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Studio su SEL120 monoidrocloruro per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni possono essere difficili da trattare, specialmente quando i pazienti non rispondono più alle terapie standard o quando la malattia ritorna. La ricerca utilizza un farmaco chiamato RVU120, noto anche come SEL120 monoidrocloruro, che viene somministrato in forma di capsule. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di combattere le cellule tumorali in queste malattie.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia del RVU120 nel trattamento di queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 15 giorni, con dosaggi che possono variare. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è aperto, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.

Lo studio si svolge in più centri e coinvolge pazienti con o senza una mutazione specifica chiamata NPM1. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è capire meglio come il RVU120 possa aiutare a gestire queste malattie e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con la somministrazione del farmaco SEL120 monoidrocloruro.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco viene somministrato secondo le indicazioni del protocollo clinico.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal team medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco.

    Le valutazioni includono esami del sangue e altri test diagnostici per valutare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del farmaco.

    I risultati del trattamento vengono discussi con il paziente per pianificare eventuali passi successivi.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto e informato prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • La tua aspettativa di vita deve essere di almeno 12 settimane.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e prima della prima dose del farmaco. Devi impegnarti a usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l'ultima dose del farmaco. Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo di barriera efficace durante lo studio e fino a 28 settimane dopo l'ultima dose del farmaco. Anche la tua partner deve usare un metodo contraccettivo altamente efficace per lo stesso periodo.
  • Devi accettare di non donare sangue, ovuli o sperma durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Il medico deve considerarti idoneo per partecipare allo studio clinico, valutando che: - comprendi i requisiti dello studio e puoi dare il tuo consenso informato - puoi seguire le indicazioni per l'assunzione del farmaco e tutte le procedure e valutazioni legate allo studio - non sei considerato inaffidabile o non collaborativo.
  • Devi aver ricevuto tutte le vaccinazioni contro il COVID-19 secondo le linee guida nazionali pertinenti.
  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica (MDS) ad alto rischio, secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2022.
  • La tua condizione deve essere recidivante o refrattaria, il che significa che la malattia è tornata o non ha risposto al trattamento precedente.
  • Devi aver fallito almeno una linea di terapia e non avere altre opzioni terapeutiche disponibili che possano produrre un beneficio clinico.
  • Devi avere un punteggio di prestazione ECOG tra 0 e 2, che valuta la tua capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Non devi aver ricevuto altri trattamenti anti-cancro per almeno 4 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più breve, prima della prima dose del farmaco dello studio.
  • Devi esserti ripreso dagli effetti tossici dei trattamenti precedenti almeno al grado 1, tranne per la neurotossicità, che dovrebbe tornare almeno al grado 2 o al livello iniziale, o per l'alopecia (perdita di capelli).
  • Devi avere parametri di laboratorio clinici specifici, come un conteggio dei globuli bianchi inferiore a 30 x 10^9/L il giorno 1 prima della prima dose del farmaco, un conteggio delle piastrine superiore a 10.000/μL, un livello di albumina nel sangue di almeno 25 g/L, una coagulazione normale, livelli di AST e ALT inferiori a 3 volte il limite superiore della norma, bilirubina totale inferiore a 3 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina di almeno 30 mL/min.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno un'altra malattia grave oltre a quelle studiate.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del cuore non controllata.
  • Non possono partecipare persone che hanno un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un altro tipo di cancro negli ultimi 2 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci sperimentali.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi al fegato o ai reni che non sono sotto controllo.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del sistema nervoso centrale non controllata.
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Farmaci in studio

RVU120 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta che non hanno risposto ad altri trattamenti o che hanno avuto una ricaduta. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di combattere le cellule tumorali.

Che cosa si sa già del trattamento

RVU120 – RVU120 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia mieloide acuta e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio recidivante o refrattaria. Questo farmaco è in fase di studio per valutare la sua attività antitumorale. RVU120 agisce a livello molecolare inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, che sono utilizzati per interferire con i segnali che promuovono la proliferazione delle cellule cancerose.

Malattie studiate

  • Leucemia Mieloide Acuta con o senza Mutazione NPM1

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli rossi, piastrine e alcuni tipi di globuli bianchi. La malattia si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. La presenza o assenza della mutazione NPM1 può influenzare il comportamento della malattia. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento medico tempestivo.

  • Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio Recidivante o Refrattaria

    È un gruppo di disturbi del midollo osseo che porta a una produzione inefficace di cellule del sangue. Nei casi ad alto rischio, la malattia può progredire rapidamente verso la leucemia mieloide acuta. La condizione è definita recidivante quando ritorna dopo il trattamento e refrattaria quando non risponde ai trattamenti standard. I sintomi possono includere anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La progressione della malattia può essere variabile e richiede un monitoraggio continuo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505910-10-00Codice del protocolloRiver-52Partecipanti previsti174 personePromotoreRyvu Therapeutics S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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