Studio sul sarcoma di Ewing con combinazione di farmaci per pazienti con nuova diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico riguarda il sarcoma di Ewing, un tipo di tumore che può svilupparsi nelle ossa o nei tessuti molli. Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici e la radioterapia come trattamenti. I farmaci utilizzati includono vinorelbina, che può essere somministrata per infusione in vena o come capsula da assumere per bocca, e ciclofosfamide, disponibile in forma di polvere per iniezione o come compressa. Questi farmaci fanno parte di un programma di chemioterapia che può includere diverse combinazioni di medicinali.

Lo scopo dello studio è capire se alcuni cambiamenti nel trattamento standard possono migliorare i risultati per le persone con diagnosi recente di sarcoma di Ewing. In particolare, lo studio vuole verificare se aggiungere cicli supplementari di chemioterapia di mantenimento con vinorelbina e ciclofosfamide può essere utile per i pazienti. Inoltre, lo studio esamina diverse dosi di radioterapia per determinare quale sia la più efficace per i pazienti che non possono essere operati o che hanno subito un intervento chirurgico per rimuovere il tumore.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima una chemioterapia iniziale, seguita da trattamenti locali come la chirurgia o la radioterapia secondo necessità. Alcuni pazienti potrebbero ricevere una chemioterapia di mantenimento aggiuntiva per un periodo fino a ventiquattro settimane. Lo studio valuterà l’efficacia dei trattamenti misurando quanto tempo passa prima che la malattia peggiori o si ripresenti, oltre a monitorare gli effetti collaterali e la qualità di vita dei pazienti durante e dopo il trattamento.

1 Ingresso nello studio

Al momento dell’ingresso nello studio, sarà necessario fornire il consenso informato scritto (personale oppure da parte del genitore o tutore legale).

La diagnosi di sarcoma di Ewing dell’osso o dei tessuti molli dovrà essere confermata attraverso esami istologici e genetici.

L’età minima richiesta per partecipare è di 2 anni.

2 Chemioterapia di induzione e consolidamento

Durante questa fase, sarà somministrato un trattamento chemioterapico basato su diversi farmaci, tra cui combinazioni di VDC/IE/VC/VAI/BuMel.

Questi sono schemi di chemioterapia che utilizzano diversi principi attivi per trattare il tumore.

La risposta al trattamento di induzione sarà valutata per determinare i passaggi successivi.

3 Randomizzazione A – Chemioterapia per pazienti con malattia metastatica

Questa fase è riservata ai pazienti con sarcoma di Ewing metastatico (quando il tumore si è diffuso ad altre parti del corpo) diagnosticato di recente.

L’obiettivo è determinare se l’aggiunta di regorafenib alla chemioterapia standard migliori i risultati rispetto alla sola chemioterapia standard.

I dettagli specifici sui criteri di inclusione saranno definiti al completamento di uno studio di fase 1b condotto esternamente.

Durante il trattamento e per un periodo successivo, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi se si è sessualmente attivi: 12 mesi dopo l’ultimo trattamento per le pazienti di sesso femminile e 6 mesi dopo l’ultimo trattamento per i pazienti di sesso maschile.

4 Randomizzazione B1 – Radioterapia definitiva

Questa opzione riguarda i pazienti che necessitano di radioterapia radicale definitiva come unico trattamento locale del tumore primario, dopo valutazione da parte del team medico multidisciplinare.

Include anche i pazienti che hanno subito una resezione R2 (rimozione chirurgica con residuo tumorale macroscopico visibile).

L’obiettivo è stabilire se l’aumento della dose di radioterapia migliori i risultati nei pazienti con malattia non operabile.

Prima di iniziare la radioterapia, sarà necessario aver completato la chemioterapia di induzione e consolidamento.

Per le pazienti in età fertile, sarà richiesto un test di gravidanza negativo documentato.

