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Studio sul teplizumab per pazienti da 1 a 25 anni con diabete di tipo 1 di stadio 3 diagnosticato di recente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda il diabete di tipo 1 di stadio 3 diagnosticato di recente in persone di età compresa tra 1 e 25 anni. Il diabete di tipo 1 è una malattia in cui il corpo non produce insulina, un ormone necessario per far entrare lo zucchero nelle cellule e fornire energia. Nello studio verrà utilizzato un medicinale chiamato teplizumab, che viene somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una vena, oppure un placebo. Lo scopo dello studio è valutare se teplizumab sia più efficace del placebo nel migliorare il controllo dello zucchero nel sangue o nel permettere ai partecipanti di non dipendere dall'insulina ai pasti per un periodo di 52 settimane.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo massimo di 24 giorni. La dose massima giornaliera di teplizumab sarà di 850 microgrammi per metro quadrato di superficie corporea. I medici misureranno vari aspetti per valutare l'efficacia del trattamento, come i cambiamenti nell'emoglobina glicata, che è un esame del sangue che indica il livello medio di zucchero nel sangue negli ultimi mesi, e il numero di giorni in cui i partecipanti non hanno bisogno di insulina durante i pasti. Verrà anche misurata la concentrazione di peptide C, una sostanza che indica quanto insulina il corpo produce naturalmente, attraverso un test chiamato test di tolleranza al pasto misto.

Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come il numero di partecipanti che mantengono una produzione positiva di peptide C, quanti raggiungono un buon controllo dello zucchero nel sangue con basse dosi di insulina, e il tempo trascorso con livelli di zucchero nel sangue nell'intervallo desiderato misurato attraverso un dispositivo di monitoraggio continuo del glucosio. Verranno registrati eventuali episodi di ipoglicemia, cioè quando lo zucchero nel sangue scende troppo, ed eventuali effetti indesiderati del trattamento. Lo studio terminerà nel dicembre 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 11 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento e prima infusione

    Il trattamento inizierà entro 8 settimane (56 giorni) dalla diagnosi di diabete di tipo 1.

    Ti verrà somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) il farmaco teplizumab oppure un placebo (una sostanza senza principio attivo). Né tu né il medico saprete quale dei due riceverai, poiché lo studio è in doppio cieco.

    Il farmaco viene somministrato come concentrato per soluzione per infusione, cioè un liquido che viene diluito e fatto passare lentamente nella vena.

  2. Passaggio 2

    Periodo di somministrazione del farmaco

    Riceverai le infusioni del farmaco in studio o del placebo secondo il programma stabilito dal protocollo.

    Durante questo periodo verranno effettuati controlli regolari per monitorare la tua risposta al trattamento e la tua sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo del glucosio

    Durante lo studio utilizzerai un dispositivo di monitoraggio continuo del glucosio (CGM), che misura costantemente i livelli di zucchero nel sangue.

    Questo dispositivo permetterà di valutare il tempo in range, ovvero quanto tempo i tuoi livelli di glucosio rimangono nell'intervallo ottimale (70-180 mg/dL).

  4. Passaggio 4

    Test di tolleranza al pasto misto (MMTT)

    A intervalli regolari ti verrà chiesto di effettuare un test di tolleranza al pasto misto (MMTT).

    Questo test misura come il tuo corpo risponde a un pasto standard, in particolare valutando la produzione di peptide C, una sostanza che indica quanto insulina il tuo pancreas è ancora in grado di produrre.

    Il test dura 2 ore e richiede prelievi di sangue a intervalli regolari.

  5. Passaggio 5

    Controlli dell'emoglobina glicata (HbA1c)

    Periodicamente verrà misurata la tua emoglobina glicata (HbA1c), un esame del sangue che mostra la media dei tuoi livelli di glucosio negli ultimi 2-3 mesi.

    Questo parametro aiuta a valutare il controllo complessivo del diabete.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio dell'uso di insulina

    Durante tutto lo studio verrà registrato il tuo utilizzo di insulina, in particolare l'insulina prandiale (quella che si assume ai pasti).

    Verrà conteggiato il numero totale di giorni in cui non avrai bisogno di utilizzare insulina ai pasti.

    Verrà anche valutato se la tua dose giornaliera di insulina rimane bassa (≤0.25 unità per chilogrammo di peso corporeo al giorno).

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio degli episodi ipoglicemici

    Verranno registrati tutti gli episodi di ipoglicemia (livelli di zucchero nel sangue troppo bassi), classificati in base alla loro gravità secondo i criteri dell'American Diabetes Association.

    Particolare attenzione verrà data agli episodi di livello 2 e 3, che sono quelli più significativi dal punto di vista clinico.

  8. Passaggio 8

    Prelievi di sangue per analisi farmacologiche

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione massima (Cmax) del farmaco nel sangue e l'area sotto la curva (AUC), che indicano quanto farmaco è presente nel tuo organismo e per quanto tempo.

    Verrà anche verificata la presenza di anticorpi anti-farmaco (ADA), ovvero se il tuo sistema immunitario ha sviluppato una risposta contro il farmaco somministrato.

