Studio su SEL120 monoidrocloruro per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni possono essere difficili da trattare, specialmente quando i pazienti non rispondono più alle terapie standard o quando la malattia ritorna. La ricerca utilizza un farmaco chiamato RVU120, noto anche come SEL120 monoidrocloruro, che viene somministrato in forma di capsule. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di combattere le cellule tumorali in queste malattie.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia del RVU120 nel trattamento di queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 15 giorni, con dosaggi che possono variare. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è aperto, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.

Lo studio si svolge in più centri e coinvolge pazienti con o senza una mutazione specifica chiamata NPM1. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è capire meglio come il RVU120 possa aiutare a gestire queste malattie e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.

1 inizio della partecipazione

La partecipazione inizia con la somministrazione del farmaco SEL120 monoidrocloruro.

Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco viene somministrato secondo le indicazioni del protocollo clinico.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal team medico in base alle esigenze individuali del paziente.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco.

Le valutazioni includono esami del sangue e altri test diagnostici per valutare l’efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

4 fine del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva del farmaco.

I risultati del trattamento vengono discussi con il paziente per pianificare eventuali passi successivi.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi fornire il tuo consenso scritto e informato prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • La tua aspettativa di vita deve essere di almeno 12 settimane.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e prima della prima dose del farmaco. Devi impegnarti a usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l’ultima dose del farmaco. Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo di barriera efficace durante lo studio e fino a 28 settimane dopo l’ultima dose del farmaco. Anche la tua partner deve usare un metodo contraccettivo altamente efficace per lo stesso periodo.
  • Devi accettare di non donare sangue, ovuli o sperma durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Il medico deve considerarti idoneo per partecipare allo studio clinico, valutando che: – comprendi i requisiti dello studio e puoi dare il tuo consenso informato – puoi seguire le indicazioni per l’assunzione del farmaco e tutte le procedure e valutazioni legate allo studio – non sei considerato inaffidabile o non collaborativo.
  • Devi aver ricevuto tutte le vaccinazioni contro il COVID-19 secondo le linee guida nazionali pertinenti.
  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica (MDS) ad alto rischio, secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità del 2022.
  • La tua condizione deve essere recidivante o refrattaria, il che significa che la malattia è tornata o non ha risposto al trattamento precedente.
  • Devi aver fallito almeno una linea di terapia e non avere altre opzioni terapeutiche disponibili che possano produrre un beneficio clinico.
  • Devi avere un punteggio di prestazione ECOG tra 0 e 2, che valuta la tua capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Non devi aver ricevuto altri trattamenti anti-cancro per almeno 4 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più breve, prima della prima dose del farmaco dello studio.
  • Devi esserti ripreso dagli effetti tossici dei trattamenti precedenti almeno al grado 1, tranne per la neurotossicità, che dovrebbe tornare almeno al grado 2 o al livello iniziale, o per l’alopecia (perdita di capelli).
  • Devi avere parametri di laboratorio clinici specifici, come un conteggio dei globuli bianchi inferiore a 30 x 10^9/L il giorno 1 prima della prima dose del farmaco, un conteggio delle piastrine superiore a 10.000/μL, un livello di albumina nel sangue di almeno 25 g/L, una coagulazione normale, livelli di AST e ALT inferiori a 3 volte il limite superiore della norma, bilirubina totale inferiore a 3 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina di almeno 30 mL/min.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno un’altra malattia grave oltre a quelle studiate.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del cuore non controllata.
  • Non possono partecipare persone che hanno un’infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un altro tipo di cancro negli ultimi 2 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci sperimentali.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi al fegato o ai reni che non sono sotto controllo.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del sistema nervoso centrale non controllata.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
MD Anderson Cancer Center Madrid Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital San Pedro De Alcantara Cáceres Spagna
Hospital Universitario Regional De Malaga Malaga Spagna
Hospital De La Santa Creu I Sant Pau Barcellona Spagna
Instytut Hematologii I Transfuzjologii Varsavia Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Polonia
Szpital Wojewodzki Im. Dr. Ludwika Rydygiera W Suwalkach Suwałki Polonia
Szpital Uniwersytecki Imienia Karola Marcinkowskiego W Zielonej Gorze Sp. z o. o. Zielona Góra Polonia
Mtz Clinical Research Powered By Pratia Varsavia Polonia
Wojskowy Instytut Medyczny Panstwowy Instytut Badawczy Varsavia Polonia
Medicover Integrated Clinical Services Sp. z o.o. Toruń Polonia
Dolnoslaskie Centrum Onkologii Pulmonologii I Hematologii Polonia
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny W Bialej Podlaskiej Biała Podlaska Polonia
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu Polonia
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej Wałbrzych Polonia
Narodowy Instytut Onkologii Im. Marii Sklodowskiej-Curie-Panstwowy Instytut Badawczy Gliwice Polonia
Swietokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej W Kielcach Kielce Polonia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Ospedale Vito Fazzi Lecce Lecce Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda città metropolitana di Milano Italia
Univerisity of Bologna Policlinico Sant’Orsola Bologna Italia
Azienda Ospedaliera Policlinico Universitario Tor Vergata Roma Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino città metropolitana di Torino Italia
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l. Meldola Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche Ancona Italia
Careggi University Hospital Firenze Italia
Oncoradio Centre Oncogard Nîmes Francia
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Francia
Institut Paoli Calmettes Marsiglia Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Institut Catala D’oncologia Badalona Spagna
Mostra di più
Clinica Universidad De Navarra città di Pamplona Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
09.12.2024
Italia Italia
Non reclutando
20.03.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
09.02.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
25.09.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • SEL-120
  • SEL-120

RVU120 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta che non hanno risposto ad altri trattamenti o che hanno avuto una ricaduta. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di combattere le cellule tumorali.

Leucemia Mieloide Acuta con o senza Mutazione NPM1 – È un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli rossi, piastrine e alcuni tipi di globuli bianchi. La malattia si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. La presenza o assenza della mutazione NPM1 può influenzare il comportamento della malattia. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento medico tempestivo.

Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio Recidivante o Refrattaria – È un gruppo di disturbi del midollo osseo che porta a una produzione inefficace di cellule del sangue. Nei casi ad alto rischio, la malattia può progredire rapidamente verso la leucemia mieloide acuta. La condizione è definita recidivante quando ritorna dopo il trattamento e refrattaria quando non risponde ai trattamenti standard. I sintomi possono includere anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La progressione della malattia può essere variabile e richiede un monitoraggio continuo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 13:23

ID della sperimentazione:
2023-505910-10-00
Codice del protocollo:
River-52
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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