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Studio su Sclerosi Multipla Primaria Progressiva con Tolebrutinib per Ritardare la Progressione della Disabilità

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Sclerosi Multipla Primaria Progressiva, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e porta a un progressivo peggioramento delle capacità fisiche. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato tolebrutinib (conosciuto anche come SAR442168), che è un inibitore della chinasi di Bruton. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e si confronta con un placebo per valutare se può rallentare la progressione della disabilità nei partecipanti.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il tolebrutinib è efficace nel ritardare la progressione della disabilità in persone con Sclerosi Multipla Primaria Progressiva. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo e non sapranno quale dei due stanno assumendo. Durante il periodo dello studio, verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione fisica e cognitiva, nonché per verificare la sicurezza del trattamento.

Lo studio prevede un monitoraggio regolare dei partecipanti per osservare eventuali cambiamenti nella progressione della malattia, come la variazione delle lesioni cerebrali visibili tramite MRI (risonanza magnetica) e la funzione cognitiva. Inoltre, verranno esaminati altri aspetti come il volume cerebrale e i livelli di alcune proteine nel sangue. L'obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a comprendere meglio l'efficacia del tolebrutinib nel trattamento della Sclerosi Multipla Primaria Progressiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il tolebrutinib, l'altro un placebo. Questo processo è chiamato studio 'doppio cieco', il che significa che né il partecipante né i ricercatori sanno chi riceve quale trattamento.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il tolebrutinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film. La via di somministrazione è orale, il che significa che le compresse devono essere ingerite.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dai ricercatori e devono essere seguite rigorosamente per tutta la durata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della progressione della disabilità

    L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia del tolebrutinib nel ritardare la progressione della disabilità nei partecipanti con sclerosi multipla primaria progressiva.

    La progressione della disabilità viene monitorata attraverso valutazioni periodiche, che includono la misurazione della scala di disabilità e altri test specifici.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Oltre all'obiettivo principale, lo studio valuta anche altri aspetti come il cambiamento delle lesioni cerebrali, la funzione cognitiva, la qualità della vita e la sicurezza del trattamento.

    Queste valutazioni aiutano a comprendere meglio l'impatto del tolebrutinib su vari aspetti della salute del partecipante.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 giugno 2025. Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del tolebrutinib rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età compresa tra 18 e 55 anni.
  • Diagnosi di Sclerosi Multipla Primaria Progressiva (PPMS) secondo i criteri McDonald del 2017.
  • Punteggio sulla scala di disabilità espansa (EDSS) tra 2,0 e 6,5 punti al momento dello screening.
  • Presenza di bande oligoclonali nel liquido cerebrospinale o indice di Immunoglobulina G (IgG) elevato, rilevati durante lo screening o documentati in precedenza.
  • Uso di contraccettivi in linea con le normative locali per chi partecipa a studi clinici.
  • La partecipante non deve essere incinta o in fase di allattamento e deve soddisfare almeno una delle seguenti condizioni:
    • Non è una donna in età fertile o, se lo è, accetta di usare un metodo contraccettivo accettabile.
    • Non deve avere accesso a ocrelizumab (ad esempio, ocrelizumab non disponibile sul mercato nazionale o non rimborsato per l'indicazione approvata).
    • Deve avere accesso e essere idonea a essere trattata con ocrelizumab ma:
      • Non lo tollera a causa di effetti collaterali o motivi di sicurezza.
      • Ha fallito il trattamento con ocrelizumab a causa di una percepita mancanza di efficacia.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Multipla Primaria Progressiva. Questa è una forma specifica di sclerosi multipla.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con determinate condizioni mediche che potrebbero renderle più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

SAR442168 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi multipla primaria progressiva. L'obiettivo principale di questo farmaco è rallentare la progressione della disabilità nei pazienti affetti da questa malattia. SAR442168 viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR442168 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della sclerosi multipla primaria progressiva. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza. Le principali indicazioni terapeutiche includono il ritardo della progressione della disabilità nei pazienti con questa forma di sclerosi multipla. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione del sistema immunitario per ridurre l'infiammazione nel sistema nervoso centrale. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del sistema immunitario.

Malattie studiate

Sclerosi Multipla Primaria Progressiva – È una forma di sclerosi multipla caratterizzata da un peggioramento graduale e continuo dei sintomi neurologici, senza periodi di remissione. I sintomi possono includere debolezza muscolare, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltà cognitive. La progressione della malattia può variare da persona a persona, ma generalmente porta a un aumento della disabilità nel tempo. La causa esatta della sclerosi multipla primaria progressiva non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali. La malattia colpisce il sistema nervoso centrale, danneggiando la mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514495-41-00Codice del protocolloEFC16035Partecipanti previsti871 personePromotoreGenzyme Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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