Nintedanib è un farmaco assunto per via orale che è stato usato nel trial come comparatore, cioè come trattamento standard contro cui confrontare il nuovo intervento. Serve a rallentare la progressione della malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica, migliorando la funzione respiratoria.

Fludarabine phosphate è una sostanza somministrata per via endovenosa e inserita nel protocollo come terapia di base. Viene utilizzata principalmente per preparare il corpo del paziente prima dell’infusione delle cellule CAR‑T, riducendo temporaneamente l’attività del sistema immunitario.

Tocilizumab è un farmaco somministrato sia per via endovenosa sia per via sottocutanea. Nel trial è stato impiegato sia come terapia di base sia come comparatore. Agisce bloccando l’interleuchina‑6, un messaggero chimico che contribuisce all’infiammazione, aiutando a controllare i sintomi della sclerosi sistemica.

Cyclophosphamide è un farmaco chec è dato per via endovenosa e fa parte del trattamento di base. È un chemioterapico che sopprime il sistema immunitario, facilitando l’accettazione delle cellule CAR‑T e riducendo l’attività autoimmune.

CD19-Targeted NEX‑T CAR T è la terapia sperimentale in questo studio. Si tratta di cellule T del paziente, modificate in laboratorio per riconoscere la proteina CD19 e distruggere le cellule responsabili della malattia. Le cellule vengono infuse per via endovenosa come nuovo approccio per migliorare la funzione polmonare nei pazienti con sclerosi sistemica attiva.

Rituximab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che è stato usato come comparatore. Elimina le cellule B che esprimono il marcatore CD20, contribuendo a ridurre l’attività autoimmune e a migliorare i sintomi della sclerosi sistemica.

Systemic Sclerosis – è una malattia autoimmune in cui il corpo produce troppo tessuto fibroso, rendendo la pelle e alcuni organi più rigidi. Inizia spesso con gonfiore delle mani e dei piedi, seguito da un progressivo ispessimento della pelle. Con il tempo può interessare anche i vasi sanguigni, i muscoli e le vie respiratorie. I sintomi tendono a evolvere lentamente, ma possono variare da persona a persona.
Interstitial Lung Disease – è un insieme di patologie che coinvolgono lo spazio tra gli alveoli polmonari, facendo sì che il tessuto diventi più denso. Questo cambiamento rende più difficile per l’ossigeno passare dal sangue ai polmoni. I primi segni includono respiro corto e tosse leggera. La condizione può progredire gradualmente, con un aumento della difficoltà respiratoria nel tempo.