Durante il trattamento e per un periodo successivo, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi se si è sessualmente attivi: 12 mesi dopo l’ultimo trattamento per le pazienti di sesso femminile e 6 mesi dopo l’ultimo trattamento per i pazienti di sesso maschile.

Sarà richiesto il consenso informato scritto.

5 Randomizzazione B2 – Radioterapia post-operatoria

Questa opzione è destinata ai pazienti che necessitano di radioterapia post-operatoria dopo la rimozione chirurgica del tumore, secondo la valutazione del team medico multidisciplinare.

L’obiettivo è determinare quale delle due dosi di radioterapia post-operatoria produca i risultati ottimali.

Prima di iniziare la radioterapia, sarà necessario aver completato la chemioterapia di induzione e consolidamento.

Per le pazienti in età fertile, sarà richiesto un test di gravidanza negativo documentato.

Durante il trattamento e per un periodo successivo, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi se si è sessualmente attivi: 12 mesi dopo l’ultimo trattamento per le pazienti di sesso femminile e 6 mesi dopo l’ultimo trattamento per i pazienti di sesso maschile.

Sarà richiesto il consenso informato scritto.

6 Randomizzazione C – Chemioterapia di mantenimento

Questa fase è riservata ai pazienti che hanno risposto al trattamento di induzione e non hanno avuto progressione della malattia.

L’obiettivo è valutare se l’aggiunta di 6 cicli di chemioterapia di mantenimento migliori i risultati.

La chemioterapia di mantenimento consiste nella somministrazione di vinorelbina e ciclofosfamide.

La vinorelbina può essere somministrata per via endovenosa (attraverso una vena) o per via orale (in compresse o capsule).

La ciclofosfamide sarà somministrata per via orale.

Per accedere a questa fase, sarà necessario essere idonei dal punto di vista medico e non presentare neuropatia grave da vincristina (danno ai nervi causato da un farmaco chemioterapico chiamato vincristina) che richieda l’interruzione del trattamento con vincristina.

Sarà necessario avere una funzionalità epatica adeguata: bilirubina inferiore a 3 volte il limite superiore della norma e ALT o AST inferiori a 5 volte il limite superiore della norma (questi sono esami del sangue che valutano la funzione del fegato).

Per le pazienti in età fertile, sarà richiesto un test di gravidanza negativo documentato.

Durante il trattamento e per un periodo successivo, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi se si è sessualmente attivi: 12 mesi dopo l’ultimo trattamento per le pazienti di sesso femminile e 6 mesi dopo l’ultimo trattamento per i pazienti di sesso maschile.

Sarà richiesto il consenso informato scritto.

7 Monitoraggio e valutazioni

Durante tutto lo studio, saranno effettuate valutazioni per monitorare l’efficacia del trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Sarà misurata la sopravvivenza libera da eventi, ovvero il tempo dalla randomizzazione fino al primo evento di fallimento del trattamento.

Saranno valutati la sopravvivenza globale, la tossicità dei trattamenti e la qualità della vita correlata al cancro.

Per i pazienti sottoposti a radioterapia, saranno monitorate la tossicità acuta post-radioterapia, la tossicità tardiva e il raggiungimento del controllo locale della malattia.

Se viene eseguita la chirurgia, sarà valutata la risposta istologica (la risposta del tumore osservata al microscopio dopo l’intervento).

