Questo studio riguarda la sclerosi sistemica, una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Nella sclerosi sistemica il sistema immunitario del corpo attacca per errore i propri tessuti, provocando un accumulo eccessivo di tessuto cicatriziale nella pelle e in alcuni organi come i polmoni. Lo studio prevede l’utilizzo di tibulizumab, un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, oppure un placebo. Lo scopo dello studio è valutare se tibulizumab sia efficace nel ridurre lo spessore della pelle nelle persone con sclerosi sistemica e verificare quanto sia sicuro e tollerato.
Lo studio è diviso in due periodi. Nel primo periodo, che dura 24 settimane, i partecipanti riceveranno in modo casuale tibulizumab o placebo senza sapere quale trattamento stanno ricevendo. Durante questo periodo verranno effettuate misurazioni dello spessore della pelle utilizzando una scala specifica e verranno eseguiti esami per valutare la funzione dei polmoni, come la misurazione della capacità vitale forzata che indica quanto aria i polmoni possono contenere. Verrà anche utilizzata la tomografia ad alta risoluzione per esaminare eventuali cambiamenti nei polmoni.
Il secondo periodo è una fase di estensione che dura fino alla settimana 52, durante la quale tutti i partecipanti riceveranno tibulizumab in modo aperto, cioè sapendo quale trattamento stanno assumendo. Durante entrambi i periodi verranno monitorati gli effetti indesiderati, i segni vitali, i risultati degli esami di laboratorio e l’elettrocardiogramma che registra l’attività elettrica del cuore. Verrà anche valutato l’impatto della malattia sulla capacità di svolgere le attività quotidiane attraverso questionari specifici.
Polonia 
Romania 
Spagna 
Ungheria 
