Studio su sintomi muscolari associati alle statine in adulti con ipercolesterolemia familiare: atorvastatina, placebo e nessun trattamento nello studio crossover randomizzato di fase IV

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda l’ipercolesterolemia familiare, una condizione ereditaria in cui il livello di colesterolo nel sangue è molto alto. In questa ricerca viene usato atorvastatina, un farmaco per abbassare il colesterolo, confrontato con placebo e con periodi senza trattamento, per verificare il motivo dei sintomi muscolari riferiti da alcune persone durante l’uso delle statine. Lo scopo dello studio è capire quante persone hanno sintomi muscolari causati davvero dalla statina e quante invece hanno sintomi che non dipendono dal farmaco.

Il percorso dello studio prevede più fasi brevi, durante le quali vengono alternati periodi con atorvastatina, con placebo e senza trattamento. In questo modo viene osservato se i sintomi cambiano da un periodo all’altro. La partecipazione non richiede procedure complesse e il farmaco viene assunto per bocca sotto forma di compressa.

La statina è una classe di farmaci usata per ridurre il colesterolo. I sintomi muscolari associati alle statine sono dolori, fastidi o debolezza dei muscoli che alcune persone notano durante l’assunzione di questi medicinali. Il termine nocebo indica sintomi percepiti come legati al farmaco, ma non causati direttamente da esso.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato, cioè del documento con cui si accetta di partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote confermata con un test genetico, oppure una diagnosi clinica di ipercolesterolemia familiare con punteggio Dutch Lipid Clinic Network pari o superiore a 9 (un punteggio usato dai medici per stimare la probabilità della malattia).
  • Avere una storia di sintomi muscolari associati alle statine riferiti dal paziente, cioè sintomi muscolari che la persona collega al trattamento con statine, in almeno due statine diverse (le statine sono farmaci usati per abbassare il colesterolo).
  • Aver sospeso le statine a causa dei sintomi muscolari e essere senza statine da almeno 2 settimane prima della prima valutazione per l’ingresso nello studio.
  • Se si tratta di una donna in età fertile (cioè una donna prima della menopausa che non è sterile in modo permanente), avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace oppure di mantenere un’adeguata astinenza sessuale per tutta la durata dell’intervento dello studio.
  • Essere ritenuto in grado di seguire le richieste e le limitazioni previste nel modulo di consenso informato e nel protocollo dello studio.
  • Avere accesso a uno smartphone, un tablet o un computer personale per tutta la durata dello studio.
  • Essere in grado di firmare il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Essere stato ricoverato in ospedale, negli ultimi 6 mesi, per un evento cardiovascolare aterosclerotico non previsto (cioè un problema improvviso di cuore o vasi sanguigni causato da accumulo di grassi nelle arterie).
  • Avere una aspettativa di vita inferiore a 24 mesi a causa di altre malattie.
  • Avere un valore di CK (creatinchinasi, un enzima che aumenta quando i muscoli sono danneggiati) pari a 5 volte o più sopra il limite normale all’inizio dello studio.
  • Partecipare a un altro studio clinico interventistico (uno studio in cui viene somministrato un trattamento o una terapia sperimentale).
  • Avere una storia di rabdomiolisi (grave danno ai muscoli con possibile rilascio di sostanze nel sangue che possono danneggiare i reni).
  • Avere una storia di miopatia con CK pari a 10 volte o più sopra il limite normale (miopatia significa malattia o danno dei muscoli).
  • Avere avuto un problema al fegato legato al trattamento con statine, con ALT e/o AST (enzimi del fegato) pari a 3 volte o più sopra il limite normale.
  • Avere avuto una grave insufficienza renale negli ultimi 12 mesi, con filtrazione glomerulare stimata sotto 30 mL/min/1,73 m2 (un valore che misura quanto bene i reni filtrano il sangue).
  • Avere qualsiasi condizione che, secondo il medico responsabile, possa mettere la persona a rischio importante, alterare i risultati dello studio o rendere difficile partecipare allo studio; per esempio malattia psichiatrica, demenza (perdita di memoria e capacità di pensiero) o abuso di sostanze.
  • Avere una controindicazione all’uso di atorvastatina (cioè un motivo medico per non assumere questo farmaco), inclusa una allergia nota ai suoi componenti, ALT pari a 3 volte o più sopra il limite normale all’inizio dello studio, gravidanza o allattamento al seno.
  • Stare già assumendo altri farmaci che non possono essere usati con atorvastatina oppure che non sono compatibili con atorvastatina 80 mg, secondo le informazioni ufficiali del farmaco.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia

Altri siti

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St. Olavs Hospital HF Trondheim Norvegia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
03.08.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Atorvastatina: è una statina, cioè un medicinale usato per abbassare il colesterolo nel sangue. In questo studio viene data per capire se i dolori o i disturbi muscolari riferiti dai pazienti sono davvero causati dalla statina oppure da altri fattori. Il suo ruolo è quindi quello di confrontare i sintomi durante il trattamento attivo con quelli osservati in altri periodi dello studio.

Familial hypercholesterolaemia – È una malattia ereditaria in cui il colesterolo LDL nel sangue resta alto fin dalla nascita. Questo avviene perché il corpo non riesce a rimuovere il colesterolo in modo normale. Con il tempo, il colesterolo può accumularsi nelle pareti dei vasi sanguigni e formare depositi grassi. Nelle forme più marcate, possono comparire depositi di colesterolo sotto la pelle o intorno agli occhi. La condizione tende a persistere per tutta la vita e a peggiorare gradualmente se il colesterolo rimane elevato.

ID della sperimentazione:
2025-521589-83-00
Codice del protocollo:
REMUS
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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