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Studio su TL-895 per pazienti con mielofibrosi o mastocitosi sistemica indolente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Mielofibrosi e la Mastocitosi Sistemica Indolente. La Mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che causa la formazione di tessuto cicatriziale, mentre la Mastocitosi Sistemica Indolente è una condizione in cui si accumulano troppe cellule mastocitarie nel corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato TL-895, somministrato sotto forma di compresse rivestite. Questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi di queste malattie.

Lo scopo dello studio è determinare la dose e il programma di somministrazione più adatti per il TL-895 nei pazienti con queste condizioni. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, e il loro stato di salute sarà monitorato per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi. Lo studio si svolgerà in più fasi, con l'obiettivo di migliorare il punteggio totale dei sintomi dopo 24 settimane di trattamento.

Il TL-895 è un farmaco di origine chimica e viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo finale è migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da Mielofibrosi o Mastocitosi Sistemica Indolente attraverso un trattamento efficace e sicuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione. Questi includono l'età minima di 18 anni e una diagnosi confermata di mielofibrosi o mastocitosi sistemica indolente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco TL-895 viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale. La dose e il programma di somministrazione vengono determinati per ciascun paziente in base al gruppo di coorte a cui appartiene.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante lo studio, i sintomi del paziente vengono monitorati regolarmente. L'obiettivo è migliorare il punteggio totale dei sintomi entro la settimana 24 per i gruppi di coorte 1-4.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della riduzione del volume della milza

    Per i gruppi di coorte 1-3, viene valutata la riduzione del volume della milza come parte degli obiettivi secondari dello studio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025. Durante questo periodo, i dati raccolti verranno analizzati per determinare la dose raccomandata di fase 2 di TL-895.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere adulti di età pari o superiore a 18 anni per i gruppi 1-3.
  • Avere una diagnosi confermata di PMF (mielofibrosi primaria), post-PV MF (mielofibrosi post-policitemia vera) o post-ET MF (mielofibrosi post-trombocitemia essenziale) per i gruppi 1-3, secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 2 o meno per i gruppi 1-3. Questo punteggio indica quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Avere funzioni del sangue, del fegato e dei reni adeguate per i gruppi 1-3.
  • Presentare sintomi di MF (mielofibrosi) definiti da almeno 2 sintomi con un punteggio medio di almeno 1 per ciascuno dei 2 sintomi, misurati nei giorni precedenti l'inizio dello studio, per i gruppi 1-3.
  • Per il gruppo 3, non essere idonei al trattamento con JAKi (inibitori della Janus chinasi) e avere un conteggio delle piastrine tra 25 e meno di 50 x 10^9/L.
  • Avere una diagnosi confermata di ISM (mastocitosi sistemica indolente) per il gruppo 5, secondo i criteri diagnostici dell'OMS basati sui risultati della biopsia del midollo osseo.
  • Per il gruppo 5, avere sintomi da moderati a gravi.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Condizioni mediche che richiedono l'uso di farmaci non compatibili con lo studio.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Uso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
  • Infezioni attive che richiedono trattamento.
  • Condizioni del sangue che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo il medico, potrebbe rendere non sicura la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

TL-895: Questo farmaco è in fase di studio per il trattamento di pazienti con mielofibrosi recidivante o refrattaria, mielofibrosi intollerante agli inibitori della Janus chinasi, mielofibrosi non idonea al trattamento con inibitori della Janus chinasi, o mastocitosi sistemica indolente. L'obiettivo principale è determinare la dose e il programma raccomandati per la fase 2 del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

TL-895 – TL-895 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2. È in fase di valutazione per il trattamento della mielofibrosi recidivante/refrattaria e della mastocitosi sistemica indolente, specialmente in pazienti intolleranti o non idonei al trattamento con inibitori della Janus chinasi. Il farmaco agisce inibendo specificamente le chinasi coinvolte nella segnalazione cellulare, riducendo così la proliferazione anomala delle cellule. TL-895 appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, e il suo sviluppo è monitorato per determinare il dosaggio e il programma ottimali per i pazienti.

Malattie studiate

  • Mielofibrosi

    È una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. Questo può causare anemia, debolezza, affaticamento e un ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi per molti anni, mentre altri possono sviluppare complicazioni più rapidamente. La mielofibrosi è considerata una malattia rara e può essere associata a mutazioni genetiche specifiche. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

  • Mastocitosi Sistemica Indolente

    È una forma di mastocitosi in cui c'è un accumulo anomalo di mastociti in vari tessuti del corpo, ma con una progressione lenta e sintomi meno gravi rispetto ad altre forme. I sintomi possono includere prurito, arrossamento della pelle, dolori addominali e reazioni allergiche. La malattia è considerata rara e può essere associata a mutazioni genetiche. La progressione è generalmente lenta, e molti pazienti possono vivere con sintomi gestibili per molti anni. La diagnosi si basa su esami del sangue, biopsie cutanee o del midollo osseo. I sintomi possono variare ampiamente tra i pazienti, rendendo la gestione della malattia personalizzata.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514467-26-00Codice del protocolloTL-895-201Partecipanti previsti308 personePromotoreTelios Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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