In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla prevenzione delle spasmi infantili con vigabatrin in bambini ad alto rischio sotto un anno di età

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sui bambini ad alto rischio di sviluppare la sindrome degli spasmi infantili, una grave condizione neurologica che colpisce i neonati. I pazienti inclusi sono bambini di età inferiore a un anno con sclerosi tuberosa o gravi lesioni vascolari cerebrali, come emorragie, infezioni o traumi cerebrali significativi.

Il farmaco utilizzato nello studio è il vigabatrin, somministrato in forma di granuli per soluzione orale. Questo medicinale viene utilizzato come trattamento preventivo per cercare di impedire lo sviluppo degli spasmi infantili nei bambini ad alto rischio. La dose massima giornaliera è di 150 mg per chilogrammo di peso corporeo.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento preventivo con vigabatrin possa impedire lo sviluppo della sindrome degli spasmi infantili in questi bambini ad alto rischio. Durante lo studio, viene anche monitorato lo sviluppo neurologico dei bambini attraverso varie valutazioni, incluso il tracciamento oculare per osservare possibili cambiamenti nell'attività cerebrale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Inizio del trattamento
Il paziente (età inferiore a 1 anno) inizia il trattamento con vigabatrin (Sabrilex 500 mg)
Il medicinale viene somministrato per via orale sotto forma di granuli da sciogliere in soluzione
Passaggio 2
Monitoraggio principale
Viene effettuato un controllo continuo per verificare l'eventuale comparsa della sindrome degli spasmi infantili
Si eseguono regolari valutazioni dello sviluppo neurologico del paziente
Passaggio 3
Analisi dello sviluppo
Vengono effettuate analisi di eye tracking (tracciamento oculare)
Si monitora l'attività cerebrale attraverso EEG (elettroencefalogramma)
Si valuta lo sviluppo neurocognitivo del paziente
Passaggio 4
Valutazione continua
Il monitoraggio prosegue per verificare l'efficacia del trattamento preventivo
Si effettuano controlli regolari dello stato di salute generale del paziente
Passaggio 5
Conclusione dello studio
Lo studio si conclude con una valutazione finale dello sviluppo neurocognitivo
Si determina l'efficacia del trattamento preventivo nella protezione dagli spasmi infantili

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

Il paziente deve avere meno di 1 anno di età
Il paziente deve avere una delle seguenti condizioni:
- Sclerosi tuberosa (diagnosi effettuata prima di novembre 2023)
- Lesione vascolare corticale estesa (come infarto cerebrale, emorragia, infezione o trauma)
- Encefalopatia ipossico-ischemica di grado II-III con lesioni corticali
- Emorragia intraventricolare di grado IV
- Leucomalacia periventricolare di grado III-IV nei bambini prematuri
- Il paziente deve aver eseguito una risonanza magnetica cerebrale come parte della normale diagnostica clinica
- I genitori devono avere una sufficiente conoscenza della lingua:
  - Finlandese
  - Svedese
  - Inglese
  - O la lingua nativa del paese del centro di ricerca
  - Possono partecipare pazienti di entrambi i sessi

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

Pazienti di età superiore a 1 anno non possono partecipare allo studio
Pazienti che non presentano una delle seguenti condizioni:
- Sclerosi tuberosa (diagnosi successiva a novembre 2023)
- Lesioni vascolari corticali estese (come infarto cerebrale, emorragia, infezione, trauma)
- Encefalopatia ipossico-ischemica di grado II-III con lesioni corticali
- Emorragia intraventricolare di grado IV (incluso infarto emorragico nel parenchima cerebrale)
- Leucomalacia periventricolare di grado III-IV nei neonati prematuri
- Pazienti che hanno già sviluppato la sindrome degli spasmi infantili
- Pazienti che stanno già assumendo vigabatrin o altri farmaci antiepilettici
- Pazienti con gravi malformazioni cerebrali congenite non specificate nei criteri di inclusione
- Pazienti con note allergie o intolleranze al vigabatrin o ai suoi componenti
- Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici

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Helsinki University Central Hospital
Helsinki, Finlandia
Verificato
Kuopio University Hospital
Kuopio, Finlandia
Verificato
Oulu University Hospital
Oulu, Finlandia

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

La Vigabatrin è un farmaco anticonvulsivante utilizzato per prevenire le convulsioni nei bambini. Agisce aumentando i livelli di una sostanza chiamata GABA nel cervello, che aiuta a controllare l'attività elettrica cerebrale. Questo medicinale viene utilizzato in modo preventivo nei bambini ad alto rischio di sviluppare la sindrome degli spasmi infantili, in particolare nei piccoli pazienti con sclerosi tuberosa o lesioni vascolari significative. È specificamente studiato per l'uso nei bambini di età inferiore a un anno.

Vigabatrin

Che cosa si sa già del trattamento

Vigabatrin - Un farmaco anticonvulsivante somministrato per via orale, utilizzato principalmente nella prevenzione della sindrome degli spasmi infantili, specialmente in bambini ad alto rischio sotto l'anno di età con sclerosi tuberosa o lesioni vascolari cerebrali estese. Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione irreversibile dell'enzima GABA-transaminasi, aumentando così i livelli di GABA nel cervello, il principale neurotrasmettitore inibitorio del sistema nervoso centrale. Appartenente alla classe farmacologica degli antiepilettici, il Vigabatrin è considerato un trattamento di prima linea per gli spasmi infantili associati alla sclerosi tuberosa, con una significativa evidenza clinica della sua efficacia nella prevenzione di questa grave forma di epilessia infantile.

Malattie studiate

sindrome degli spasmi infantili
Una grave forma di epilessia che colpisce i bambini nel primo anno di vita. Si manifesta con spasmi muscolari brevi e improvvisi che si verificano in cluster, specialmente al risveglio o durante il sonnellino. Questa condizione è spesso associata a un pattern caratteristico nell'elettroencefalogramma chiamato ipsaritmia. Può essere causata da varie condizioni sottostanti come la sclerosi tuberosa, lesioni cerebrali vascolari o anomalie dello sviluppo cerebrale.
Sclerosi tuberosa
Una malattia genetica rara che causa la crescita di tumori benigni in vari organi del corpo, principalmente cervello, reni, cuore, polmoni e pelle. Si manifesta spesso durante la prima infanzia con la comparsa di macchie cutanee caratteristiche e può essere associata a crisi epilettiche. La condizione può causare diversi problemi neurologici e di sviluppo.
Hemorrhagic Infarction
Una condizione in cui si verifica un sanguinamento all'interno di un'area del cervello già danneggiata da un infarto. Si tratta di una forma di lesione cerebrale che può verificarsi nei neonati. Può interessare il tessuto cerebrale o i ventricoli cerebrali. Questa condizione può influenzare lo sviluppo neurologico del bambino.
Leucomalacia periventricolare (LPV)
Una forma di danno cerebrale che colpisce principalmente la sostanza bianca intorno ai ventricoli cerebrali nei neonati prematuri. Si caratterizza per la presenza di piccole cisti o aree di tessuto danneggiato nella sostanza bianca cerebrale. Può variare in gravità da lieve a severa.