Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia, che può essere di tipo A o B. L’emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti con emofilia grave di tipo A o moderatamente grave a grave di tipo B, con o senza inibitori. Gli inibitori sono sostanze che possono interferire con i trattamenti standard per l’emofilia.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato marstacimab, somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di marstacimab come trattamento preventivo per ridurre gli episodi di sanguinamento nei partecipanti. Il farmaco viene confrontato con il trattamento standard che i partecipanti hanno ricevuto nei 12 mesi precedenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno marstacimab per un periodo di tempo stabilito e verranno monitorati per eventuali episodi di sanguinamento e reazioni al trattamento. Lo studio mira a raccogliere informazioni su come il farmaco influisce sulla salute dei partecipanti e sulla frequenza dei sanguinamenti, confrontando i risultati con quelli ottenuti con i trattamenti precedenti. L’obiettivo è migliorare la gestione dell’emofilia nei giovani pazienti.