Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine dell’Inibitore di Alfa-1-Proteinasi in Pazienti con Enfisema Polmonare da Deficit di Alfa-1-Antitripsina

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Promotore

Grifols Therapeutics LLC

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda una malattia chiamata enfisema polmonare causata da una carenza di una proteina chiamata alfa-1-antitripsina. Questa condizione può portare a problemi respiratori gravi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato inibitore dell’alfa-1-proteinasi (umano), somministrato tramite iniezioni settimanali. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questo trattamento.

Il farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, una volta alla settimana. La dose utilizzata è di 60 mg per ogni chilogrammo di peso corporeo. Lo studio si propone di raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento per un periodo aggiuntivo di due anni. Durante questo tempo, i partecipanti riceveranno regolarmente il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro salute.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I ricercatori valuteranno diversi aspetti della salute polmonare dei partecipanti, come la capacità respiratoria e la qualità della vita, per capire meglio come il trattamento influisce sulla malattia. Questo aiuterà a determinare se il farmaco è sicuro e se può essere utile per le persone con enfisema polmonare dovuto a carenza di alfa-1-antitripsina.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver completato i criteri di inclusione, che includono la partecipazione a uno studio precedente o un declino specifico della funzione polmonare.

Il paziente deve fornire il consenso informato per partecipare allo studio.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il inibitore della proteasi alfa-1 (umano) per via endovenosa.

La dose somministrata è di 60 mg/kg una volta alla settimana.

Questo trattamento è progettato per essere somministrato per un periodo di due anni.

3 valutazioni di efficacia

Durante lo studio, vengono valutate diverse variabili di efficacia, tra cui la densità polmonare tramite tomografia computerizzata, la capacità di diffusione del monossido di carbonio, il volume espiratorio forzato in un secondo e il punteggio del questionario respiratorio di St. George.

Viene anche valutata l’incidenza e la gravità delle esacerbazioni della broncopneumopatia cronica ostruttiva.

4 valutazioni di sicurezza

La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l’osservazione di eventi avversi, esami fisici completi e respiratori, e parametri di laboratorio clinici.

Gli esami di laboratorio includono l’ematologia e la chimica, con particolare attenzione alla proteina C-reattiva ad alta sensibilità.

5 conclusione dello studio

Lo studio è progettato per concludersi entro il 1 ottobre 2028.

Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve aver completato la partecipazione allo Studio GTi1201, cioè aver completato la Settimana 156 e la Visita di Fine Studio alla Settimana 160.
Oppure, il paziente deve aver sperimentato un calo nella capacità polmonare, misurato come FEV1 (Volume Espiratorio Forzato in un secondo), a un tasso annualizzato di almeno 134,4 mL/anno alla Settimana 104 o successivamente nello Studio GTi1201.
Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato, cioè accettare di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia uomini che donne possono partecipare.
Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, il che significa che persone con particolari condizioni o situazioni possono essere considerate per la partecipazione.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la deficienza di Alfa-1-Antitripsina. Questa è una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni.
Non possono partecipare persone che non hanno l’enfisema polmonare causato dalla deficienza di Alfa-1-Antitripsina. L’enfisema è una malattia che danneggia i polmoni e rende difficile respirare.
Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento per via endovenosa. Questo significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena.
Non possono partecipare persone che non possono impegnarsi a partecipare allo studio per 2 anni. Lo studio richiede un impegno a lungo termine per raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento.

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Ksqcqjzbvh Uysnzvswdl Hwmjrkcp	comune di Huddinge	Svezia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Danimarca	Non reclutando	10.10.2016
Estonia	Non reclutando	06.12.2017
Finlandia	Reclutando	06.10.2023
Francia	Non reclutando	27.04.2023
Polonia	Reclutando	18.05.2018
Svezia	Reclutando	31.08.2016

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Alpha-1-Proteinase Inhibitor (Human)

Alpha-1 Proteinase Inhibitor (Human): Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana. È utilizzato per trattare i pazienti con enfisema polmonare causato da una carenza di alfa-1 antitripsina. L’obiettivo principale del farmaco è fornire protezione ai polmoni, riducendo il danno causato dalla mancanza di questa proteina nel corpo.

Malattie in studio:

Enfisema

Enfisema Polmonare da Deficit di Alfa-1-Antitripsina – L’enfisema polmonare da deficit di alfa-1-antitripsina è una malattia genetica rara che colpisce i polmoni. È causata dalla mancanza di una proteina chiamata alfa-1-antitripsina, che protegge i polmoni dai danni. Senza questa protezione, i tessuti polmonari possono essere danneggiati, portando a difficoltà respiratorie. La malattia progredisce lentamente, con sintomi che possono includere tosse cronica e respiro corto. Con il tempo, la capacità respiratoria può diminuire, influenzando la qualità della vita. La progressione varia da persona a persona, ma è importante monitorare i sintomi per gestire la condizione.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 08:31

ID della sperimentazione:

2024-513962-20-00

Codice del protocollo:

GTi1201_OLE

NCT ID:

NCT02796937

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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