelli con leucemia linfoblastica acuta di tipo T. Entrambe le terapie vengono somministrate tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre il trattamento direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio mira a capire se queste terapie sono sicure e se possono essere somministrate con successo ai pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una delle due terapie e saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo e la presenza di eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2029, con l'inizio del reclutamento previsto per dicembre 2024. I risultati aiuteranno a determinare se queste terapie possono diventare un'opzione di trattamento per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta che non rispondono ad altri trattamenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con una infusione endovenosa di cellule CART 19/22 o CART45RA-NKG2D. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule leucemiche.

    La somministrazione avviene attraverso una vena, utilizzando un ago e un tubo per infondere le cellule direttamente nel flusso sanguigno.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Dopo l'infusione, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e la fattibilità del trattamento.

    Il personale medico controlla la presenza di eventuali effetti collaterali e la risposta del corpo al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso esami del sangue, del midollo osseo e del liquido cerebrospinale.

    Viene analizzato il profilo delle citochine nel sangue per comprendere meglio la risposta immunitaria.

  4. Passaggio 4

    Analisi genetica

    Viene eseguita un'analisi del profilo di metilazione del DNA per identificare eventuali cambiamenti genetici nelle cellule tumorali.

    Si valuta la presenza di anticorpi specifici nel siero dei pazienti per monitorare la risposta immunitaria.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione complessiva della risposta al trattamento in entrambe le coorti di pazienti.

    I risultati ottenuti vengono utilizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età: Pazienti con meno di 30 anni al momento della diagnosi e/o della ricaduta.
  • Punteggio Lansky (per età inferiore a 16 anni) o Karnofsky (per età pari o superiore a 16 anni) di 50 o superiore. Questi punteggi valutano quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Aspettativa di vita superiore a 12 settimane.
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) di almeno 500 cellule per microlitro, a meno che il medico ritenga che la bassa conta sia dovuta alla leucemia e possa migliorare con la terapia.
  • Conta delle piastrine di almeno 50.000 per microlitro, a meno che il medico ritenga che la bassa conta sia dovuta alla leucemia e possa migliorare con la terapia.
  • Conta assoluta dei linfociti di almeno 100 cellule per microlitro.
  • Funzione renale, epatica, polmonare e cardiaca adeguata.
  • Accesso venoso adeguato e assenza di controindicazioni per la linfoparesi, una procedura per raccogliere cellule dal sangue.
  • I pazienti con disturbi convulsivi possono partecipare se ben controllati con farmaci anticonvulsivanti.
  • Il paziente o il suo rappresentante legale, genitore o tutore deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Diagnosi:
    • ARM A: Leucemia linfoblastica acuta B-ALL con CD19+/- CD22+ con malattia recidivante o refrattaria che non risponde alla chemioterapia convenzionale e senza altre terapie curative disponibili. È consentito un trattamento precedente con terapia CART CD19, ma non è obbligatorio.
    • ARM B: Leucemia linfoblastica acuta T-ALL con malattia recidivante o refrattaria che non risponde alla chemioterapia convenzionale e senza altre terapie curative disponibili.
    • I pazienti con diagnosi di leucemia linfoblastica acuta devono essere idonei per un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico e disposti a procedere al trapianto se il trattamento CART induce una remissione completa e il medico lo ritiene la migliore opzione.
    • Per ARM B deve esserci un donatore aploidentico adatto, secondo le procedure locali.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave che potrebbe influenzare la sua salute durante lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica che rende difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • CART-19/22

    è una terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Questa terapia è progettata per pazienti con leucemia linfoblastica acuta che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto ad altri trattamenti. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere specifici marcatori sulle cellule tumorali, e poi reinfuse nel paziente per combattere il cancro.

  • CART-NKG2D T

    è un'altra forma di terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Questa terapia è destinata a pazienti con leucemia linfoblastica acuta T che non hanno risposto ad altri trattamenti o hanno avuto una ricaduta. Le cellule T vengono modificate per riconoscere un marcatore specifico sulle cellule tumorali, permettendo loro di attaccare e uccidere le cellule cancerose.

Che cosa si sa già del trattamento

  • CART-19/22

    Questa terapia viene somministrata attraverso l'infusione endovenosa di cellule T modificate geneticamente. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta refrattaria o recidivante nei bambini, adolescenti e giovani adulti. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di malattie CD19+/- e CD22+/- refrattarie o recidivanti. Il meccanismo d'azione coinvolge la modifica delle cellule T per riconoscere e attaccare le cellule tumorali esprimendo specifici antigeni. È classificata come terapia cellulare immunologica.

  • CART-NKG2D T

    Questa terapia viene somministrata tramite infusione endovenosa di cellule T allogeniche modificate. È attualmente in fase di studio clinico per la leucemia linfoblastica acuta refrattaria o recidivante nei bambini, adolescenti e giovani adulti. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il trattamento di malattie T-ALL refrattarie o recidivanti. Il meccanismo d'azione prevede la modifica delle cellule T per riconoscere e distruggere le cellule tumorali attraverso il recettore NKG2D. È classificata come terapia cellulare immunologica.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta refrattaria/recidivante – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Si manifesta quando il midollo osseo produce un numero eccessivo di linfociti immaturi, che non funzionano correttamente. Questa condizione è definita refrattaria quando non risponde ai trattamenti standard, e recidivante quando ritorna dopo un periodo di remissione. Colpisce principalmente bambini, adolescenti e giovani adulti. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un trattamento intensivo per gestire i sintomi e controllare la crescita delle cellule cancerose.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-509723-41-01Codice del protocolloREALL_ CARTPartecipanti previsti10 personePromotoreFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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