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Studio sulla sicurezza del Carbetocina spray nasale per la fame incontrollabile nella Sindrome di Prader-Willi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa un aumento incontrollato dell'appetito, noto come iperfagia. La ricerca utilizza uno spray nasale chiamato Carbetocina, sviluppato da Acadia Pharmaceuticals, per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nel trattamento a lungo termine di questa condizione. La carbetocina è un analogo dell'ossitocina, un peptide sintetizzato chimicamente, che viene somministrato attraverso uno spray nasale.

Lo scopo dello studio è esaminare la sicurezza dell'uso prolungato della carbetocina in persone con sindrome di Prader-Willi. I partecipanti utilizzeranno lo spray nasale per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi dell'iperfagia. Lo spray viene somministrato utilizzando un dispositivo specifico, la pompa spray nasale Aptar CPS, che è integrata nel flacone del medicinale.

Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per monitorare la loro salute e il loro benessere generale. Verranno raccolti dati su eventuali eventi avversi e su come il trattamento influisce sui sintomi della sindrome di Prader-Willi. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, fornendo al contempo informazioni preziose su come la carbetocina può aiutare a gestire l'iperfagia in questa popolazione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver completato lo studio precedente, inizia il trattamento con lo spray nasale a base di carbetocina.

    Il farmaco viene somministrato tramite spray nasale, una soluzione che viene spruzzata nel naso.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco deve essere somministrato secondo le istruzioni ricevute dal personale medico.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal medico responsabile dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Durante lo studio, verranno monitorati eventuali eventi avversi o cambiamenti clinicamente importanti.

    Il personale medico valuterà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Saranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei sintomi di iperfagia e altri comportamenti associati alla sindrome di Prader-Willi.

    Le valutazioni includeranno questionari specifici per misurare la gravità dei sintomi e il cambiamento rispetto all'inizio dello studio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 luglio 2028.

    Al termine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso informato prima di partecipare allo studio. Se sei minorenne, il consenso scritto sarà ottenuto dal tuo rappresentante legale. Se sei maggiorenne e in grado di dare il consenso, lo farai tu stesso. Se sei sotto tutela, il tuo rappresentante legale darà il consenso per te.
  • Il tuo caregiver deve fornire il consenso scritto per partecipare come informatore nelle valutazioni dello studio.
  • Devi aver completato la visita della Settimana 12 dello studio precedente.
  • Devi aver soddisfatto tutti i criteri di ingresso dello studio precedente.
  • Il medico deve ritenere che potresti beneficiare del trattamento a lungo termine con il farmaco in studio.
  • Devi vivere con un caregiver che capisce e può seguire le procedure dello studio e partecipare a tutte le visite dello studio. Il caregiver deve essere un familiare o qualcuno che ha un rapporto equivalente a quello familiare, oppure deve aver curato il soggetto per almeno 6 mesi e continuare a farlo durante lo studio.
  • Il caregiver deve avere competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni nella lingua richiesta e utilizzare i media elettronici per le visite e i questionari dello studio.
  • Il caregiver deve essere in grado di ricevere e conservare il farmaco dello studio secondo le istruzioni.
  • Il caregiver deve essere in grado di montare il dispositivo spray nasale sul flacone del farmaco.
  • Se sei una donna, non devi essere incinta o allattare. Se hai la possibilità di avere figli, devi astenerti dall'attività sessuale o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo.
  • Se sei un uomo e sessualmente attivo, devi usare un preservativo (anche se hai subito una vasectomia) dall'inizio dello studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco. La tua partner deve usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica grave che potrebbe influenzare la tua sicurezza durante lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una dipendenza da droghe o alcol.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Carbetocin è uno spray nasale utilizzato per trattare l'iperfagia, che è un desiderio eccessivo di mangiare, nei pazienti con la sindrome di Prader-Willi. Questo farmaco agisce aiutando a controllare l'appetito e riducendo la sensazione di fame. L'obiettivo principale del trattamento con carbetocin è migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa sindrome, rendendo più gestibile il loro comportamento alimentare. Lo studio clinico si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità dell'uso a lungo termine di questo spray nasale.

Che cosa si sa già del trattamento

Carbetocina spray nasale – La carbetocina spray nasale è somministrata attraverso il naso, utilizzando uno spray per facilitare l'assorbimento del farmaco. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nel trattamento a lungo termine dell'iperfagia associata alla Sindrome di Prader-Willi (PWS). Questo farmaco è indicato principalmente per ridurre il comportamento di iperfagia nei pazienti con PWS. A livello molecolare, la carbetocina agisce legandosi ai recettori dell'ossitocina, aiutando a modulare il comportamento alimentare. È classificata come un analogo dell'ossitocina, un ormone naturale coinvolto in vari processi fisiologici.

Malattie studiate

Sindrome di Prader-Willi – La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica rara caratterizzata da un insaziabile appetito e comportamenti alimentari compulsivi, noti come iperfagia. Questa condizione inizia generalmente nella prima infanzia e può portare a un rapido aumento di peso e obesità se non gestita. Oltre all'iperfagia, le persone con questa sindrome possono presentare ritardo nello sviluppo, bassa statura, ipotonia muscolare e difficoltà di apprendimento. La progressione della malattia può includere problemi comportamentali come irritabilità, ansia e comportamenti ossessivo-compulsivi. La sindrome è causata da anomalie genetiche che influenzano il funzionamento dell'ipotalamo, una parte del cervello che regola la fame e la sazietà. La gestione della dieta e il supporto comportamentale sono essenziali per affrontare i sintomi della sindrome.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506201-19-00Codice del protocolloACP-101-303Partecipanti previsti178 personePromotoreAcadia Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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