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Studio sulla riduzione della dose di ciclofosfamide dopo trapianto di cellule staminali in pazienti con tumori del sangue

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda pazienti adulti con malattie ematologiche maligne, cioè tumori del sangue e degli organi che producono le cellule del sangue, che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche. Il trapianto aploidentico è una procedura in cui le cellule staminali provengono da un donatore parzialmente compatibile, come un familiare. Dopo questo tipo di trapianto, i pazienti ricevono un farmaco chiamato ciclofosfamide per prevenire il rigetto e altre complicazioni. Lo studio confronta due diverse quantità di questo farmaco: la dose abituale di cento milligrammi per chilogrammo di peso corporeo e una dose ridotta di settanta milligrammi per chilogrammo.

Lo scopo dello studio è valutare se la dose ridotta di ciclofosfamide funziona altrettanto bene della dose standard nel mantenere i pazienti in buona salute dopo il trapianto. I ricercatori vogliono verificare se con la dose più bassa ci sono meno effetti indesiderati gravi pur mantenendo la stessa efficacia nel prevenire complicazioni come la malattia del trapianto contro l'ospite, che si verifica quando le cellule trapiantate attaccano i tessuti del paziente, e nel prevenire il ritorno della malattia originale. Verranno anche valutati la sopravvivenza dei pazienti, la qualità della loro vita, i danni agli organi, le infezioni, il recupero delle cellule del sangue e i costi del trattamento.

Durante lo studio, i pazienti verranno assegnati in modo casuale a ricevere una delle due dosi di ciclofosfamide dopo il trapianto. Prima del trapianto, tutti i pazienti riceveranno un trattamento preparatorio che include un farmaco chiamato tiotepa. I pazienti saranno seguiti per due anni dopo il trapianto attraverso visite regolari durante le quali verranno controllati lo stato di salute generale, eventuali complicazioni, il ritorno della malattia e la qualità della vita mediante questionari specifici. Lo studio coinvolgerà sedici centri francesi specializzati in trapianti di cellule staminali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 12 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, sarai assegnato casualmente a uno dei due gruppi di trattamento disponibili.

    Un gruppo riceverà una dose totale di ciclofosfamide di 70 mg/kg dopo il trapianto, mentre l'altro gruppo riceverà la dose standard di 100 mg/kg.

    La ciclofosfamide è un farmaco utilizzato per prevenire il rigetto del trapianto e ridurre il rischio di complicazioni.

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trapianto

    Riceverai un trattamento preparatorio basato su tiotepa, un farmaco che prepara il corpo a ricevere le cellule staminali del donatore.

    Questo trattamento è chiamato regime di condizionamento e serve a eliminare le cellule malate e preparare il sistema immunitario.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Riceverai il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore aploidentico.

    Un donatore aploidentico è un familiare che condivide solo metà delle caratteristiche genetiche necessarie per il trapianto.

    Le cellule staminali saranno prelevate dal sangue periferico del donatore e ti verranno somministrate tramite infusione endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione della ciclofosfamide dopo il trapianto

    Dopo il trapianto, riceverai la ciclofosfamide tramite infusione endovenosa.

    La dose totale sarà di 70 mg/kg oppure 100 mg/kg, a seconda del gruppo a cui sei stato assegnato.

    Questo farmaco viene somministrato per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite, una complicazione in cui le cellule del donatore attaccano il tuo corpo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio del recupero ematologico

    Nei primi 60 giorni dopo il trapianto, sarai monitorato per verificare il recupero dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) e delle piastrine.

    Il recupero dei neutrofili è considerato raggiunto quando il loro numero supera 0,5 x 10⁹ per litro.

    Il recupero delle piastrine è considerato raggiunto quando il loro numero supera 50 x 10⁹ per litro.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità di vita

    La tua qualità di vita sarà valutata attraverso questionari a 1, 3, 6, 12 e 24 mesi dopo il trapianto.

    I questionari utilizzati sono il FACT-BMT e l'EQ-5D-5L, strumenti che valutano il benessere fisico ed emotivo.

    Queste valutazioni saranno confrontate con quelle effettuate prima del trapianto.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio della malattia del trapianto contro l'ospite acuta

    Fino a 180 giorni dopo il trapianto, sarai monitorato per rilevare eventuali segni di malattia del trapianto contro l'ospite acuta.

    Questa complicazione può verificarsi quando le cellule del donatore riconoscono il tuo corpo come estraneo e lo attaccano.

    Saranno valutati il momento di insorgenza e la gravità di questa condizione.

  8. Passaggio 8

    Monitoraggio delle infezioni

    Durante tutto il periodo dello studio, fino a 24 mesi dopo il trapianto, sarai monitorato per rilevare eventuali infezioni batteriche, virali e fungine.

    Questo monitoraggio è importante perché il sistema immunitario è indebolito dopo il trapianto.

  9. Passaggio 9

    Monitoraggio della malattia del trapianto contro l'ospite cronica

    Fino a 24 mesi dopo il trapianto, sarai monitorato per rilevare eventuali segni di malattia del trapianto contro l'ospite cronica.

    Questa forma può svilupparsi più tardivamente rispetto alla forma acuta e può interessare diversi organi.

    Saranno valutati il momento di insorgenza e la gravità di questa condizione.

