TL-895: Questo farmaco è in fase di studio per il trattamento di pazienti con mielofibrosi recidivante o refrattaria, mielofibrosi intollerante agli inibitori della Janus chinasi, mielofibrosi non idonea al trattamento con inibitori della Janus chinasi, o mastocitosi sistemica indolente. L’obiettivo principale è determinare la dose e il programma raccomandati per la fase 2 del farmaco.

Mielofibrosi – È una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. Questo può causare anemia, debolezza, affaticamento e un ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi per molti anni, mentre altri possono sviluppare complicazioni più rapidamente. La mielofibrosi è considerata una malattia rara e può essere associata a mutazioni genetiche specifiche. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Mastocitosi Sistemica Indolente – È una forma di mastocitosi in cui c’è un accumulo anomalo di mastociti in vari tessuti del corpo, ma con una progressione lenta e sintomi meno gravi rispetto ad altre forme. I sintomi possono includere prurito, arrossamento della pelle, dolori addominali e reazioni allergiche. La malattia è considerata rara e può essere associata a mutazioni genetiche. La progressione è generalmente lenta, e molti pazienti possono vivere con sintomi gestibili per molti anni. La diagnosi si basa su esami del sangue, biopsie cutanee o del midollo osseo. I sintomi possono variare ampiamente tra i pazienti, rendendo la gestione della malattia personalizzata.