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Studio sul tibulizumab per valutare efficacia e sicurezza in adulti con sclerosi sistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la sclerosi sistemica, una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Nella sclerosi sistemica il sistema immunitario del corpo attacca per errore i propri tessuti, provocando un accumulo eccessivo di tessuto cicatriziale nella pelle e in alcuni organi come i polmoni. Lo studio prevede l'utilizzo di tibulizumab, un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, oppure un placebo. Lo scopo dello studio è valutare se tibulizumab sia efficace nel ridurre lo spessore della pelle nelle persone con sclerosi sistemica e verificare quanto sia sicuro e tollerato.

Lo studio è diviso in due periodi. Nel primo periodo, che dura 24 settimane, i partecipanti riceveranno in modo casuale tibulizumab o placebo senza sapere quale trattamento stanno ricevendo. Durante questo periodo verranno effettuate misurazioni dello spessore della pelle utilizzando una scala specifica e verranno eseguiti esami per valutare la funzione dei polmoni, come la misurazione della capacità vitale forzata che indica quanto aria i polmoni possono contenere. Verrà anche utilizzata la tomografia ad alta risoluzione per esaminare eventuali cambiamenti nei polmoni.

Il secondo periodo è una fase di estensione che dura fino alla settimana 52, durante la quale tutti i partecipanti riceveranno tibulizumab in modo aperto, cioè sapendo quale trattamento stanno assumendo. Durante entrambi i periodi verranno monitorati gli effetti indesiderati, i segni vitali, i risultati degli esami di laboratorio e l'elettrocardiogramma che registra l'attività elettrica del cuore. Verrà anche valutato l'impatto della malattia sulla capacità di svolgere le attività quotidiane attraverso questionari specifici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento in doppio cieco

    Il percorso inizia con il Periodo 1, che prevede una fase controllata della durata di 24 settimane.

    Durante questa fase, sarà assegnato in modo casuale a ricevere tibulizumab oppure placebo (una sostanza senza principio attivo).

    Né il paziente né il personale medico sapranno quale trattamento viene somministrato (studio in doppio cieco).

    Il farmaco o il placebo verranno somministrati tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle).

    Il prodotto utilizzato è una soluzione per iniezione.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni durante le prime 24 settimane

    Durante il Periodo 1, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare le condizioni di salute.

    Verrà misurato il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che valuta lo spessore della pelle in diverse parti del corpo.

    Sarà monitorata la capacità vitale forzata (FVC), un test che misura la quantità di aria che i polmoni possono espellere.

    Verrà eseguita una tomografia ad alta risoluzione per valutare eventuali cambiamenti nei polmoni.

    Sarà valutata la capacità di svolgere attività quotidiane tramite il Questionario di Valutazione della Salute.

    Verranno controllati i segni vitali, i parametri dell'elettrocardiogramma (ECG, che registra l'attività elettrica del cuore) e gli esami di laboratorio.

    Saranno registrati tutti gli eventi avversi (effetti indesiderati) che potrebbero verificarsi.

  3. Passaggio 3

    Completamento del Periodo 1

    Al termine delle 24 settimane del Periodo 1, verrà effettuata una valutazione completa.

    Verranno confrontati i risultati ottenuti rispetto all'inizio del trattamento per determinare l'efficacia del farmaco.

    Questa fase costituisce il punto di transizione verso il Periodo 2 dello studio.

  4. Passaggio 4

    Inizio del Periodo 2 - fase di estensione aperta

    Dopo il completamento del Periodo 1, inizia il Periodo 2, definito come fase di estensione aperta.

    In questa fase, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo tibulizumab.

    Sia il paziente che il personale medico sapranno che viene somministrato il farmaco attivo (non più in doppio cieco).

    Il tibulizumab continuerà ad essere somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Questo periodo si estende fino alla settimana 52 dall'inizio dello studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio durante il Periodo 2

    Durante il Periodo 2, l'attenzione principale sarà rivolta alla sicurezza e tollerabilità del tibulizumab.

    Continueranno le misurazioni del punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) per valutare lo spessore della pelle.

    Verranno monitorati i cambiamenti nei polmoni tramite tomografia quantitativa ad alta risoluzione.

