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Studio su ziftomenib e combinazione di farmaci per bambini con leucemia acuta recidivante o refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcuni tipi di leucemia acuta, tra cui la leucemia mieloide acuta, la leucemia acuta a fenotipo misto e la leucemia linfoblastica acuta. Queste malattie sono caratterizzate dalla crescita incontrollata di cellule del sangue anormali. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato ziftomenib, noto anche con il codice KO-539, che è un inibitore di menin, una proteina coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Ziftomenib sarà somministrato in combinazione con la chemioterapia, che include farmaci come Citarabina e Fludarabina fosfato, noti per il loro uso nel trattamento delle leucemie.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose raccomandata di ziftomenib in combinazione con la chemioterapia per i bambini con leucemia acuta che non rispondono ai trattamenti standard o che sono in recidiva. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la sicurezza e come il corpo assorbe e processa il farmaco. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare l'efficacia del trattamento.

Il percorso dello studio include la somministrazione di ziftomenib in forma di capsule rigide, mentre la chemioterapia sarà somministrata tramite iniezioni o infusioni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel controllo della malattia. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i bambini affetti da queste forme di leucemia acuta.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ziftomenib in forma di capsule rigide. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La dose e la frequenza di somministrazione di ziftomenib saranno determinate in base alla fase del trattamento e alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di chemioterapia

    La chemioterapia include l'uso di cytarabina e fludarabina fosfato, somministrati per via endovenosa.

    La cytarabina è una soluzione per iniezione o infusione con una concentrazione di 20 mg/ml.

    Il fludarabina fosfato è un concentrato per soluzione per iniezione o infusione con una concentrazione di 25 mg/ml.

  3. Passaggio 3

    Trattamento intratecale

    In alcuni casi, può essere necessario un trattamento intratecale con idrocortisone per gestire specifiche condizioni mediche.

    L'idrocortisone viene somministrato come polvere per soluzione per iniezione o infusione.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    La valutazione include l'analisi dei parametri farmacocinetici di ziftomenib e la determinazione della dose raccomandata per la fase 2 (RP2D).

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza della terapia.

    I risultati del trattamento saranno utilizzati per pianificare eventuali terapie successive, come il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Età: I partecipanti devono avere tra 0 e 21 anni e pesare almeno 5 kg. Almeno l'80% dei partecipanti deve avere meno di 18 anni.
  • Le pazienti femmine con neonati devono accettare di non allattare al seno durante lo studio.
  • Contraccezione:
    • I partecipanti che possono avere figli devono usare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio e per 6 mesi dopo la fine della terapia.
    • I partecipanti maschi devono usare il preservativo durante i rapporti sessuali e non devono cercare di avere figli o donare sperma durante e per 6 mesi dopo la terapia.
    • Terapie precedenti: I partecipanti devono essersi ripresi dagli effetti collaterali acuti di tutte le terapie anti-cancro precedenti e rispettare i seguenti tempi minimi:
      • Interleuchine, interferoni e citochine: almeno 21 giorni dopo il completamento.
      • Fattori di crescita ematopoietici: almeno 14 giorni dopo l'ultima dose di un fattore di crescita a lunga durata d'azione o 7 giorni per quelli a breve durata.
      • Radioterapia: almeno 14 giorni per la radioterapia palliativa locale; almeno 84 giorni per la radioterapia craniospinale o se il 50% o più del bacino è stato irradiato; almeno 42 giorni per altre radiazioni significative del midollo osseo.
      • Infusioni di cellule staminali: almeno 84 giorni dopo un trapianto di midollo osseo o cellule staminali allogenico, senza segni di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) tranne l'uso di steroidi topici per GVHD cutanea o dosi stabili di prednisone.
      • Terapia cellulare: almeno 30 giorni dopo il completamento di infusioni di linfociti del donatore o qualsiasi tipo di terapia cellulare.
      • Esposizione precedente a un diverso inibitore di menin: i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento precedente con un diverso inibitore di menin possono partecipare, a meno che non abbiano avuto un grave evento avverso attribuibile agli effetti di altri inibitori di menin.
      • Diagnosi: Leucemia acuta KMT2A-r, NPM1-m o NUP98-r in prima o successiva ricaduta o refrattaria al trattamento standard.
      • I partecipanti devono soddisfare una delle seguenti condizioni:
        • Prima o successiva ricaduta: almeno il 5% di cellule leucemiche nel midollo osseo.
        • Malattia refrattaria/fallimento dell'induzione: almeno il 5% di cellule leucemiche nel midollo osseo alla fine di 2 cicli di terapia di induzione.
        • Stato di performance: I partecipanti devono avere uno stato di performance corrispondente a punteggi ECOG di 0, 1 o 2.
        • Funzione degli organi adeguata:
          • Funzione renale: clearance della creatinina di almeno 60 mL/min.
          • Funzione epatica: bilirubina diretta inferiore a 3 volte il limite normale e SGPT (ALT) inferiore a 5 volte il limite normale.
          • Funzione cardiaca: frazione di eiezione (EF) di almeno 40% e nessun segno di insufficienza cardiaca congestizia nelle 4 settimane precedenti l'inizio dello screening.
          • Consenso informato: Deve essere raccolto un consenso informato scritto, firmato e datato prima dell'inizio di qualsiasi procedura dello studio.
          • Le pazienti femmine in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'iscrizione.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta, la Leucemia Acuta a Fenotipo Misto o la Leucemia Linfocitica Acuta. Queste sono tutte forme di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno avuto una ricaduta o che non sono resistenti al trattamento per la loro leucemia. Una ricaduta significa che la malattia è tornata dopo il trattamento, mentre resistente significa che la malattia non risponde al trattamento.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno le specifiche alterazioni genetiche KMT2A-r, NUP98-r o NPM1-m nella loro leucemia. Queste sono modifiche nei geni che possono influenzare come la malattia si sviluppa o risponde al trattamento.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio, che è tra i 2 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di ricevere il trattamento combinato con ziftomenib e chemioterapia (FLA) per motivi di sicurezza o per come il loro corpo assorbe e utilizza il farmaco.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ziftomenib

