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Studio sul trattamento conservativo del retinoblastoma con etoposide, carboplatino e melphalan per pazienti con specifiche caratteristiche oculari

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il retinoblastoma è un tipo di tumore che colpisce l'occhio, principalmente nei bambini. Questo studio si concentra sul trattamento conservativo del retinoblastoma, cercando di preservare l'occhio senza utilizzare la radioterapia esterna. Il trattamento prevede l'uso di diversi farmaci chemioterapici, tra cui etoposide, carboplatino, melphalan e vincristina solfato. Questi farmaci vengono somministrati attraverso iniezioni, principalmente per via endovenosa o intra-arteriosa, a seconda del caso specifico.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia di questi trattamenti nel preservare l'occhio affetto da retinoblastoma. I pazienti vengono suddivisi in gruppi in base alla gravità e alla localizzazione del tumore. Alcuni pazienti riceveranno la chemioterapia per via endovenosa seguita da trattamenti locali, mentre altri riceveranno melphalan direttamente nell'arteria oftalmica. In alcuni casi, si utilizzeranno anche trattamenti locali come il laser o la crioterapia per migliorare i risultati.

Il corso dello studio prevede diverse fasi di trattamento e monitoraggio per un periodo di 18 mesi, durante il quale si valuterà la conservazione dell'occhio e l'assenza di necessità di radioterapia esterna. Inoltre, verranno esaminati gli effetti collaterali dei trattamenti e il rischio di recidiva del tumore. L'obiettivo è trovare un equilibrio tra l'efficacia del trattamento e la minimizzazione degli effetti collaterali, garantendo al contempo la migliore qualità di vita possibile per i pazienti coinvolti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di chemioterapia endovenosa per i pazienti con retinoblastoma. I farmaci utilizzati includono etoposide e carboplatino. Questi farmaci vengono somministrati tramite iniezione endovenosa.

    La chemioterapia endovenosa è progettata per preservare l'occhio senza l'uso di radiazioni esterne.

  2. Passaggio 2

    Trattamento chemotermico

    Dopo il trattamento iniziale, viene eseguito un trattamento chemotermico senza l'uso di laser al giorno 8. Questo trattamento mira a ridurre il numero di sessioni laser necessarie.

    Il trattamento chemotermico è una combinazione di chemioterapia e calore per migliorare l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Trattamento intra-arterioso

    Per i pazienti con retinoblastoma bilaterale o unilaterale di gruppo D, viene somministrato melphalan tramite chemioterapia intra-arteriosa. Questo trattamento viene eseguito attraverso la cateterizzazione superselettiva dell'arteria oftalmica.

    Il melphalan può essere combinato con trattamenti locali come il laser, la crioterapia o le placche radioattive I125.

  4. Passaggio 4

    Trattamenti locali

    A partire dal terzo ciclo di trattamento, vengono combinati trattamenti locali per migliorare la conservazione dell'occhio. Questi includono trattamenti laser, crioterapia e iniezioni intravitreali di melphalan.

    L'obiettivo è preservare l'occhio senza l'uso di radiazioni esterne.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Il monitoraggio continuo viene effettuato per valutare l'efficacia del trattamento e il rischio di recidiva. Questo include esami del fondo oculare sotto anestesia generale fino all'età di 4 anni, poi senza anestesia.

