Lo studio riguarda persone con complesso della sclerosi tuberosa che soffrono di crisi epilettiche refrattarie. Queste crisi sono difficili da controllare con i trattamenti standard. Il farmaco utilizzato nello studio è everolimus, una compressa dispersibile che si assume per via orale. Everolimus è già stato usato in un precedente studio chiamato CRAD001M2304 (EXIST-3), e questo nuovo studio mira a continuare il trattamento per valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Lo scopo principale dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine di everolimus in pazienti che hanno già partecipato allo studio precedente e che continuano a trarre beneficio dal trattamento. I partecipanti continueranno a prendere everolimus sotto la supervisione del loro medico, che valuterà se il trattamento è ancora vantaggioso per loro. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Durante lo studio, i medici monitoreranno la frequenza e la gravità degli effetti collaterali, noti come eventi avversi, per garantire che il trattamento sia sicuro. Inoltre, verrà valutato se i pazienti continuano a trarre benefici clinici dal trattamento. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di everolimus per queste specifiche condizioni mediche.