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Studio sul Follow-up a Lungo Termine per Pazienti con Anemia Falciforme Trattati con Lovotibeglogene Autotemcel

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio esamina un trattamento innovativo chiamato lovotibeglogene autotemcel, noto anche come LentiGlobin BB305 o bb1111. Questo trattamento è una forma di terapia genica che utilizza cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale per correggere il difetto genetico alla base della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di questo trattamento nei pazienti con anemia falciforme. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione endovenosa e saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione. La ricerca mira a comprendere se il trattamento può ridurre gli episodi dolorosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Durante lo studio, verranno osservati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la presenza di disturbi del sistema immunitario, ematologici o neurologici, e l'eventuale sviluppo di tumori. Inoltre, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri marcatori del sangue per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo. Lo studio si protrarrà fino al 2038, permettendo di raccogliere dati a lungo termine sull'impatto del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 per la malattia a cellule falciformi.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione intravenosa, che significa che viene iniettato direttamente in una vena.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza a lungo termine

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con lovotibeglogene autotemcel nei soggetti con malattia a cellule falciformi.

    Il monitoraggio include l'osservazione di eventuali effetti collaterali legati al sistema immunitario, come disturbi autoimmuni o infezioni opportunistiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia a lungo termine

    L'efficacia del trattamento viene valutata nel tempo, con particolare attenzione alla risoluzione completa degli eventi vaso-occlusivi (VOE) gravi.

    La valutazione include anche il monitoraggio dei cambiamenti nei marcatori ematologici e nei livelli di emoglobina.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Il numero di soggetti con nuovi o peggioramenti di disturbi ematologici, neurologici o malignità viene registrato.

    Questo monitoraggio è essenziale per garantire la sicurezza del trattamento nel lungo periodo.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei marcatori ematologici

    I marcatori ematologici, come l'emoglobina totale e la percentuale di emoglobina S, vengono valutati nel tempo.

    Questi dati aiutano a comprendere l'efficacia del trattamento nel migliorare la condizione del paziente.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dei marcatori di ferro

    I livelli di ferritina sierica e il contenuto di ferro nel fegato vengono monitorati per valutare i cambiamenti rispetto al basale dello studio precedente.

    Questa valutazione aiuta a comprendere l'impatto del trattamento sui depositi di ferro nel corpo.

  7. Passaggio 7

    Durata dello studio

    Lo studio è progettato per durare fino al 31 gennaio 2038, con un monitoraggio continuo dei partecipanti per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio. Se sei minorenne, il consenso deve essere dato dai tuoi genitori o tutori legali.
  • Devi essere stato trattato con un prodotto farmaceutico per la terapia della malattia a cellule falciformi in uno studio clinico sponsorizzato da bluebird bio.
  • Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia maschi che femmine possono partecipare.
  • Lo studio include persone di età compresa tra 2 e 3 anni.
  • Lo studio accetta anche partecipanti che possono essere considerati parte di una popolazione vulnerabile.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa è una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l'autorizzazione a partecipare dopo aver compreso i rischi e i benefici dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Lovocel: Questo è un trattamento di terapia genica utilizzato per i pazienti con anemia falciforme. Viene somministrato attraverso cellule staminali ematopoietiche autologhe, che sono cellule del sangue del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale. L'obiettivo è correggere il difetto genetico che causa l'anemia falciforme, migliorando così la salute a lungo termine del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

Lovocel (lovotibeglogene autotemcel) – Questo farmaco è somministrato tramite terapia genica ex vivo, utilizzando cellule staminali ematopoietiche autologhe trasdotte con un vettore lentivirale. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione a lungo termine della malattia a cellule falciformi. Il meccanismo d'azione coinvolge la modifica genetica delle cellule staminali per produrre emoglobina sana, riducendo così i sintomi della malattia. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie geniche.

Malattie studiate

Anemia falciforme – È una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia può portare a episodi di dolore acuto, noti come crisi vaso-occlusive, e a complicazioni come infezioni e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell'infanzia. La progressione della malattia può includere anemia cronica e un aumento del rischio di infezioni. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle complicazioni e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513901-30-00Codice del protocolloLTF-307Partecipanti previsti88 personePromotoreGenetix Biotherapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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