    Viene anche valutata la risposta alla chemioterapia intravitreale con melphalan e gli effetti collaterali oculari e generali a breve, medio e lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I pazienti non devono aver ricevuto trattamenti precedenti con chemioterapia o radioterapia per questo tumore o per un altro cancro.
  • I pazienti devono avere la possibilità di essere seguiti a lungo termine.
  • È necessario il consenso informato scritto dei genitori o del rappresentante legale.
  • I pazienti devono avere una copertura di sicurezza sociale.
  • Non devono esserci controindicazioni ai trattamenti dello studio.
  • Per lo Studio 1 e 3: Bambini da 0 a 6 anni.
  • Per lo Studio 1: Pazienti con retinoblastoma unilaterale gruppi A, B (secondo l'età), gruppo C (secondo l'età e la semina vitreale), o retinoblastoma bilaterale gruppi A, B, C (escludendo gli occhi con minaccia maculare e gruppi bilaterali D o sull'unico occhio rimanente) che possono ricevere un trattamento conservativo (almeno su un occhio in caso di malattia bilaterale) ma che necessitano di chemioterapia iniziale a causa della posizione, della dimensione della lesione (più di 4 mm di diametro), di una minaccia alla visione o di rischi di recidiva intravitreale che rendono questi pazienti non idonei alla chemotermoterapia come prima linea.
  • Per lo Studio 1: Pazienti con meno di sei mesi di età con retinoblastoma unilaterale gruppi B, C, D, o bilaterale molto asimmetrico con un occhio gruppo D e l'altro trattabile con trattamenti locali senza chemioterapia.
  • Per lo Studio 2: Pazienti con retinoblastoma bilaterale molto asimmetrico con un occhio gruppo D che può essere trattato con chemioterapia intra-arteriosa con melphalan e l'altro trattabile con trattamenti locali senza chemioterapia.
  • Per lo Studio 2: Bambini da 6 mesi a 6 anni.
  • Per lo Studio 2: Pazienti con retinoblastoma unilaterale o bilaterale gruppo B (secondo l'età), gruppo C (secondo l'età e la semina vitreale), o gruppo D.
  • Per lo Studio 3: Bambini con retinoblastoma bilaterale gruppo D o sull'unico occhio trattabile con trattamento conservativo.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti con retinoblastoma bilaterale nei gruppi D o con minaccia maculare bilaterale.
  • Non sono ammessi pazienti con retinoblastoma unilaterale nel gruppo D.
  • Non possono partecipare pazienti con retinoblastoma bilaterale nel gruppo D in entrambi gli occhi o nell'unico occhio rimasto.
  • Non sono ammessi pazienti che non possono ricevere trattamenti locali come il trattamento laser, la crioterapia, le placche radioattive I125 o la chemioterapia intravitreale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • VP16

    Questo farmaco viene utilizzato nella chemioterapia per trattare il retinoblastoma. Viene somministrato per via endovenosa e fa parte di un trattamento conservativo volto a preservare l'occhio senza ricorrere alla radioterapia esterna.

  • Carboplatino

    Anche questo è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa. Viene utilizzato insieme a VP16 per trattare il retinoblastoma, con l'obiettivo di conservare l'occhio e ridurre la necessità di trattamenti laser.

  • Melphalan

    Questo farmaco viene somministrato direttamente nell'arteria oftalmica attraverso un catetere superselettivo. È utilizzato per trattare il retinoblastoma in combinazione con trattamenti locali come il laser, la crioterapia, le placche radioattive I125 o l'iniezione intravitreale di melphalan, con l'obiettivo di preservare l'occhio senza radioterapia esterna.

  • Trattamenti locali

    Questi includono il trattamento laser, la crioterapia, le placche radioattive I125 e l'iniezione intravitreale di melphalan. Sono utilizzati in combinazione con la chemioterapia per migliorare l'efficacia del trattamento e preservare l'occhio senza l'uso di radiazioni esterne.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Melphalan

    Melphalan è un farmaco somministrato per via intra-arteriosa, utilizzato principalmente nel trattamento del retinoblastoma, un tipo di tumore oculare. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel preservare l'occhio senza ricorrere alla radioterapia esterna. Il farmaco agisce a livello molecolare interferendo con il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere. Appartiene alla classe dei farmaci chemioterapici alchilanti.

  • Carboplatino

    Il carboplatino è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento del retinoblastoma. È in fase di studio per la sua capacità di preservare l'occhio senza l'uso di radiazioni esterne. A livello molecolare, il carboplatino si lega al DNA delle cellule tumorali, causando danni che impediscono la loro replicazione. È classificato come un agente alchilante.

  • VP16 (etoposide)

    VP16, noto anche come etoposide, è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento del retinoblastoma. È attualmente in fase di studio per la sua efficacia nel preservare l'occhio senza l'uso di radiazioni esterne. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della topoisomerasi II, un enzima necessario per la replicazione del DNA, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei derivati della podofillotossina.

Malattie studiate

Retinoblastoma – È un tumore maligno che si sviluppa nella retina, la parte dell'occhio responsabile della percezione della luce. Colpisce principalmente i bambini piccoli e può manifestarsi in uno o entrambi gli occhi. La malattia può iniziare con sintomi come un riflesso bianco nella pupilla, noto come "occhio di gatto", o strabismo. Se non trattato, il tumore può crescere e diffondersi ad altre parti del corpo. La progressione del retinoblastoma può variare, con alcuni casi che rimangono localizzati mentre altri possono diventare più aggressivi. La diagnosi precoce è cruciale per prevenire complicazioni e preservare la vista.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-517275-21-00Codice del protocolloIC 2011-05Partecipanti previsti133 personePromotoreInstitut Curie

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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