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Studio sugli effetti comportamentali del cannabidiolo nei pazienti con complesso della sclerosi tuberosa e crisi epilettiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul complesso della sclerosi tuberosa, una condizione genetica che può causare convulsioni e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è Epidyolex, una soluzione orale contenente cannabidiolo, utilizzata come terapia aggiuntiva per gestire le convulsioni associate a questa malattia. Epidyolex è somministrato per via orale e può essere assunto anche tramite sondino nasogastrico o gastrostomia endoscopica percutanea.

Lo scopo dello studio è valutare i cambiamenti nei comportamenti problematici nei partecipanti con complesso della sclerosi tuberosa che sperimentano convulsioni. I partecipanti, di età compresa tra 1 e 65 anni, riceveranno Epidyolex come terapia aggiuntiva. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo massimo di 56 settimane, monitorando i cambiamenti nei comportamenti e altri risultati correlati.

Durante lo studio, verranno valutati i cambiamenti nei comportamenti problematici e nella qualità della vita dei partecipanti. Saranno inoltre monitorati i giorni senza convulsioni e la frequenza delle convulsioni. L'obiettivo principale è osservare come il trattamento con Epidyolex possa influenzare i comportamenti e migliorare la gestione delle convulsioni nei partecipanti con complesso della sclerosi tuberosa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di Epidyolex, una soluzione orale contenente cannabidiolo.

    La somministrazione avviene per via orale, tramite tubo nasogastrico o tubo di gastrostomia endoscopica percutanea, a seconda delle necessità del partecipante.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, viene effettuato un monitoraggio per valutare eventuali cambiamenti nel comportamento e nella frequenza delle crisi.

    Il comportamento più problematico viene valutato utilizzando una scala numerica specifica.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 13 settimane

    Dopo 13 settimane, viene effettuata una valutazione per misurare i cambiamenti rispetto al comportamento iniziale e alla qualità della vita.

    Vengono analizzati anche i cambiamenti nella frequenza delle crisi e nei giorni senza crisi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 26 settimane

    A 26 settimane, si esegue un'altra valutazione per monitorare i progressi nel comportamento e nella gestione delle crisi.

    Viene valutata anche la qualità del sonno e la funzione esecutiva.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 52 settimane

    Dopo 52 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare i cambiamenti complessivi nel comportamento e nella frequenza delle crisi.

    Si analizzano anche la qualità della vita e il funzionamento familiare.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, viene valutata la risposta complessiva al trattamento e la tollerabilità del farmaco.

    Viene determinato il numero di partecipanti che hanno risposto positivamente al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 1 e 65 anni se sei negli Stati Uniti, o tra 2 e 65 anni se sei al di fuori degli Stati Uniti.
  • I tuoi genitori o il tuo rappresentante legale devono essere disposti a informare le autorità competenti della tua partecipazione allo studio, se richiesto dalla legge locale.
  • I tuoi genitori o il tuo rappresentante legale devono essere disposti a informare il tuo medico di base e il tuo consulente della tua partecipazione allo studio, se sono diversi dall'investigatore.
  • Devi avere un caregiver dedicato che partecipi allo studio con te.
  • Devi avere una diagnosi confermata di Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC) con una storia di crisi epilettiche.
  • Devi avere comportamenti considerati moderati o gravi, come aggressività, impulsività, capricci, autolesionismo, iperattività, timidezza estrema, sbalzi d'umore, scarso contatto visivo, comportamenti ripetitivi, irrequietezza, difficoltà a relazionarsi con i coetanei, rigidità o difficoltà a cambiare.
  • Non devi aver mai ricevuto un trattamento con CBD-OS o devi aver interrotto il trattamento con CBD-OS da almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Devi essere disposto a mantenere stabili i fattori che possono influenzare le crisi epilettiche, come il consumo di alcol, il fumo e l'uso di farmaci concomitanti.
  • Se sei un partecipante maschio, devi accettare di non donare sperma fresco non lavato e di usare un preservativo maschile insieme a un altro metodo contraccettivo accettabile quando hai rapporti sessuali con una donna in età fertile che non è attualmente incinta.
  • Se sei una partecipante femmina, non devi essere incinta o in allattamento e devi usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il periodo di intervento dello studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio.
  • Tu o i tuoi genitori/rappresentante legale dovete essere in grado di dare il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.
  • Tu e il tuo caregiver dovete essere disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti dello studio, secondo l'opinione dell'investigatore.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Complesso della Sclerosi Tuberosa.
  • Non possono partecipare persone che non hanno crisi epilettiche.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 3 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte di una popolazione vulnerabile.
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Farmaci in studio

Epidiolex è un farmaco utilizzato come terapia aggiuntiva per trattare le crisi epilettiche associate al complesso della sclerosi tuberosa. Questo farmaco è somministrato ai partecipanti di età compresa tra 1 e 65 anni per valutare i cambiamenti nei comportamenti problematici identificati dai caregiver. Epidiolex è noto per il suo ruolo nel ridurre la frequenza delle crisi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Epidiolex – È un farmaco somministrato per via orale sotto forma di soluzione. Attualmente è approvato per l'uso in medicina per il trattamento delle crisi associate al complesso della sclerosi tuberosa. Epidiolex agisce modulando i recettori del sistema endocannabinoide nel cervello, contribuendo a ridurre la frequenza delle crisi. È classificato come un antiepilettico e viene utilizzato come terapia aggiuntiva per migliorare i sintomi comportamentali e altri esiti correlati nei pazienti con questa condizione.

Malattie studiate

Complesso della sclerosi tuberosa – È una malattia genetica rara caratterizzata dalla formazione di tumori benigni in diversi organi del corpo, come cervello, cuore, reni, pelle e polmoni. Questi tumori possono causare una varietà di sintomi, tra cui convulsioni, ritardo nello sviluppo, problemi comportamentali e difficoltà di apprendimento. La gravità e la progressione della malattia possono variare notevolmente da persona a persona. Alcuni individui possono avere sintomi lievi, mentre altri possono sperimentare complicazioni più gravi. I sintomi possono manifestarsi in qualsiasi momento della vita, ma spesso iniziano nell'infanzia. La gestione della malattia si concentra principalmente sul controllo dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-507426-17-00Codice del protocolloJZP926-402Partecipanti previsti75 personePromotoreJazz Pharmaceuticals Research UK Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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