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Studio su rozanolixizumab per bambini con miastenia grave generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Miastenia Gravis Generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio esamina un farmaco chiamato rozanolixizumab, somministrato come soluzione per iniezione. L'obiettivo è capire se questo farmaco è sicuro e come si comporta nel corpo di bambini e adolescenti con questa condizione.

Il farmaco rozanolixizumab verrà somministrato per via sottocutanea, cioè sotto la pelle. I partecipanti allo studio saranno monitorati per vedere come il farmaco si muove nel corpo e se ci sono effetti collaterali. Lo studio si concentrerà anche su come il farmaco influisce sui sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di sei settimane. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel migliorare i sintomi della malattia. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali come mal di testa o nausea. Lo studio mira a fornire informazioni utili per il trattamento della Miastenia Gravis Generalizzata nei giovani.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante allo studio deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi documentata di miastenia grave generalizzata.

    Il partecipante deve aver ricevuto trattamenti convenzionali esistenti per la miastenia grave e avere una risposta clinica insoddisfacente o un peggioramento dei sintomi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco rozanolixizumab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La durata del trattamento è di 6 settimane, durante le quali verranno monitorati i livelli di immunoglobuline e autoanticorpi specifici per la miastenia grave.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante lo studio, verranno monitorati gli eventi avversi gravi e quelli che portano al ritiro permanente del farmaco.

    Verranno valutati anche eventi avversi di particolare interesse, come mal di testa, nausea e reazioni nel sito di infusione.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Alla fine della settimana 6, verranno valutati i cambiamenti nei livelli di immunoglobuline e autoanticorpi specifici per la miastenia grave.

    Verranno misurati i cambiamenti nei punteggi delle attività quotidiane e nella gravità della miastenia.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude con una visita finale per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    La durata complessiva dello studio è stimata fino a 18 settimane.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il partecipante allo studio deve avere un'età compresa tra i 2 e i 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di Miastenia Gravis generalizzata (gMG) al momento dello screening, che includa un documento che confermi la presenza di autoanticorpi specifici per la Miastenia Gravis al recettore dell'acetilcolina (AChR) o alla chinasi specifica del muscolo (MuSK) prima dello screening.
  • Il partecipante deve avere una classificazione clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) da II a IVa al momento dello screening.
  • Il partecipante deve aver ricevuto trattamenti convenzionali esistenti per la gMG (ad esempio, pyridostigmina, corticosteroidi e/o immunosoppressori) prima dello screening.
  • Il partecipante deve aver avuto una risposta clinica insoddisfacente o un peggioramento dei sintomi della gMG ed essere in necessità di una terapia aggiuntiva (ad esempio, scambio plasmatico (PEX) o trattamento con immunoglobulina g endovenosa (IVIg)).

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 2 anni o superiore a 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Farmaci in studio

Rozanolixizumab: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei partecipanti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Rozanolixizumab – È un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni. Rozanolixizumab agisce bloccando specifiche proteine nel sistema immunitario che contribuiscono alla debolezza muscolare caratteristica della miastenia grave. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori, che alterano l'attività del sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento. Questa condizione si verifica quando la comunicazione tra i nervi e i muscoli è interrotta, spesso a causa di un attacco del sistema immunitario contro i recettori nei muscoli. I sintomi possono includere debolezza nei muscoli oculari, difficoltà a deglutire e a parlare, e debolezza nei muscoli del corpo. La gravità dei sintomi può variare nel tempo, con periodi di peggioramento e miglioramento. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, influenzando la qualità della vita dei pazienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IVNumero dello studio2022-502074-16-00Codice del protocolloMG0006Partecipanti previsti12 personePromotoreUCB Biopharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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