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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine dell'Inibitore di Alfa-1-Proteinasi in Pazienti con Enfisema Polmonare da Deficit di Alfa-1-Antitripsina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata enfisema polmonare causata da una carenza di una proteina chiamata alfa-1-antitripsina. Questa condizione può portare a problemi respiratori gravi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato inibitore dell'alfa-1-proteinasi (umano), somministrato tramite iniezioni settimanali. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questo trattamento.

Il farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, una volta alla settimana. La dose utilizzata è di 60 mg per ogni chilogrammo di peso corporeo. Lo studio si propone di raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento per un periodo aggiuntivo di due anni. Durante questo tempo, i partecipanti riceveranno regolarmente il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro salute.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I ricercatori valuteranno diversi aspetti della salute polmonare dei partecipanti, come la capacità respiratoria e la qualità della vita, per capire meglio come il trattamento influisce sulla malattia. Questo aiuterà a determinare se il farmaco è sicuro e se può essere utile per le persone con enfisema polmonare dovuto a carenza di alfa-1-antitripsina.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver completato i criteri di inclusione, che includono la partecipazione a uno studio precedente o un declino specifico della funzione polmonare.

    Il paziente deve fornire il consenso informato per partecipare allo studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il inibitore della proteasi alfa-1 (umano) per via endovenosa.

    La dose somministrata è di 60 mg/kg una volta alla settimana.

    Questo trattamento è progettato per essere somministrato per un periodo di due anni.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni di efficacia

    Durante lo studio, vengono valutate diverse variabili di efficacia, tra cui la densità polmonare tramite tomografia computerizzata, la capacità di diffusione del monossido di carbonio, il volume espiratorio forzato in un secondo e il punteggio del questionario respiratorio di St. George.

    Viene anche valutata l'incidenza e la gravità delle esacerbazioni della broncopneumopatia cronica ostruttiva.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni di sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l'osservazione di eventi avversi, esami fisici completi e respiratori, e parametri di laboratorio clinici.

    Gli esami di laboratorio includono l'ematologia e la chimica, con particolare attenzione alla proteina C-reattiva ad alta sensibilità.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è progettato per concludersi entro il 1 ottobre 2028.

    Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve aver completato la partecipazione allo Studio GTi1201, cioè aver completato la Settimana 156 e la Visita di Fine Studio alla Settimana 160.
  • Oppure, il paziente deve aver sperimentato un calo nella capacità polmonare, misurato come FEV1 (Volume Espiratorio Forzato in un secondo), a un tasso annualizzato di almeno 134,4 mL/anno alla Settimana 104 o successivamente nello Studio GTi1201.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato, cioè accettare di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia uomini che donne possono partecipare.
  • Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, il che significa che persone con particolari condizioni o situazioni possono essere considerate per la partecipazione.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la deficienza di Alfa-1-Antitripsina. Questa è una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'enfisema polmonare causato dalla deficienza di Alfa-1-Antitripsina. L'enfisema è una malattia che danneggia i polmoni e rende difficile respirare.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento per via endovenosa. Questo significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena.
  • Non possono partecipare persone che non possono impegnarsi a partecipare allo studio per 2 anni. Lo studio richiede un impegno a lungo termine per raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Alpha-1 Proteinase Inhibitor (human): Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana. È utilizzato per trattare i pazienti con enfisema polmonare causato da una carenza di alfa-1 antitripsina. L'obiettivo principale del farmaco è fornire protezione ai polmoni, riducendo il danno causato dalla mancanza di questa proteina nel corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Alpha-1 MP – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare l'enfisema polmonare causato da una carenza di alfa-1-antitripsina. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua sicurezza a lungo termine. Il farmaco agisce a livello molecolare inibendo l'attività delle proteasi, che possono danneggiare i tessuti polmonari. È classificato come inibitore della proteasi.

Malattie studiate

Enfisema Polmonare da Deficit di Alfa-1-Antitripsina – L'enfisema polmonare da deficit di alfa-1-antitripsina è una malattia genetica rara che colpisce i polmoni. È causata dalla mancanza di una proteina chiamata alfa-1-antitripsina, che protegge i polmoni dai danni. Senza questa protezione, i tessuti polmonari possono essere danneggiati, portando a difficoltà respiratorie. La malattia progredisce lentamente, con sintomi che possono includere tosse cronica e respiro corto. Con il tempo, la capacità respiratoria può diminuire, influenzando la qualità della vita. La progressione varia da persona a persona, ma è importante monitorare i sintomi per gestire la condizione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513962-20-00Codice del protocolloGTi1201_OLEPartecipanti previsti234 personePromotoreGrifols Therapeutics LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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