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Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con betibeglogene autotemcel

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una malattia chiamata beta-talassemia, una condizione che richiede frequenti trasfusioni di sangue. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica chiamata betibeglogene autotemcel, nota anche come LentiGlobin BB305 Drug Product. Questo trattamento prevede l'uso di cellule staminali del paziente stesso, modificate in laboratorio per includere un gene terapeutico. Una volta modificate, queste cellule vengono reintrodotte nel corpo del paziente per aiutare a produrre una proteina funzionale.

Lo scopo principale dello studio è monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di questo trattamento nei pazienti con beta-talassemia che dipendono dalle trasfusioni di sangue. I partecipanti allo studio sono stati precedentemente trattati con questo prodotto in studi clinici sponsorizzati da Bluebird Bio. Lo studio seguirà i partecipanti per un lungo periodo, fino a 15 anni, per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare se il trattamento riduce la necessità di trasfusioni di sangue.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la presenza di eventuali nuovi disturbi del sangue o del sistema immunitario, e la capacità del trattamento di mantenere livelli adeguati di emoglobina nel sangue senza bisogno di trasfusioni. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nel carico di ferro nel corpo e l'uso di terapie per ridurre il ferro. L'obiettivo è migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la necessità di trasfusioni e trattamenti associati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305, che contiene la sostanza attiva betibeglogene autotemcel.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza a lungo termine

    Il monitoraggio si concentra sulla sicurezza a lungo termine del trattamento, osservando eventuali effetti collaterali come lo sviluppo di tumori, disturbi del sistema immunitario o nuovi problemi ematologici e neurologici.

    Questo monitoraggio è essenziale per garantire che il trattamento non causi effetti indesiderati gravi nel tempo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dell'efficacia a lungo termine

    L'efficacia del trattamento viene valutata osservando l'espressione della proteina βA-T87Q-globina nel sangue e la capacità di raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni di sangue.

    L'indipendenza dalle trasfusioni è definita come il mantenimento di livelli di emoglobina adeguati senza la necessità di trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della riduzione delle trasfusioni

    La riduzione delle trasfusioni viene misurata confrontando il volume annuale di trasfusioni di globuli rossi prima e dopo il trattamento.

    L'obiettivo è ridurre significativamente la necessità di trasfusioni, migliorando così la qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando strumenti convalidati come il Pediatric Quality of Life Inventory e il Short Form-36.

    Queste valutazioni aiutano a comprendere l'impatto del trattamento sulla vita quotidiana e sul benessere generale.

  6. Passaggio 6

    Durata del monitoraggio

    Il monitoraggio del trattamento e dei suoi effetti continua fino al 2035, con valutazioni periodiche per garantire la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

    Le valutazioni includono controlli annuali e follow-up a lungo termine fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio. Se sei minorenne, il consenso deve essere dato dai tuoi genitori o tutori legali.
  • Devi aver già ricevuto il trattamento con il prodotto del farmaco per la terapia della beta-talassemia dipendente da trasfusioni in uno studio clinico sponsorizzato da bluebird bio. La beta-talassemia è una condizione medica che richiede frequenti trasfusioni di sangue.
  • Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia maschi che femmine possono partecipare.
  • Lo studio include partecipanti di età compresa tra 2 e 3 anni.
  • Lo studio può includere persone considerate vulnerabili, il che significa che potrebbero avere bisogno di un'attenzione speciale o di protezione durante la partecipazione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ex Vivo Gene Therapy: Questa terapia utilizza cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule prelevate dal paziente stesso, che vengono modificate al di fuori del corpo. Le cellule vengono trattate con un vettore lentivirale, un tipo di virus modificato, per introdurre un gene terapeutico. Successivamente, le cellule modificate vengono reintrodotte nel paziente. Questa terapia è studiata per trattare la beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una condizione in cui il paziente necessita di frequenti trasfusioni di sangue. L'obiettivo è migliorare la produzione di emoglobina e ridurre la necessità di trasfusioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Ex Vivo Gene Therapy Using Autologous Hematopoietic Stem Cells Transduced With a Lentiviral Vector – Questo trattamento viene somministrato attraverso una terapia genica ex vivo, dove le cellule staminali ematopoietiche del paziente vengono modificate al di fuori del corpo e poi reintrodotte. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei pazienti con beta-talassemia dipendente da trasfusioni. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della beta-talassemia, una condizione genetica che causa anemia grave. Il meccanismo d'azione coinvolge l'introduzione di un vettore lentivirale nelle cellule staminali per correggere il difetto genetico. Questa terapia è classificata come terapia genica avanzata.

Malattie studiate

Beta-talassemia – È una malattia genetica del sangue caratterizzata da una ridotta produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Le persone affette da beta-talassemia possono presentare anemia, che può variare da lieve a grave. Nei casi più gravi, i pazienti possono necessitare di frequenti trasfusioni di sangue per mantenere livelli adeguati di emoglobina. La malattia può anche portare a complicazioni come l'accumulo di ferro nel corpo, che può danneggiare organi vitali. La beta-talassemia è causata da mutazioni nei geni che controllano la produzione della catena beta dell'emoglobina. La gravità dei sintomi dipende dal tipo specifico di mutazione genetica presente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513905-29-00Codice del protocolloLTF-303Partecipanti previsti66 personePromotoreGenetix Biotherapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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