  10. Passaggio 10

    Valutazione della tossicità d'organo

    Durante tutto il periodo dello studio, fino a 24 mesi dopo il trapianto, saranno valutati eventuali danni agli organi.

    Questa valutazione viene effettuata utilizzando i criteri comuni per gli eventi avversi, uno strumento standardizzato per classificare gli effetti collaterali.

  11. Passaggio 11

    Monitoraggio della malattia ematologica

    Per tutta la durata dello studio, fino a 24 mesi dopo il trapianto, sarai monitorato per rilevare eventuali segni di ricaduta o progressione della malattia ematologica.

    Questo monitoraggio è fondamentale per valutare l'efficacia del trapianto nel controllare la malattia.

  12. Passaggio 12

    Valutazione finale a 2 anni

    A 2 anni dal trapianto, sarà effettuata una valutazione complessiva che include la sopravvivenza, l'assenza di malattia del trapianto contro l'ospite grave, l'assenza di ricaduta e l'assenza di eventi avversi associati alla ciclofosfamide.

    Questa valutazione rappresenta l'obiettivo principale dello studio e determina l'efficacia del trattamento ricevuto.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età.
  • Il paziente deve avere una malattia ematologica confermata, cioè una malattia del sangue che è stata diagnosticata con certezza, per la quale è necessario un trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche (un trapianto di cellule del sangue provenienti da un donatore).
  • Deve essere disponibile un donatore aploidentico, cioè un donatore parzialmente compatibile dal punto di vista genetico (solitamente un familiare), che sia disposto a donare cellule staminali da sangue periferico (cellule prelevate dal sangue circolante).
  • Il paziente deve essere programmato per ricevere un regime di condizionamento a base di tiotepa, cioè un trattamento preparatorio che utilizza il farmaco chiamato tiotepa prima del trapianto.
  • Il paziente deve fornire il proprio consenso informato scritto, cioè deve firmare un documento dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie sullo studio.
  • Il paziente deve essere affiliato a un sistema di previdenza sociale, esclusa l'Aide Médicale d'État.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti di età inferiore ai 18 anni, poiché lo studio è rivolto solo a persone adulte
  • Non possono partecipare le persone che non hanno una neoplasia ematologica, cioè un tumore del sangue o del sistema che produce le cellule del sangue
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono candidati per un trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentico, ovvero un trapianto di cellule che producono il sangue da un donatore parzialmente compatibile
  • Non possono partecipare i pazienti che non ricevono il farmaco ciclofosfamide post-trapianto (PTCy), un medicinale usato per prevenire il rigetto dopo il trapianto
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Farmaci in studio

Ciclofosfamide post-trapianto è un medicinale chemioterapico che viene utilizzato dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. In questo studio, viene somministrato per prevenire il rigetto del trapianto e ridurre il rischio che le cellule trapiantate attacchino l'organismo del paziente. La ciclofosfamide aiuta il corpo ad accettare meglio le cellule staminali del donatore e a ridurre le complicazioni che possono verificarsi dopo il trapianto.

Che cosa si sa già del trattamento

Ciclofosfamide post-trapianto (PTCy) – La ciclofosfamide post-trapianto è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, utilizzato per prevenire il rigetto del trapianto e la malattia del trapianto contro l'ospite nei pazienti con tumori del sangue. Questo medicinale appartiene alla classe degli agenti alchilanti e funziona distruggendo le cellule immunitarie del donatore che potrebbero attaccare l'organismo del ricevente, permettendo al tempo stesso alle cellule staminali trapiantate di attecchire con successo. Attualmente è considerato un trattamento standard nei trapianti da donatore parzialmente compatibile (aploidentico), e questo studio clinico sta valutando se una dose ridotta di 70 mg/kg possa essere altrettanto efficace della dose standard di 100 mg/kg, riducendo potenzialmente gli effetti collaterali per i pazienti.

Malattie studiate

  • Neoplasie ematologiche maligne

    Le neoplasie ematologiche maligne sono un gruppo di tumori che colpiscono il sangue, il midollo osseo e il sistema linfatico. Queste malattie si sviluppano quando le cellule del sangue o del sistema linfatico iniziano a crescere in modo incontrollato. Le cellule malate si moltiplicano rapidamente e non funzionano correttamente, sostituendo gradualmente le cellule sane. Con il progredire della malattia, il corpo perde la capacità di produrre cellule del sangue normali in quantità sufficiente. Questo può causare problemi come debolezza, infezioni frequenti e sanguinamenti. La malattia può diffondersi attraverso il flusso sanguigno e il sistema linfatico in diverse parti del corpo.

  • Malattia del trapianto contro l'ospite

    La malattia del trapianto contro l'ospite è una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Si manifesta quando le cellule immunitarie del donatore riconoscono i tessuti del ricevente come estranei e li attaccano. Esistono due forme principali: acuta, che si sviluppa generalmente entro i primi mesi dopo il trapianto, e cronica, che può comparire più tardivamente. La forma acuta colpisce principalmente la pelle, il fegato e l'apparato digerente. La forma cronica può interessare diversi organi e tessuti del corpo. I sintomi variano a seconda degli organi coinvolti e della gravità della reazione immunitaria.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-519986-23-00Partecipanti previsti180 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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