Questo studio riguarda pazienti adulti con malattie ematologiche maligne, cioè tumori del sangue e degli organi che producono le cellule del sangue, che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche. Il trapianto aploidentico è una procedura in cui le cellule staminali provengono da un donatore parzialmente compatibile, come un familiare. Dopo questo tipo di trapianto, i pazienti ricevono un farmaco chiamato ciclofosfamide per prevenire il rigetto e altre complicazioni. Lo studio confronta due diverse quantità di questo farmaco: la dose abituale di cento milligrammi per chilogrammo di peso corporeo e una dose ridotta di settanta milligrammi per chilogrammo.
Lo scopo dello studio è valutare se la dose ridotta di ciclofosfamide funziona altrettanto bene della dose standard nel mantenere i pazienti in buona salute dopo il trapianto. I ricercatori vogliono verificare se con la dose più bassa ci sono meno effetti indesiderati gravi pur mantenendo la stessa efficacia nel prevenire complicazioni come la malattia del trapianto contro l’ospite, che si verifica quando le cellule trapiantate attaccano i tessuti del paziente, e nel prevenire il ritorno della malattia originale. Verranno anche valutati la sopravvivenza dei pazienti, la qualità della loro vita, i danni agli organi, le infezioni, il recupero delle cellule del sangue e i costi del trattamento.
Durante lo studio, i pazienti verranno assegnati in modo casuale a ricevere una delle due dosi di ciclofosfamide dopo il trapianto. Prima del trapianto, tutti i pazienti riceveranno un trattamento preparatorio che include un farmaco chiamato tiotepa. I pazienti saranno seguiti per due anni dopo il trapianto attraverso visite regolari durante le quali verranno controllati lo stato di salute generale, eventuali complicazioni, il ritorno della malattia e la qualità della vita mediante questionari specifici. Lo studio coinvolgerà sedici centri francesi specializzati in trapianti di cellule staminali.
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