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi confermata di sarcoma di Ewing (un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli) attraverso esami di laboratorio sui tessuti e test genetici, oppure tumori simili al sarcoma di Ewing
  • Età di almeno 2 anni
  • Consenso informato scritto firmato dal paziente e/o dal genitore o tutore legale
  • Per alcuni trattamenti specifici: essere già iscritti allo studio INTER-EWING-1
  • Per alcuni trattamenti specifici: aver ricevuto chemioterapia di induzione o consolidamento (trattamenti iniziali con farmaci per combattere il tumore) con specifici regimi di cura
  • Per alcuni trattamenti specifici: aver risposto positivamente al trattamento iniziale e non aver avuto progressione della malattia (peggioramento del tumore)
  • Per alcuni trattamenti specifici: essere in condizioni mediche adeguate per ricevere il trattamento
  • Per alcuni trattamenti specifici: non avere neuropatia grave da vincristina (danno ai nervi causato da un farmaco chemioterapico chiamato vincristina) che richieda l’interruzione del trattamento
  • Per alcuni trattamenti specifici: avere una funzione del fegato adeguata, con valori di bilirubina (sostanza prodotta dal fegato) inferiori a 3 volte il limite normale e valori di ALT o AST (enzimi che indicano la salute del fegato) inferiori a 5 volte il limite normale
  • Per le pazienti donne in età fertile: test di gravidanza negativo documentato
  • Per i pazienti sessualmente attivi: impegno a utilizzare metodi contraccettivi durante la terapia e per 12 mesi dopo l’ultimo trattamento per le donne, o per 6 mesi dopo l’ultimo trattamento per gli uomini
  • Per alcuni trattamenti specifici con radioterapia (terapia che utilizza radiazioni per distruggere le cellule tumorali): necessità di radioterapia radicale definitiva sul sito del tumore principale come unico trattamento locale, o necessità di radioterapia dopo un intervento chirurgico

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per sapere se puoi partecipare a questo studio, il medico del centro clinico dovrà valutare la tua situazione personale e verificare tutti i requisiti necessari.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Hospital Universitario Regional De Malaga Malaga Spagna
Institut Curie Paris Paris Francia
Institut Paoli Calmettes Marsiglia Francia
Hôpital Archet 2 Nizza Francia
Gustave Roussy Villejuif Francia
Centre Henri Becquerel Rouen Francia
CHRU Jean Minjoz Besançon Francia
CHU Rennes – Hôpital Pontchaillou- Centre Eugène Marquis Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes La Tronche Francia
Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion St Denis Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Region Midtjylland Aarhus N Danimarca
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Francia
Hifihegs Da Lk Srprn Cocg I Syha Pyn Barcellona Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
Francia Francia
Non ancora reclutando
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Regorafenib è un medicinale che viene aggiunto alla chemioterapia standard per vedere se può migliorare i risultati del trattamento nei pazienti con sarcoma di Ewing metastatico. Questo farmaco viene confrontato con la sola chemioterapia standard per capire se la sua aggiunta porta benefici.

VDC/IE è una combinazione di farmaci chemioterapici che rappresenta il trattamento standard per il sarcoma di Ewing. Questa combinazione viene utilizzata come terapia di base nello studio.

Vinorelbina è un medicinale chemioterapico che viene utilizzato insieme alla ciclofosfamide come terapia di mantenimento. Lo scopo è vedere se l’aggiunta di 6 cicli di questa terapia di mantenimento può migliorare i risultati per i pazienti.

Ciclofosfamide è un farmaco chemioterapico che viene utilizzato insieme alla vinorelbina come terapia di mantenimento dopo il trattamento principale. Viene somministrato per verificare se può aiutare a migliorare l’esito del trattamento.

Sarcoma di Ewing – Il sarcoma di Ewing è un tumore maligno delle ossa che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Questa malattia si sviluppa più frequentemente nelle ossa lunghe, come femore e tibia, ma può interessare anche le ossa del bacino, le costole e altri segmenti scheletrici. Le cellule tumorali crescono rapidamente nel midollo osseo e possono estendersi ai tessuti molli circostanti. Con il progredire della malattia, le cellule tumorali possono diffondersi ad altri organi attraverso il sistema circolatorio, causando metastasi. I sintomi più comuni includono dolore osseo persistente, gonfiore nella zona interessata e talvolta febbre. La malattia è considerata rara e richiede un approccio specializzato per la sua gestione.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 14:33

ID della sperimentazione:
2024-511989-36-00
Codice del protocollo:
RG_21-151
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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