    Questo farmaco è un inibitore di Menin, utilizzato nel trattamento di bambini con leucemia acuta che è ricaduta o non ha risposto ad altri trattamenti. Ziftomenib viene studiato in combinazione con la chemioterapia per vedere se può migliorare i risultati del trattamento.

  • Chemioterapia (FLA)

    Questo è un trattamento standard che utilizza farmaci per uccidere le cellule tumorali. Nel contesto di questo studio, la chemioterapia viene combinata con ziftomenib per valutare se l'efficacia del trattamento può essere migliorata nei bambini con leucemia acuta.

Che cosa si sa già del trattamento

Ziftomenib – Ziftomenib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di leucemie acute nei bambini, come la leucemia mieloide acuta e la leucemia linfoblastica acuta. Questo farmaco è un inibitore di menin, una proteina coinvolta nella regolazione dell'espressione genica, e agisce bloccando le interazioni molecolari che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Ziftomenib è classificato come un agente antineoplastico e viene studiato in combinazione con la chemioterapia per valutarne la sicurezza e l'efficacia.

Malattie studiate

  • Leucemia Mieloide Acuta

    È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Colpisce principalmente le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La malattia progredisce rapidamente, portando a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo e nel sangue. Questo accumulo impedisce la produzione di cellule del sangue normali, causando sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini.

  • Leucemia Acuta a Fenotipo Misto

    È una forma rara di leucemia che presenta caratteristiche sia della leucemia mieloide che di quella linfoblastica. Questa malattia è caratterizzata dalla presenza di cellule cancerose che mostrano marcatori di entrambi i tipi di leucemia. La progressione è rapida e può portare a sintomi come anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La diagnosi richiede test specifici per identificare i marcatori cellulari misti. Colpisce sia bambini che adulti, ma è più comune nei bambini.

  • Leucemia Linfoblastica Acuta

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globulo bianco. La malattia inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue e in altre parti del corpo. È caratterizzata dalla produzione eccessiva di linfoblasti, che sono cellule immature che non funzionano correttamente. I sintomi includono affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti. La leucemia linfoblastica acuta è più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-505262-28-00Partecipanti previsti34 personePromotorePrinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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