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Studio su nivolumab e combinazione di farmaci per tumori solidi pediatrici refrattari o recidivanti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tumori solidi pediatrici che sono difficili da trattare o che si ripresentano dopo il trattamento. Questi tumori possono includere vari tipi come il neuroblastoma e il sarcoma di Ewing. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di una combinazione di trattamenti che include il farmaco nivolumab, un tipo di terapia che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro, insieme a chemioterapie a basso dosaggio chiamate "metronomiche". Le chemioterapie utilizzate sono vinblastina solfato, ciclofosfamide e capecitabina.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare quale combinazione di chemioterapia è più sicura ed efficace quando somministrata con nivolumab. Le combinazioni testate includono: ciclofosfamide e vinblastina; solo capecitabina; e una combinazione di ciclofosfamide, vinblastina e capecitabina. Nella seconda fase, si valuta l'efficacia della combinazione selezionata nella prima fase, con o senza nivolumab, per vedere quanto tempo i pazienti possono vivere senza che la malattia peggiori.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti per via endovenosa o orale, a seconda del farmaco. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i bambini e gli adolescenti con questi tipi di tumori difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di vinblastina e nivolumab per via endovenosa. La vinblastina viene somministrata una volta alla settimana, mentre il nivolumab viene somministrato ogni due settimane.

    La ciclofosfamide viene assunta per via orale ogni giorno. La capecitabina viene assunta per via orale due volte al giorno.

  2. Passaggio 2

    Fase 1 del trial

    Durante la prima fase, vengono valutati tre regimi di chemioterapia metronomica in combinazione con nivolumab per determinare quale sia il più sicuro e fattibile.

    I regimi sono: braccio A con ciclofosfamide e vinblastina, braccio B con capecitabina, e braccio C con ciclofosfamide, vinblastina e capecitabina.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della tossicità

    La tossicità limitante la dose viene valutata nei primi due cicli di 28 giorni per determinare la sicurezza del trattamento.

    Gli eventi avversi vengono monitorati e registrati durante il trattamento e nei 28 giorni successivi alla fine del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Fase 2 del trial

    Nella seconda fase, viene selezionato il regime di chemioterapia metronomica più sicuro e fattibile dalla fase 1 per valutarne l'efficacia.

    Il regime selezionato viene somministrato con o senza nivolumab per confrontare la sopravvivenza libera da progressione.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    La risposta del tumore viene valutata durante il trattamento utilizzando criteri specifici per il tipo di tumore.

    La sopravvivenza complessiva viene calcolata dal momento della randomizzazione fino alla data del decesso per qualsiasi causa.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla progressione della malattia o fino a quando non si decide di interrompere per altri motivi.

    La qualità della vita correlata alla salute viene valutata utilizzando un questionario appropriato per l'età durante tutto il corso del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Diagnosi confermata di tumore solido maligno o linfoma, con malattia progressiva o resistente nonostante la terapia standard, o per cui non esiste una terapia standard efficace.
  • I pazienti sessualmente attivi devono accettare di usare un'adeguata contraccezione durante il trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento per i giovani uomini, e per 12 mesi per le giovani donne.
  • Pazienti che assumono dosi stabili di corticosteroidi (meno di 0,25 mg per kg al giorno di prednisolone o equivalente) nei 7 giorni precedenti l'inizio del trattamento.
  • Consenso informato scritto dai genitori o rappresentante legale, dal paziente, e assenso appropriato all'età prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Paziente affiliato a un regime di sicurezza sociale o beneficiario dello stesso secondo i requisiti locali.
  • I pazienti possono aver ricevuto un trattamento precedente con anti-PD1 o anti-PDL1 se hanno ottenuto almeno una stabilizzazione della malattia per 6 mesi o una risposta parziale o completa.
  • Pazienti con una nota carenza parziale dell'attività della diidro-pirimidina-deidrogenasi (DPD) sono idonei, e devono avere un valore di uracilemia tra 16 ng/ml e meno di 150 ng/ml.
  • Pazienti adulti (o genitori/rappresentanti legali se il paziente è minorenne) devono comprendere il processo di preparazione della capecitabina solubile e essere in grado di ricostituire la soluzione orale a casa.
  • Pazienti o genitori/rappresentanti legali devono aver dato il consenso informato scritto per partecipare allo studio Trans-MetroPD1, che include la valutazione della qualità della vita con il questionario KINDL-R, il dosaggio della progastrina circolante e il conteggio delle cellule immunitarie.
  • Se il paziente o i genitori/rappresentanti legali accettano di partecipare solo al dosaggio della progastrina circolante, il peso corporeo del paziente deve essere di almeno 8 kg.
  • Se il paziente o i genitori/rappresentanti legali accettano di partecipare solo al conteggio delle cellule immunitarie, o a entrambi, il peso corporeo del paziente deve essere di almeno 54 kg.
  • Diagnosi confermata di specifici tipi di tumori cerebrali o altri tumori solidi, con malattia progressiva o resistente nonostante la terapia standard, o per cui non esiste una terapia standard efficace.
  • Soggetti maschi e femmine di età inferiore a 18 anni; pazienti di 18 anni e oltre possono essere inclusi dopo discussione con lo sponsor se hanno una malattia pediatrica ricorrente/resistente diagnosticata prima dei 18 anni.
  • Malattia valutabile o misurabile secondo i criteri di imaging standard per il tipo di tumore del paziente.
  • Stato di performance: punteggio di Karnofsky (per pazienti oltre i 16 anni) o punteggio di Lansky (per pazienti fino a 16 anni) di almeno 70%. I pazienti che non possono camminare a causa di paralisi o disabilità neurologica stabile, ma che sono in sedia a rotelle, saranno considerati ambulatoriali per la valutazione del punteggio di performance.
  • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Funzione degli organi adeguata, inclusi criteri ematologici, funzione cardiaca, e funzione renale ed epatica.
  • Capacità di rispettare il follow-up programmato e la gestione della tossicità.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non hanno un tumore solido progressivo o refrattario. Un tumore solido è una massa di cellule anormali che si forma in un organo o tessuto. Progressivo significa che il tumore continua a crescere o diffondersi, mentre refrattario significa che non risponde ai trattamenti standard.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio. Lo studio è aperto a bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non sono in grado di ricevere i trattamenti specifici previsti dallo studio. Questi trattamenti includono combinazioni di farmaci chemioterapici e un farmaco chiamato nivolumab.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non sono in grado di seguire le procedure dello studio o che non possono essere monitorati adeguatamente durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Nivolumab

