Studio su vaccino IPX per sarcomi metastatici in pazienti pediatrici e giovani adulti in remissione completa o risposta parziale

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su un tipo di tumore chiamato sarcoma, che puรฒ essere di diversi tipi, come il sarcoma di Ewing, il rabdomiosarcoma alveolare e il sarcoma sinoviale. Questi tumori sono caratterizzati da una crescita anomala delle cellule e possono diffondersi ad altre parti del corpo, una condizione nota come metastasi. I pazienti coinvolti nello studio hanno giร  ricevuto trattamenti standard e si trovano in una fase di remissione completa o parziale, il che significa che il tumore รจ scomparso o si รจ ridotto significativamente.

Il trattamento in esame รจ un vaccino personalizzato chiamato IPX vaccine, che viene somministrato come emulsione per iniezione. Questo vaccino รจ progettato per stimolare il sistema immunitario del paziente a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Il vaccino contiene sostanze attive come PERVI-FUS, PERVI-NEO e 11902A, che sono proteine specifiche mirate a indurre una risposta immunitaria contro il tumore.

Lo scopo dello studio รจ valutare come il vaccino personalizzato possa stimolare una risposta delle cellule immunitarie, chiamate T-cellule, nei pazienti con questi tipi di sarcoma. I partecipanti riceveranno il vaccino e saranno monitorati per vedere se il loro sistema immunitario risponde al trattamento senza effetti collaterali gravi. Lo studio si svolgerร  in diverse fasi e i pazienti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare l’efficacia e la sicurezza del vaccino. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute generale e la qualitร  della vita dei partecipanti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del vaccino IPX, un’emulsione per iniezione. Questo vaccino รจ personalizzato per ogni paziente e viene somministrato come soluzione iniettabile.

Il vaccino รจ progettato per stimolare una risposta immunitaria specifica contro i sarcomi metastatizzati, che sono tumori rari che si sono diffusi ad altre parti del corpo.

2 somministrazione del vaccino

Il vaccino viene somministrato in piรน dosi. La frequenza e la durata delle somministrazioni sono determinate dal protocollo dello studio e dalle condizioni specifiche del paziente.

L’obiettivo principale รจ valutare la risposta delle cellule T, un tipo di cellula del sistema immunitario, indotta dal vaccino.

3 monitoraggio della risposta immunitaria

Durante il trattamento, la risposta delle cellule T CD8+ e CD4+ viene monitorata per verificare se รจ almeno due volte superiore rispetto al livello di base.

Questa valutazione viene effettuata in risposta ai due peptidi specifici del paziente: il peptide di fusione e il neopeptide basato sulla mutazione.

4 visita di follow-up

Una visita di follow-up รจ programmata 28 giorni (con una tolleranza di ยฑ7 giorni) dopo l’ultima vaccinazione per valutare il successo del trattamento.

Il successo รจ definito come una risposta delle cellule T indotta dalla vaccinazione senza tossicitร  inaccettabile.

5 valutazione finale

Alla fine dello studio, al giorno 180, vengono valutati diversi aspetti: la risposta delle cellule T, la sopravvivenza libera da eventi, la sopravvivenza complessiva e la qualitร  della vita durante il trattamento.

Questi parametri aiutano a determinare l’efficacia e la sicurezza del vaccino personalizzato.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • I pazienti devono avere un tipo di tumore chiamato sarcoma metastatico “guidato da fusione”, come il sarcoma di Ewing, il rabdomiosarcoma alveolare o il sarcoma sinoviale.
  • I pazienti devono essere in remissione completa o avere una risposta parziale dopo la terapia locale e protocolli di chemioterapia standard intensivi. La remissione completa significa che non ci sono segni di tumore, mentre la risposta parziale significa che il tumore รจ diminuito ma non รจ scomparso del tutto.
  • Devono essere disponibili dati di sequenziamento dell’esoma completo e RNAseq del gene di fusione. Questi sono test genetici che aiutano a capire meglio il tumore.
  • Il vaccino personalizzato per il paziente deve essere stato progettato e prodotto con successo.
  • I pazienti devono aver raggiunto una remissione completa o una remissione parziale stabile alla fine del trattamento citotossico adiuvante e/o di mantenimento. Il trattamento citotossico รจ un tipo di terapia che uccide le cellule tumorali.
  • Il trattamento locale per tutti i residui tumorali, comprese le metastasi, deve essere stato completato. Questo puรฒ includere la rimozione chirurgica o l’irradiazione locale.
  • I pazienti devono avere un’etร  compresa tra 2 e 3 anni.
  • Sia i pazienti di sesso maschile che femminile possono partecipare allo studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno un tipo di sarcoma specifico chiamato sarcoma da fusione, che include Ewing sarcoma, rabdomiosarcoma alveolare o sarcoma sinoviale.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono in remissione completa o parziale. Questo significa che il loro tumore non รจ stato ridotto o eliminato con il trattamento.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
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Sedi dello studio

Vaccino peptidico individualizzato: Questo vaccino รจ progettato per stimolare il sistema immunitario del paziente a riconoscere e attaccare specifiche proteine presenti nei tumori. รˆ personalizzato per ogni paziente, basandosi sulle caratteristiche uniche del loro tumore. L’obiettivo รจ migliorare la risposta immunitaria contro le cellule tumorali.

Sarcoma di Ewing โ€“ รˆ un tipo di tumore osseo che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Si sviluppa spesso nelle ossa lunghe come il femore, ma puรฒ anche manifestarsi nei tessuti molli. I sintomi includono dolore e gonfiore nella zona colpita. La malattia puรฒ progredire rapidamente e diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni o il midollo osseo. La diagnosi precoce รจ cruciale per gestire la progressione della malattia.

Rhabdomyosarcoma alveolare โ€“ รˆ un tipo di cancro che si forma nei muscoli scheletrici, spesso colpendo bambini e giovani adulti. Si manifesta principalmente nei muscoli del tronco, delle braccia e delle gambe. I sintomi possono includere un nodulo o gonfiore che non causa dolore. La malattia puรฒ diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo, come i polmoni o i linfonodi. รˆ importante monitorare attentamente la progressione per gestire la malattia.

Sarcoma sinoviale โ€“ รˆ un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti molli vicino alle articolazioni, spesso nelle gambe o nelle braccia. Colpisce principalmente giovani adulti e adolescenti. I sintomi includono un nodulo o gonfiore vicino a un’articolazione, che puรฒ essere doloroso o limitare il movimento. La malattia puรฒ progredire lentamente o rapidamente, a seconda del caso. Puรฒ diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni, se non trattata.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 14:50

ID dello studio:
2024-511337-35-00
Codice del protocollo:
PerVision
NCT ID:
NCT06094101
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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