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Studio clinico per confrontare ciclofosfamide post-trapianto e immunoglobulina anti-timociti nella prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite in pazienti sottoposti a trapianto da donatore non correlato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina due diversi approcci per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite in pazienti che ricevono un trapianto di cellule staminali del sangue da donatori non imparentati. La malattia del trapianto contro l'ospite è una complicanza che può verificarsi quando le cellule del sistema immunitario del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo il trapianto.

I pazienti riceveranno uno dei due trattamenti preventivi: il primo gruppo riceverà ciclofosfamide dopo il trapianto, mentre il secondo gruppo riceverà immunoglobulina anti-timociti (Grafalon). Durante il trattamento, i pazienti riceveranno anche altri farmaci immunosoppressori come il tacrolimus e l'acido micofenolico per aiutare a prevenire il rigetto del trapianto.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di questi due approcci nel prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite e nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti dopo il trapianto. Lo studio è rivolto a pazienti adulti con varie malattie del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta, la sindrome mielodisplastica e altre condizioni che richiedono un trapianto di cellule staminali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale del trapianto

    Il trattamento inizia con il trapianto di cellule staminali del sangue periferico da un donatore non imparentato.

    Prima del trapianto, viene effettuata una valutazione della funzione cardiaca attraverso la misurazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra che deve essere superiore o uguale al 40%.

  2. Passaggio 2

    Terapia immunosoppressiva

    Il paziente riceverà uno dei due trattamenti immunosoppressivi:

    Opzione 1: Ciclofosfamide somministrata per infusione endovenosa

    Opzione 2: ATG Grafalon (immunoglobulina anti-linfociti T) somministrata per infusione endovenosa

  3. Passaggio 3

    Terapia di mantenimento

    Il paziente riceverà:

    Acido micofenolico per via orale

    Tacrolimus per via orale

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Verranno monitorate le seguenti condizioni:

    Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite

    Sopravvivenza generale

    Assenza di ricadute della malattia

    Il periodo di osservazione continuerà fino al marzo 2027

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Diagnosi di una delle seguenti condizioni:
    • Leucemia mieloide acuta (AML) in prima remissione con rischio genetico intermedio o sfavorevole
    • AML dopo recidiva o con malattia refrattaria
    • AML derivante da sindrome mielodisplastica o neoplasia mieloproliferativa
    • Sindrome mielodisplastica (MDS) con rischio da intermedio a molto alto
    • MDS/MPN e CMML-1/CMML-2 secondo i criteri WHO 2022
    • Funzione cardiaca con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥40%
    • Pianificazione per trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSC)
    • Il trapianto deve essere programmato tra 4 e 14 giorni dopo la randomizzazione
    • Il donatore deve essere:
      • Non imparentato con il paziente
      • Compatibile o parzialmente compatibile (con non più di una differenza genetica) per i marcatori HLA-A, -B, -C, o -DRB1
      • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo eseguito non più di 3 giorni prima della randomizzazione o dell'inizio del condizionamento
      • Capacità di comprendere e firmare il consenso informato

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con malattie cardiache gravi o insufficienza cardiaca non controllata
  • Pazienti con infezioni attive non controllate (incluse infezioni batteriche, virali o fungine)
  • Pazienti con gravi disfunzioni epatiche (problemi al fegato) o renali (problemi ai reni)
  • Persone con allergie note ai farmaci utilizzati nel trattamento
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Persone con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive
  • Persone con HIV positivo o altre gravi immunodeficienze
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Pazienti con tumori maligni secondari attivi (ad eccezione del carcinoma basocellulare della pelle)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Post-transplant cyclophosphamide (PTCY) Un farmaco immunosoppressore utilizzato dopo il trapianto di cellule staminali per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Aiuta il sistema immunitario del paziente ad accettare le nuove cellule del donatore, riducendo il rischio di complicazioni dopo il trapianto. ATG Grafalon Un anticorpo che agisce come immunosoppressore, utilizzato durante il trapianto di cellule staminali per prevenire il rigetto e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Funziona riducendo l'attività delle cellule immunitarie che potrebbero attaccare il nuovo tessuto trapiantato. Entrambi i farmaci sono utilizzati come parte del trattamento di condizionamento per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHCT), con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza complessiva e ridurre le complicazioni post-trapianto.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ATG Grafalon

    Un farmaco immunosoppressore utilizzato nella profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) durante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Viene somministrato per via endovenosa come parte del regime di condizionamento pre-trapianto. Il farmaco agisce riducendo selettivamente i linfociti T del ricevente, che sono responsabili della GVHD, attraverso il legame con specifici antigeni sulla superficie delle cellule. È particolarmente indicato nei trapianti da donatore non correlato per ridurre il rischio di rigetto e complicanze immunologiche.

  • PTCY (Post-Transplant Cyclophosphamide)

    Un agente chemioterapico utilizzato dopo il trapianto di cellule staminali per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite. Viene somministrato per via endovenosa nei giorni successivi al trapianto. Il meccanismo d'azione si basa sull'eliminazione selettiva dei linfociti T alloreattivi che potrebbero causare la GVHD, preservando al contempo le cellule staminali ematopoietiche e le cellule T regolatorie. Rappresenta un approccio innovativo nella profilassi della GVHD, particolarmente studiato nei trapianti da donatore non correlato.

Malattie studiate

  • Graft Vs Host Disease

    Una condizione in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo un trapianto. La malattia può colpire diversi organi, tra cui la pelle, il fegato e l'intestino. Si sviluppa quando il sistema immunitario del donatore riconosce i tessuti del ricevente come estranei.

  • Leucemia mieloide acuta

    Una forma di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. Si caratterizza per la crescita incontrollata di globuli bianchi immaturi chiamati mieloblasti. La malattia progredisce rapidamente influenzando la produzione di cellule ematiche normali.

  • Myelodysplastic Syndrome (MDS)

    Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Le cellule del sangue appaiono anomale e immature. La condizione può evolvere nel tempo influenzando la produzione di globuli rossi, bianchi e piastrine.

  • Neoplasie mielodisplastiche/mieloproliferative (MDS/MPN)

    Un gruppo di malattie del sangue che presentano caratteristiche sia delle sindromi mielodisplastiche che delle neoplasie mieloproliferative. Si manifesta con una produzione anomala di cellule del sangue nel midollo osseo.

  • Leucemia mielomonocitica cronica (LMMC)

    Una forma di leucemia che colpisce le cellule staminali del sangue nel midollo osseo. Si caratterizza per un numero elevato di monociti nel sangue. La malattia può progredire lentamente influenzando la produzione di altre cellule ematiche.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-510441-24-00Codice del protocolloDKMS-21-01Partecipanti previsti640 personePromotoreDKMS Group gGmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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