  9. Passaggio 9

    Periodo di osservazione fino alla settimana 52

    Lo studio continuerà per 52 settimane (circa un anno) dal momento della prima somministrazione.

    Durante questo periodo continuerai a effettuare visite regolari per valutare l'efficacia del trattamento e la tua sicurezza.

  10. Passaggio 10

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante tutto lo studio verranno registrati tutti gli eventi avversi (effetti indesiderati) che potresti manifestare.

    Particolare attenzione verrà data agli eventi avversi gravi, agli eventi avversi di particolare interesse e agli eventi che potrebbero portare all'interruzione del trattamento.

  11. Passaggio 11

    Test di gravidanza per le partecipanti femminili

    Se sei una donna in età fertile, dovrai effettuare un test di gravidanza all'inizio dello studio e entro 24 ore prima di ogni somministrazione del farmaco.

    Dovrai utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con tasso di fallimento inferiore all'1%) durante tutto il periodo di trattamento e per almeno 30 giorni dopo l'ultima somministrazione.

    Se stai allattando, dovrai interrompere l'allattamento al seno ed eliminare il latte materno durante il trattamento e per 20 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 1 e 25 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Le donne che allattano devono interrompere l'allattamento al seno ed estrarre e scartare il latte materno durante lo studio e per 20 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto, che è un documento che conferma la comprensione e l'accordo volontario a partecipare allo studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di diabete di tipo 1 di stadio 3, che è una fase della malattia definita secondo criteri medici specifici.
  • I partecipanti devono poter iniziare il trattamento dello studio entro 8 settimane (56 giorni) dalla diagnosi di diabete di tipo 1 di stadio 3.
  • I partecipanti devono essere positivi per almeno un autoanticorpo del diabete di tipo 1, che sono sostanze prodotte dal sistema immunitario che indicano la presenza della malattia. Questi includono: GAD-65, IA-2, ZnT8, insulina o ICA.
  • Devono avere un livello di peptide C di almeno 0,2 nmol/L, che è una sostanza che indica quanto il pancreas è ancora in grado di produrre insulina.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace, con un tasso di fallimento inferiore all'1%, durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio e nelle 24 ore precedenti la prima somministrazione del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Le informazioni specifiche sui criteri di esclusione (motivi per cui un paziente non può partecipare) non sono disponibili per questo studio clinico.
  • Per sapere se si può partecipare a questo studio, è necessario che il medico curante valuti la situazione individuale del paziente.
  • Lo studio riguarda malattie nutrizionali e metaboliche, cioè disturbi che influenzano il modo in cui il corpo utilizza e trasforma il cibo e l'energia.
  • Lo studio accetta sia pazienti di sesso maschile che femminile.
  • Possono partecipare bambini, adolescenti e adulti.
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Farmaci in studio

Teplizumab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento del diabete di tipo 1 diagnosticato di recente. Questo medicinale agisce sul sistema immunitario del corpo per cercare di rallentare o fermare il processo che danneggia le cellule del pancreas che producono insulina. In questo studio, il teplizumab viene confrontato con un placebo per valutare se può aiutare a mantenere un migliore controllo degli zuccheri nel sangue e ridurre la dipendenza dall'insulina nei pazienti giovani con diabete di tipo 1.

Che cosa si sa già del trattamento

Teplizumab – Il teplizumab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa (attraverso infusione in vena) che viene studiato per il trattamento del diabete di tipo 1 di recente diagnosi in persone di età compresa tra 1 e 25 anni. Questo farmaco agisce legandosi a specifiche cellule del sistema immunitario chiamate linfociti T, modificando la loro attività e riducendo l'attacco autoimmune contro le cellule del pancreas che producono insulina. L'obiettivo principale dello studio è dimostrare che il teplizumab può migliorare il controllo degli zuccheri nel sangue e ridurre la dipendenza dall'insulina durante i pasti rispetto al placebo, contribuendo così a preservare la funzione delle cellule pancreatiche residue nei pazienti con questa malattia metabolica.

Malattie studiate

Malattie nutrizionali e metaboliche – Si tratta di un ampio gruppo di disturbi che riguardano il modo in cui il corpo elabora e utilizza i nutrienti e l'energia. Queste condizioni possono derivare da carenze o eccessi nutrizionali, oppure da alterazioni nei processi metabolici dell'organismo. I sintomi variano notevolmente a seconda della specifica malattia e possono includere cambiamenti nel peso corporeo, affaticamento, alterazioni nei livelli di zucchero nel sangue e problemi nella crescita. Il decorso di queste malattie dipende dal tipo specifico di disturbo e può essere acuto o cronico. Alcune forme si sviluppano gradualmente nel tempo, mentre altre possono manifestarsi rapidamente. La progressione può influenzare diversi organi e sistemi del corpo, richiedendo un monitoraggio costante dei parametri metabolici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-519494-19-00Codice del protocolloEFC18241Partecipanti previsti1 070 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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