    Questo è un farmaco utilizzato per aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro. Viene somministrato per bloccare una proteina che impedisce al sistema immunitario di attaccare le cellule tumorali. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con la chemioterapia per trattare tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e negli adolescenti.

  • Ciclofosfamide

    Questo è un tipo di chemioterapia che viene utilizzato per rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali. In questo studio, viene somministrato in combinazione con altri farmaci per trattare tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e negli adolescenti.

  • Vinblastina

    Questo è un farmaco chemioterapico che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e negli adolescenti.

  • Capecitabina

    Questo è un farmaco chemioterapico che viene convertito nel corpo in una sostanza che uccide le cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e negli adolescenti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Nivolumab

    Nivolumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento di tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e adolescenti. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia in combinazione con la chemioterapia metronomica. Nivolumab agisce bloccando una proteina chiamata PD-1, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. È classificato come un inibitore del checkpoint immunitario.

  • Ciclofosfamide

    La ciclofosfamide è un farmaco chemioterapico somministrato per via orale o endovenosa, utilizzato per trattare vari tipi di cancro, inclusi i tumori solidi pediatrici. È in fase di studio in combinazione con altri farmaci per migliorare la sua efficacia. La ciclofosfamide agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendone la crescita e la divisione. Appartiene alla classe degli agenti alchilanti.

  • Vinblastina

    La vinblastina è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato per trattare diversi tipi di cancro, inclusi i tumori solidi nei bambini. È in fase di studio per la sua combinazione con altri farmaci per aumentare l'efficacia terapeutica. La vinblastina agisce bloccando la divisione cellulare, interferendo con la formazione del fuso mitotico. È classificata come un alcaloide della vinca.

  • Capecitabina

    La capecitabina è un farmaco chemioterapico somministrato per via orale, utilizzato per trattare vari tipi di cancro, inclusi i tumori solidi pediatrici. È in fase di studio per la sua combinazione con altri farmaci per migliorare i risultati terapeutici. La capecitabina viene convertita nel corpo in 5-fluorouracile, che interferisce con la sintesi del DNA delle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli antimetaboliti.

Malattie studiate

Tumore solido pediatrico progressivo o refrattario – I tumori solidi pediatrici progressivi o refrattari sono un gruppo di tumori che si sviluppano nei bambini e che non rispondono più ai trattamenti standard o continuano a crescere nonostante il trattamento. Questi tumori possono originare in vari organi o tessuti del corpo, come ossa, muscoli o organi interni. La progressione della malattia può variare a seconda del tipo di tumore e della sua localizzazione. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o una massa visibile, a seconda della posizione del tumore. La gestione di questi tumori richiede spesso un approccio multidisciplinare per monitorare la crescita e valutare nuove opzioni terapeutiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-513470-22-00Codice del protocolloMetro-PD1-1708Partecipanti previsti63 personePromotoreCentre Oscar Lambret

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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