    Saranno registrati tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento.

    Continueranno i controlli dei segni vitali, dei parametri dell'elettrocardiogramma e degli esami di laboratorio.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale alla settimana 52

    Alla settimana 52 dall'inizio dello studio verrà effettuata una valutazione finale completa.

    Verranno misurati tutti i cambiamenti nel punteggio cutaneo rispetto all'inizio del trattamento.

    Sarà valutato l'andamento complessivo della condizione di salute durante l'intero periodo dello studio.

    Questa valutazione concluderà la partecipazione al percorso dello studio clinico.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve comprendere il consenso informato scritto (un documento che spiega lo studio), firmarlo davanti a un testimone e accettare di seguire le regole dello studio.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso.
  • Il paziente deve avere un indice di massa corporea (un numero che indica se il peso è proporzionato all'altezza) tra 18,0 e 38,0 kg/m2.
  • Il paziente deve soddisfare i criteri di classificazione per la sclerosi sistemica (una malattia che colpisce la pelle e gli organi interni) secondo gli standard ACR ed EULAR del 2013.
  • Il paziente deve avere la forma cutanea diffusa della sclerosi sistemica (quando la pelle è colpita in modo esteso).
  • Il paziente deve aver sviluppato la sclerosi sistemica da non più di 7 anni al momento del consenso, calcolati dal primo sintomo o segno diverso dal fenomeno di Raynaud (quando le dita diventano bianche o blu al freddo).
  • Il paziente deve avere un punteggio mRSS (una misura dello spessore della pelle) tra 15 e 45 durante lo screening. Ci sono requisiti aggiuntivi per alcuni pazienti specifici.
  • Il paziente deve avere una capacità vitale forzata (la quantità massima di aria che si può espirare dopo un respiro profondo) superiore al 50% del valore previsto durante lo screening e il primo giorno dello studio.
  • Il paziente deve avere una capacità di diffusione del monossido di carbonio (un test che misura quanto bene i polmoni trasferiscono l'ossigeno nel sangue) di almeno il 40% del valore previsto, corretta per l'emoglobina (una proteina nel sangue), durante lo screening.
  • Il paziente deve accettare di seguire i requisiti relativi alla contraccezione (metodi per evitare una gravidanza) definiti nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili.
  • Per sapere se puoi partecipare allo studio, sarà necessario che il medico dello studio valuti la tua situazione personale durante la visita di selezione.
  • Il medico verificherà se soddisfi tutti i requisiti necessari per prendere parte alla ricerca in modo sicuro.
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Farmaci in studio

Tibulizumab è un medicinale sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi sistemica, una malattia che causa l'ispessimento e l'indurimento della pelle e può colpire anche gli organi interni. Questo farmaco viene somministrato ai pazienti per valutare se può ridurre lo spessore della pelle e viene studiato per verificare se è sicuro e ben tollerato dalle persone affette da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Tibulizumab – È un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento della sclerosi sistemica, una malattia autoimmune che causa ispessimento e indurimento della pelle e dei tessuti. Il medicinale viene somministrato per valutare la sua capacità di ridurre lo spessore della pelle nei pazienti affetti da questa condizione. Tibulizumab agisce come anticorpo monoclonale che si lega a specifiche proteine nel corpo coinvolte nel processo infiammatorio e nella formazione di tessuto cicatriziale eccessivo, con l'obiettivo di rallentare o arrestare la progressione della malattia.

Malattie studiate

Sclerosi sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia cronica del tessuto connettivo che colpisce la pelle e gli organi interni. Si caratterizza per un progressivo indurimento e ispessimento della cute, causato da un'eccessiva produzione di collagene. La malattia può coinvolgere diversi organi come i polmoni, il cuore, i reni e l'apparato digerente. Nelle fasi iniziali si manifesta spesso con il fenomeno di Raynaud, dove le dita delle mani cambiano colore in risposta al freddo. Con il tempo la pelle diventa sempre più tesa e rigida, limitando i movimenti. La malattia può anche causare fibrosi polmonare interstiziale, che riduce la capacità respiratoria dei pazienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519335-42-01Codice del protocolloZB-106-SS-201Partecipanti previsti80 personePromotoreZura Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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