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Studio sulla sicurezza a lungo termine di everolimus in pazienti con complesso della sclerosi tuberosa e crisi epilettiche refrattarie

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone con complesso della sclerosi tuberosa che soffrono di crisi epilettiche refrattarie. Queste crisi sono difficili da controllare con i trattamenti standard. Il farmaco utilizzato nello studio è everolimus, una compressa dispersibile che si assume per via orale. Everolimus è già stato usato in un precedente studio chiamato CRAD001M2304 (EXIST-3), e questo nuovo studio mira a continuare il trattamento per valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Lo scopo principale dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine di everolimus in pazienti che hanno già partecipato allo studio precedente e che continuano a trarre beneficio dal trattamento. I partecipanti continueranno a prendere everolimus sotto la supervisione del loro medico, che valuterà se il trattamento è ancora vantaggioso per loro. Lo studio non prevede l'uso di un placebo.

Durante lo studio, i medici monitoreranno la frequenza e la gravità degli effetti collaterali, noti come eventi avversi, per garantire che il trattamento sia sicuro. Inoltre, verrà valutato se i pazienti continuano a trarre benefici clinici dal trattamento. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di everolimus per queste specifiche condizioni mediche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente è attualmente iscritto allo studio EXIST-3 sponsorizzato da Novartis e sta ricevendo il trattamento con everolimus.

    Il paziente ha soddisfatto tutti i requisiti dello studio EXIST-3 e sta beneficiando del trattamento con everolimus, come determinato dall'investigatore.

  2. Passaggio 2

    Trattamento continuato

    Il paziente continua a ricevere everolimus per via orale. La frequenza e il dosaggio specifici sono determinati dall'investigatore in base alle esigenze individuali del paziente.

    Il trattamento è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco nei pazienti con crisi epilettiche refrattarie associate al complesso della sclerosi tuberosa.

  3. Passaggio 3

    Visite programmate

    Il paziente partecipa a visite programmate per monitorare la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AE/SAE).

    Durante queste visite, l'investigatore valuta anche il beneficio clinico del trattamento per il paziente.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 30 agosto 2027.

    Durante tutto il periodo dello studio, il paziente deve dimostrare la capacità e la volontà di rispettare le visite programmate e i piani di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente è attualmente iscritto allo studio EXIST-3 sponsorizzato da Novartis e sta ricevendo il farmaco everolimus, avendo soddisfatto tutti i requisiti dello studio.
  • Il paziente sta attualmente beneficiando del trattamento con everolimus, come determinato dal medico responsabile dello studio. Everolimus è un farmaco utilizzato per trattare alcune condizioni mediche.
  • Il paziente ha dimostrato di seguire correttamente le indicazioni dello studio principale, come valutato dal medico responsabile dello studio.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate e i piani di trattamento.
  • Consenso informato scritto o assenso dell'adolescente ottenuto prima di partecipare allo studio di proseguimento. Il consenso informato è un documento che spiega lo studio e richiede l'approvazione del paziente per partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno crisi epilettiche resistenti. Le crisi resistenti sono quelle che non migliorano con i trattamenti standard.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la sclerosi tuberosa. La sclerosi tuberosa è una condizione genetica che causa la crescita di tumori benigni in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte di una popolazione vulnerabile. Una popolazione vulnerabile include persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate, come i bambini o le persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Everolimus: Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti con complesso della sclerosi tuberosa (TSC) che soffrono di crisi epilettiche refrattarie. Nel contesto dello studio clinico, everolimus viene somministrato ai pazienti che hanno completato uno studio precedente e che, secondo il giudizio del medico, possono trarre beneficio dal continuare il trattamento. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Everolimus – Everolimus è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in forma di compresse. Attualmente è utilizzato in medicina per il trattamento delle crisi epilettiche refrattarie associate al complesso della sclerosi tuberosa. Il farmaco agisce inibendo una proteina chiamata mTOR, che è coinvolta nella crescita e proliferazione cellulare. Everolimus appartiene alla classe dei farmaci immunosoppressori e inibitori della mTOR.

Malattie studiate

Crisi epilettiche refrattarie associate al complesso della sclerosi tuberosa – Questa condizione si manifesta con crisi epilettiche che non rispondono ai trattamenti standard e sono associate al complesso della sclerosi tuberosa, una malattia genetica rara. Le crisi possono variare in frequenza e intensità, influenzando significativamente la qualità della vita del paziente. Il complesso della sclerosi tuberosa è caratterizzato dalla formazione di tumori benigni in diversi organi, tra cui il cervello, che possono contribuire all'insorgenza delle crisi. La progressione della malattia può portare a un aumento della frequenza delle crisi e a ulteriori complicazioni neurologiche. Le crisi refrattarie rappresentano una sfida significativa per la gestione clinica, richiedendo un monitoraggio continuo e un approccio terapeutico personalizzato.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516746-19-00Codice del protocolloCRAD001M2X02BPartecipanti previsti177 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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