Studio sul ritiro delle terapie modificanti la malattia nella sclerosi multipla secondaria progressiva inattiva in pazienti sopra i 50 anni

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Sclerosi Multipla in fase secondariamente progressiva, una condizione in cui i sintomi peggiorano nel tempo senza periodi di miglioramento. Lo studio esamina l’effetto della sospensione delle terapie che modificano la malattia, note come DMTs, in pazienti di etร  superiore ai 50 anni che non mostrano segni di attivitร  infiammatoria recente. Le terapie coinvolte includono interferone beta-1a, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetil fumarato, ciclofosfamide, azatioprina, metotrexato, micofenolato mofetile, rituximab e ocrelizumab.

L’obiettivo principale รจ dimostrare che interrompere queste terapie non รจ meno efficace rispetto a continuare il trattamento per due anni, in termini di progressione della disabilitร . La progressione della disabilitร  viene valutata attraverso un aumento del punteggio EDSS, che misura la gravitร  della disabilitร . I partecipanti saranno monitorati per due anni per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno continuerร  con le terapie attuali, mentre l’altro interromperร  il trattamento. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la progressione della disabilitร , la presenza di nuove lesioni cerebrali tramite MRI e la qualitร  della vita. Lo studio mira a fornire informazioni utili per decidere se รจ sicuro interrompere le terapie in pazienti con Sclerosi Multipla secondariamente progressiva inattiva.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

Viene confermata l’idoneitร  del paziente in base ai criteri di inclusione, come l’etร  superiore a 50 anni e la diagnosi di sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva.

2 fase di trattamento

Il paziente continua il trattamento con terapie modificanti la malattia (DMT) come interferone, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetil fumarato, ciclofosfamide, azatioprina, metotrexato, micofenolato mofetile, rituximab, ocrelizumab.

Le modalitร  di somministrazione possono includere iniezioni sottocutanee, orali, endovenose o intramuscolari, a seconda del farmaco specifico.

3 valutazione della progressione della disabilitร 

La progressione della disabilitร  viene monitorata per due anni, con controlli ogni sei mesi.

La progressione รจ definita come un aumento di almeno 1 punto nella scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) se il punteggio iniziale era 5.5 o meno, o 0.5 punti se il punteggio iniziale era superiore a 5.5.

4 ritiro delle terapie

In alcuni pazienti, le terapie modificanti la malattia vengono sospese per valutare l’effetto del ritiro sulla progressione della disabilitร .

Il tempo dal ritiro delle terapie alla progressione della disabilitร  viene registrato e confermato a sei mesi.

5 monitoraggio delle ricadute

Viene monitorata la percentuale di pazienti che sperimentano almeno una ricaduta durante i due anni di studio.

Viene calcolato il tasso annualizzato di ricadute e il tempo dal ritiro delle terapie alla prima ricaduta.

6 valutazione tramite risonanza magnetica

Viene valutata la presenza di nuove lesioni cerebrali o l’ingrandimento di lesioni esistenti tramite risonanza magnetica.

Viene monitorata la presenza di lesioni che si potenziano con gadolinio a sei mesi, un anno e due anni.

7 valutazione della qualitร  della vita

Viene misurato il cambiamento nel punteggio SEP-59 e EuroQOL EQ-5D dalla linea di base a due anni per valutare la qualitร  della vita del paziente.

8 analisi economica

Viene calcolato il rapporto incrementale di costo-efficacia (ICER) per valutare l’impatto economico del ritiro delle terapie rispetto alla loro continuazione.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 50 anni.
  • Devi avere una forma di sclerosi multipla che progredisce lentamente da almeno 3 anni. Questo significa che la tua disabilitร  รจ peggiorata nel tempo, ma non a causa di ricadute improvvise.
  • Devi aver ricevuto una terapia per modificare la malattia della sclerosi multipla per almeno 3 anni. Alcuni esempi di queste terapie includono interferone, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetil fumarato, e altri. รˆ importante che tu non abbia usato fingolimod o natalizumab nell’ultimo anno.
  • Non devi avere avuto segni di attivitร  infiammatoria focale per almeno 3 anni. Questo significa che non hai avuto ricadute cliniche o segni di infiammazione in una risonanza magnetica.
  • Il tuo punteggio EDSS deve essere almeno 3. L’EDSS รจ una scala che misura la disabilitร  nella sclerosi multipla.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non avere la diagnosi di Sclerosi Multipla in forma secondariamente progressiva (SPMS) “inattiva”. Questo significa che non ci devono essere stati segni recenti di attivitร  infiammatoria focale per almeno 3 anni, come ricadute cliniche o attivitร  radiologica.
  • Essere di etร  inferiore a 50 anni.
  • Appartenere a una popolazione vulnerabile, che potrebbe includere persone con difficoltร  a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes Grenoble Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nรฎmes Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Cmcebp Hzzvoytzove Rzquwlyx Db Mlktmvhab Marsiglia Francia
Cjnwed Hlemneckesu Rzvjuahf Uipapiavqttoy Dp Tnzng Tours Francia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
24.01.2019

Sedi dello studio

Interferone beta รจ un farmaco utilizzato per trattare la sclerosi multipla. Aiuta a ridurre l’infiammazione e a rallentare la progressione della malattia. Nel contesto di questo studio, viene valutato per capire se la sua sospensione nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva รจ sicura e non peggiora la disabilitร .

Glatiramer acetato รจ un altro farmaco impiegato nel trattamento della sclerosi multipla. Funziona modificando il sistema immunitario per ridurre gli attacchi alla mielina nel sistema nervoso. Lo studio esamina se interrompere il trattamento con questo farmaco nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva รจ altrettanto efficace quanto continuare il trattamento.

Fingolimod รจ un farmaco che modula il sistema immunitario per prevenire gli attacchi alle cellule nervose. Viene utilizzato per trattare la sclerosi multipla e, in questo studio, si valuta l’effetto della sua sospensione nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva.

Dimetilfumarato รจ un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione e lo stress ossidativo nel trattamento della sclerosi multipla. Lo studio analizza se interrompere il trattamento con dimetilfumarato nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva รจ sicuro e non porta a un peggioramento della disabilitร .

Teriflunomide รจ un farmaco che riduce l’attivitร  del sistema immunitario per trattare la sclerosi multipla. In questo studio, si esamina se la sospensione del trattamento con teriflunomide nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva รจ altrettanto efficace quanto continuare il trattamento.

Sclerosi Multipla โ€“ La sclerosi multipla รจ una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il cervello e il midollo spinale. รˆ caratterizzata da un danno alla mielina, la guaina protettiva che circonda le fibre nervose, che porta a problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. I sintomi possono variare ampiamente e includono debolezza muscolare, problemi di coordinazione e equilibrio, intorpidimento e difficoltร  visive. La malattia puรฒ progredire in modo imprevedibile, con periodi di remissione e ricadute. Esistono diverse forme di sclerosi multipla, tra cui la forma recidivante-remittente e la forma progressiva secondaria. La progressione della disabilitร  รจ una preoccupazione comune nei pazienti con sclerosi multipla.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 13:41

ID dello studio:
2024-516628-32-00
Codice del protocollo:
35RC17_8842_STOPISEP
NCT ID:
NCT03653273
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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